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Studio sulla sicurezza dell'alfa-mannosidasi umana ricombinante per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi

30 luglio 2020 aggiornato da: Zymenex A/S

Uno studio di aumento della dose, in aperto, in un unico centro, sulla sicurezza e la farmacocinetica di rhLAMAN (alfa-mannosidasi umana ricombinante o Lamazym) per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi.

Questo è uno studio monocentrico, in aperto, di aumento della dose su pazienti con alfa-mannosidosi. 10 pazienti saranno arruolati in questo studio ricevendo infusioni endovenose di Lamazym. Al fine di evitare lo sviluppo di ipersensibilità ritardata, tutti i pazienti continueranno il trattamento settimanale alla dose designata fino a quando il Comitato per la sicurezza non avrà approvato il trasferimento al protocollo rhLAMAN-03.

È l'ipotesi che Lamazym sia sicuro da usare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente deve avere una diagnosi confermata di alfa-mannosidosi come definita dall'attività dell'alfa-mannosidasi < 10% della normale attività nei leucociti del sangue
  2. Il paziente deve avere un'età al momento dello screening ≥ 5 anni e ≤ 20 anni
  3. Il paziente deve avere la capacità fisica di eseguire il test del cammino di 6 minuti (6MWT), il test di salita delle scale di 3 minuti (3MSCT) e il test di funzionalità polmonare polmonare (spirometria, pletismografia corporea).
  4. Il paziente deve avere la capacità di cooperare mentalmente nei test di funzionalità cognitiva e motoria
  5. Il paziente deve avere la capacità di ascoltare e seguire una richiesta. Gli apparecchi acustici possono essere indossati.
  6. Il paziente o il/i tutore/i legalmente autorizzato/i del paziente devono fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi attività correlata allo studio (le attività correlate allo studio sono tutte le procedure che non sarebbero state eseguite durante la normale gestione del soggetto)
  7. Il paziente e il/i suo/i tutore/i devono avere la capacità di rispettare il protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente non può camminare senza supporto.
  2. Presenza di anomalie cromosomiche note e sindromi che influenzano lo sviluppo psicomotorio, diverse dall'alfa-mannosidosi
  3. Storia del trapianto di midollo osseo
  4. Presenza di malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari o renali note clinicamente significative o altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio
  5. Presenza di un ECHO con anomalie entro sei mesi che, a parere dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  6. Qualsiasi altra condizione medica o grave malattia intercorrente, o circostanza attenuante che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  7. Gravidanza
  8. Psicosi negli ultimi 3 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lamazim 6.25
Droga: Lamazim
Lamazym, ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN
Sperimentale: Lamazim 12.5
Droga: Lamazim
Lamazym, ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN
Sperimentale: Lamazim 25
Droga: Lamazim
Lamazym, ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN
Sperimentale: Lamazim 50
Droga: Lamazim
Lamazym, ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN
Sperimentale: Lamazim 100
Droga: Lamazim
Lamazym, ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare il profilo di sicurezza di rhLAMAN (Lamazym)
Lasso di tempo: 1-5 settimane
1-5 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per determinare il profilo farmacocinetico di rhLAMAN (Lamazym) in pazienti con alfa-mannosidosi misurato dai livelli di rhLAMAN nel plasma
Lasso di tempo: 1 dose
1 dose
Raccogliere le misurazioni di riferimento che devono essere utilizzate per la valutazione dell'efficacia nella sperimentazione successiva (rhLAMAN-03)
Lasso di tempo: 1 settimana
1 settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zymenex A/S

Collaboratori

European Commission

Investigatori

  • Cattedra di studio: Jens Fogh, Zymenex A/S
  • Investigatore principale: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

30 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • rhLAMAN-02
  • 2010-022084-36 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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