嚢胞性線維症の乳児における気管支拡張症の予防 (COMBATCF)
2021年9月8日 更新者：The University of Queensland
嚢胞性線維症の乳児における放射線学的に定義された気管支拡張症の一次予防におけるアジスロマイシンの第3相多施設ランダム化プラセボ対照試験。
このプロジェクトの一般的な目的は、アジスロマイシンのランダム化二重盲検プラセボ対照臨床試験を実施して、乳児期からの治療が安全で気管支拡張症の発症を予防できるかどうかを判断することです。
オーストラリアとニュージーランドの CF クリニックから 130 人の乳児が募集され、生後 3 か月から 3 歳までの治療を受けます。
主な結果は、3 歳で放射線学的に定義された気管支拡張症の割合です。
安全性と機構の評価も行われます。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要
タイトル 嚢胞性線維症の乳児における放射線学的に定義された気管支拡張症の一次予防におけるアジスロマイシンの多施設ランダム化プラセボ対照研究
臨床フェーズ フェーズ 3
プロトコル番号: AZI001
TGA参照番号:
プロトコルの共同議長: Peter D. Sly & Stephen M. Stick 微生物学コンサルタント: Lisa Saiman CT コンサルタント: Harm Tiddens 統計コンサルタント: Robert S Ware
研究デザイン 無作為化二重盲検並行群。 参加者は、グループあたり 65 人の参加者で、1:1 の比率で次の 2 つのグループのいずれかにランダムに割り当てられます。
グループ A: 10 mg/kg (200 mg/5 ml として) アジスロマイシンを週 3 回、3 年間、標準的な CF 療法に追加。
グループ B: 標準の CF 療法に加えて、3 年間、週 3 回、対応するプラセボ。
発生目標 130 人の子供
積立期間 24ヶ月
研究期間 36ヶ月
国: オーストラリアとニュージーランド
サイト: Brisbane Au, Sydney, Au, Melbourne Au, Adelaide Au, Perth Au, Auckland Nz, Christchurch Nz.
主要評価項目 主要評価項目は、3 歳で放射線学的に定義された気管支拡張症の子供の割合、および 3 歳で病気に冒された肺組織の割合です。
二次エンドポイント
- 3歳での気管支拡張症の程度と重症度
- 3歳時の閉じ込められたガスの量
- CF関連の生活の質
- 最初の肺増悪までの時間
- 肺増悪を経験した参加者の割合
- 吸入または経口抗生物質のコース数
- 吸入抗生物質の日数
- 入院の発生率/急性呼吸器増悪のための事故および救急部門 (A&E) の訪問
- 急性呼吸器増悪入院日数
- 静脈内抗生物質の場合の日数
- 3歳のボディマス指数.
探索的エンドポイント
- 好中球性炎症のマーカー
- 酸化ストレスのマーカー
- 気道フローラの組成
安全性エンドポイント
- BALで緑膿菌を増殖させている参加者の割合
- BALにおける緑膿菌の獲得年齢
- マクロライド耐性黄色ブドウ球菌、小さなコロニーバリアント黄色ブドウ球菌、および非結核性マイコバクテリア (NTM) の出現
- 治療関連の有害事象
- 血液学および生化学
包含基準 以下の基準をすべて満たす参加者は、研究参加者として登録する資格があります。
- -嚢胞性線維症の新生児スクリーニング（NBS）による検出後のCFの診断を受けた性別の子供
- -治験責任医師の意見では、その期間中プロトコルを遵守できる参加者
- 現地の規制に従って、親/法定後見人が署名および日付を記入した書面によるインフォームド コンセント
除外基準 これらの基準のいずれかを満たす参加者は、試験参加者として登録する資格がありません。
- 妊娠30週未満で生まれた
- 人生の最初の 3 か月間における人工呼吸器の延長
- -この研究に含める前の3か月以内の別のランダム化比較試験への参加
- -子供がプロトコル全体を完了する能力を妨げる可能性がある、CF以外の重大な医学的疾患または状態
- -胎便イレウスを除く以前の大手術
- マクロライド過敏症
治療の説明 ジスロマックス®（アジスロマイシン）
研究手順 研究参加者は、治験実施施設によって階層化され、3 年間、アジスロマイシンまたはプラセボのいずれかに無作為に割り当てられます。
統計的考察 参加者は、1対1の比率を使用して、治療グループまたはプラセボグループにブロックで無作為化されます。 無作為化は研究施設によって階層化されます。 これにより、各サイト内の各グループにほぼ均等に割り当てられます。
中間分析 中間分析は、小児の最初の 50% (グループあたり n=33) が 12 か月の CT を完了し、すべての被験者が 12 か月の CT を完了したときに行われます。 中間分析は、安全性または成功を決定します (続行するのは非倫理的です)。
規則の停止 以下のいずれかのイベントが発生した場合、試験の登録が停止される場合があります。
- 研究治療に関連する参加者の死亡。
- 試験は、計画された中間解析のいずれかで無益または成功の定義を満たしています
研究の種類
介入
入学 (実際)
130
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア
- Sydney Children's Hospital
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Sydney、New South Wales、オーストラリア
- Westmead Children's Hospital
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital
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Brisbane、Queensland、オーストラリア
- Royal Children's Hospital
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Brisbane、Queensland、オーストラリア
- Mater Children's Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア
- Women's and Children's Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア
- Royal Children's Hospital
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Melbourne、Victoria、オーストラリア
- Monash Medical Centre
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6009
- Perth Children's Hospital
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Auckland、ニュージーランド
- Starship Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～6ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -嚢胞性線維症の新生児スクリーニング（NBS）による検出後のCFの診断を受けた性別の子供
- -治験責任医師の意見では、その期間中プロトコルを遵守できる参加者
- 現地の規制に従って、親/法定後見人が署名および日付を記入した書面によるインフォームド コンセント
除外基準:
- 妊娠30週未満で生まれた
- 人生の最初の 3 か月間における人工呼吸器の延長
- -この研究に含める前の3か月以内の別のランダム化比較試験への参加
- -子供がプロトコル全体を完了する能力を妨げる可能性がある、CF以外の重大な医学的疾患または状態
- -胎便イレウスを除く以前の大手術
- マクロライド過敏症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アジスロマイシン液剤
アジスロマイシンは、生後3か月から3歳まで週に3回、10mg / kgの用量で投与されます
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アジスロマイシンは、生後3か月から3歳まで、週に3回、10 mg / kgの用量で液体製剤として投与されます
他の名前：
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アクティブコンパレータ：不活性液体の調製
生後 3 か月から 3 歳までの週 3 回、不活性液体製剤が投与されます。
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生後 3 か月から 3 歳までの週 3 回、不活性液体製剤が投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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放射線学的に定義された気管支拡張症の小児の割合
時間枠：3歳で
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気管支拡張症は、3 歳で行われた低線量胸部 CT スキャンから決定されます。
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3歳で
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病気に冒された肺組織の割合
時間枠：3歳で
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病気の肺の割合は、3歳で行われた低線量胸部CTスキャンから決定されます
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3歳で
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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気管支拡張症の程度と重症度
時間枠：3歳で
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気管支拡張症は、3 歳で行われた低線量胸部 CT スキャンから決定されます。
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3歳で
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CF関連の生活の質
時間枠：3歳で
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3年で測定するQOLアンケート
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3歳で
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最初の肺増悪までの時間
時間枠：人生の最初の3年間
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肺の増悪は、標準化された機器を使用して定義されます
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人生の最初の3年間
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肺増悪を経験している参加者の割合
時間枠：人生の最初の3年間
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肺の増悪は、標準化された機器を使用して定義されます
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人生の最初の3年間
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ボディ・マス・インデックス
時間枠：3歳で
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体格指数は、3 歳のときに測定した身長と体重から計算されます。
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3歳で
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気管支肺胞洗浄液で緑膿菌を増殖させている参加者の割合
時間枠：人生の最初の3年間
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気管支肺胞洗浄は、生後 3 か月、1 歳、および 3 歳で行われます。
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人生の最初の3年間
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緑膿菌の獲得年齢
時間枠：人生の最初の3年間
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人生の最初の3年間
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マクロライド耐性黄色ブドウ球菌、小コロニー変異型黄色ブドウ球菌、非結核性抗酸菌の出現
時間枠：人生の最初の3年間
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人生の最初の3年間
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3歳時の閉じ込められたガスの量
時間枠：3年で
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エアトラッピングは、3 歳で実施された低線量胸部 CT スキャンから決定されます。
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3年で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Peter D Sly, MMBS MD DSc、The University of Queensland
- スタディチェア：Stephen M Stick, MBBChir PhD、Telethon Kids Institute
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Douglas TA, Brennan S, Gard S, Berry L, Gangell C, Stick SM, Clements BS, Sly PD. Acquisition and eradication of P. aeruginosa in young children with cystic fibrosis. Eur Respir J. 2009 Feb;33(2):305-11. doi: 10.1183/09031936.00043108. Epub 2008 Nov 14.
- Sly PD, Brennan S, Gangell C, de Klerk N, Murray C, Mott L, Stick SM, Robinson PJ, Robertson CF, Ranganathan SC; Australian Respiratory Early Surveillance Team for Cystic Fibrosis (AREST-CF). Lung disease at diagnosis in infants with cystic fibrosis detected by newborn screening. Am J Respir Crit Care Med. 2009 Jul 15;180(2):146-52. doi: 10.1164/rccm.200901-0069OC. Epub 2009 Apr 16.
- Stick SM, Brennan S, Murray C, Douglas T, von Ungern-Sternberg BS, Garratt LW, Gangell CL, De Klerk N, Linnane B, Ranganathan S, Robinson P, Robertson C, Sly PD; Australian Respiratory Early Surveillance Team for Cystic Fibrosis (AREST CF). Bronchiectasis in infants and preschool children diagnosed with cystic fibrosis after newborn screening. J Pediatr. 2009 Nov;155(5):623-8.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2009.05.005. Epub 2009 Jul 19.
- Stick SM, Foti A, Ware RS, Tiddens HAWM, Clements BS, Armstrong DS, Selvadurai H, Tai A, Cooper PJ, Byrnes CA, Belessis Y, Wainwright C, Jaffe A, Robinson P, Saiman L, Sly PD; COMBAT CF Study Group. The effect of azithromycin on structural lung disease in infants with cystic fibrosis (COMBAT CF): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled clinical trial. Lancet Respir Med. 2022 Aug;10(8):776-784. doi: 10.1016/S2213-2600(22)00165-5. Epub 2022 Jun 2.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年4月1日
一次修了 (実際)
2020年3月1日
研究の完了 (実際)
2021年3月1日
試験登録日
最初に提出
2010年12月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年1月4日
最初の投稿 (見積もり)
2011年1月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月8日
最終確認日
2019年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AZI001
- STICK10K0 (その他の助成金/資金番号：Cystif Fibrosis Foundation Therapeutics, INc.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 臨床試験報告書（CSR）
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