낭포성 섬유증 영아의 기관지확장증 예방 (COMBATCF)
2021년 9월 8일 업데이트: The University of Queensland
낭포성 섬유증이 있는 유아의 방사선학적으로 정의된 기관지확장증의 1차 예방에서 Azithromycin의 3상 다기관 무작위 위약 대조 연구.
이 프로젝트의 일반적인 목표는 아지스로마이신에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험을 수행하여 유아기부터의 치료가 안전한지 여부와 기관지확장증의 발병을 예방하는지 여부를 결정하는 것입니다.
호주와 뉴질랜드의 CF 클리닉에서 130명의 유아를 모집하여 3개월에서 3세까지 치료할 것입니다.
1차 결과는 3세에 방사선학적으로 정의된 기관지확장증이 있는 비율이 될 것입니다.
안전 및 기계적 평가도 수행됩니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요
제목 낭포성 섬유증이 있는 영아의 방사선학적으로 정의된 기관지확장증의 일차 예방에서 아지스로마이신의 다기관 무작위 위약 대조 연구
임상 3상
프로토콜 번호: AZI001
TGA 참조 번호:
프로토콜 공동 의장: Peter D. Sly & Stephen M. Stick 미생물학 컨설턴트: Lisa Saiman CT 컨설턴트: Harm Tiddens 통계 컨설턴트: Robert S Ware
연구 설계 무작위, 이중 맹검 병렬 그룹. 참가자는 그룹당 65명의 참가자가 있는 1:1 비율로 다음 두 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다.
그룹 A: 10mg/kg(200mg/5ml) 아지스로마이신을 3년 동안 매주 3회 표준 CF 요법에 추가.
그룹 B: 표준 CF 요법에 추가된 3년 동안 매주 3회 위약을 매치했습니다.
발생 목표 130명의 자녀
적립기간 24개월
연구 기간 36개월
국가: 호주 및 뉴질랜드
사이트: Brisbane Au, Sydney, Au, Melbourne Au, Adelaide Au, Perth Au,Auckland Nz, Christchurch Nz.
1차 종점 1차 종점은 3세에 방사선학적으로 정의된 기관지확장증이 있는 소아의 비율과 3세에 질병에 의해 영향을 받은 폐 조직의 비율입니다.
보조 종점
- 3세 때 기관지확장증의 정도와 중증도
- 3세 때 갇힌 가스의 양
- CF 관련 삶의 질
- 첫 번째 폐 악화까지의 시간
- 폐 악화를 경험하는 참가자의 비율
- 흡입 또는 경구 항생제 코스 수
- 항생제 흡입 일수
- 급성 호흡기 악화로 인한 입원/사고 및 응급실(A&E) 방문 발생률
- 급성 호흡기 악화로 입원한 일수
- 정맥 항생제의 경우 일수
- 만 3세의 체질량 지수.
탐색 종점
- 호중구성 염증의 마커
- 산화 스트레스의 마커
- 기도 세균총의 구성
안전 종점
- BAL에서 P. aeruginosa를 재배하는 참가자의 비율
- BAL에서 P. aeruginosa 획득 연령
- macrolide 내성 S. aureus, small colony variant S. aureus 및 non-tuberculous mycobacteria (NTM) 출현
- 치료 관련 부작용
- 혈액학 및 임상 화학
포함 기준 다음 기준을 모두 충족하는 참가자는 연구 참가자로 등록할 수 있습니다.
- 낭포성 섬유증에 대한 신생아 선별검사(NBS)를 통해 발견된 후 CF 진단을 받은 성별의 어린이
- 조사자의 의견에 따라 해당 기간 동안 프로토콜을 준수할 수 있는 참가자
- 현지 규정에 따라 부모/법적 보호자가 서명하고 날짜를 기입한 서면 동의서
제외 기준 다음 기준을 충족하는 참가자는 시험 참가자로 등록할 수 없습니다.
- 임신 30주 미만 출생
- 생후 첫 3개월 동안 장기간의 기계적 환기
- 이 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 또 다른 무작위 대조 시험에 참여
- 전체 프로토콜을 완료하는 아동의 능력을 방해할 가능성이 있는 CF 이외의 중요한 의학적 질병 또는 상태
- 태변 장폐색을 제외한 이전 대수술
- Macrolide 과민증
치료 설명 ZITHROMAX®(아지스로마이신)
연구 절차 연구 참가자는 연구 기관별로 계층화되고 3년 동안 아지스로마이신 또는 위약에 무작위로 배정됩니다.
통계적 고려 사항 참가자는 일대일 비율을 사용하여 치료 그룹 또는 위약 그룹으로 블록 단위로 무작위 배정됩니다. 무작위화는 연구 장소별로 계층화될 것입니다. 이렇게 하면 각 사이트 내의 각 그룹에 거의 동일한 할당이 보장됩니다.
중간 분석 중간 분석은 아동의 처음 50%(그룹당 n=33명이 12개월 CT를 완료하고 모든 피험자가 12개월 CT를 완료했을 때 발생합니다. 중간 분석은 안전성 또는 성공 여부를 결정합니다(계속하는 것은 비윤리적임).
중지 규칙 연구 등록은 다음과 같은 경우에 중지될 수 있습니다.
- 연구 치료와 관련된 참가자의 사망.
- 시험이 계획된 중간 분석 중 하나에서 무익성 또는 성공의 정의를 충족합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
130
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드
- Starship Hospital
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주
- Sydney Children's Hospital
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Sydney, New South Wales, 호주
- Westmead Children's Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Brisbane, Queensland, 호주
- Royal Children's Hospital
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Brisbane, Queensland, 호주
- Mater Children's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주
- Women's and Children's Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주
- Royal Children's Hospital
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Melbourne, Victoria, 호주
- Monash Medical Centre
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6009
- Perth Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증에 대한 신생아 선별검사(NBS)를 통해 발견된 후 CF 진단을 받은 성별의 어린이
- 조사자의 의견에 따라 해당 기간 동안 프로토콜을 준수할 수 있는 참가자
- 현지 규정에 따라 부모/법적 보호자가 서명하고 날짜를 기입한 서면 동의서
제외 기준:
- 임신 30주 미만 출생
- 생후 첫 3개월 동안 장기간의 기계적 환기
- 이 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 또 다른 무작위 대조 시험에 참여
- 전체 프로토콜을 완료하는 아동의 능력을 방해할 가능성이 있는 CF 이외의 중요한 의학적 질병 또는 상태
- 태변 장폐색을 제외한 이전 대수술
- Macrolide 과민증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아지스로마이신 액제
azithromycin은 생후 3개월부터 만 3세까지 주 3회 10mg/kg 용량으로 투여한다.
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아지스로마이신은 생후 3개월부터 만 3세까지 주 3회 10mg/kg의 액상 제제로 투여합니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 불활성 액체 준비
생후 3개월부터 만 3세까지는 불활성 액상 제제를 주당 3회 제공합니다.
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생후 3개월부터 만 3세까지는 불활성 액상 제제를 주당 3회 제공합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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방사선학적으로 정의된 기관지확장증이 있는 아동의 비율
기간: 세 살 때
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기관지확장증은 3세에 수행된 저용량 체적 흉부 컴퓨터 단층촬영 스캔으로 결정됩니다.
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세 살 때
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질병에 의해 영향을 받는 폐 조직의 비율
기간: 세 살 때
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질병에 걸린 폐의 백분율은 3세에 수행된 저용량 체적 흉부 컴퓨터 단층 촬영 스캔에서 결정됩니다.
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세 살 때
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기관지확장증의 정도와 중증도
기간: 세 살 때
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기관지확장증은 3세에 수행된 저용량 체적 흉부 컴퓨터 단층촬영 스캔으로 결정됩니다.
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세 살 때
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CF 관련 삶의 질
기간: 세 살 때
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3년에 측정되는 삶의 질 설문지
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세 살 때
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첫 번째 폐 악화까지의 시간
기간: 생애 첫 3년 동안
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폐 악화는 표준화된 도구를 사용하여 정의됩니다.
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생애 첫 3년 동안
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폐 악화를 경험하는 참가자의 비율
기간: 생애 첫 3년 동안
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폐 악화는 표준화된 도구를 사용하여 정의됩니다.
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생애 첫 3년 동안
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체질량 지수
기간: 세 살 때
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체질량 지수는 3세에 측정한 신장과 체중을 측정하여 계산됩니다.
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세 살 때
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기관지 폐포 세척에서 녹농균을 키우는 참가자의 비율
기간: 생애 첫 3년 동안
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기관지 폐포 세척은 3개월, 1세 및 3세에 수행됩니다.
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생애 첫 3년 동안
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Pseudomonas aeruginosa의 획득 연령
기간: 생애 첫 3년 동안
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생애 첫 3년 동안
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마크로라이드 내성 황색포도상구균, 작은 집락 변종 황색포도상구균 및 비결핵성 마이코박테리아 출현
기간: 생애 첫 3년 동안
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생애 첫 3년 동안
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3세 때 갇힌 가스의 양
기간: 3년에
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공기 포획은 3세에 수행된 저용량 체적 흉부 컴퓨터 단층촬영 스캔으로 결정됩니다.
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3년에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Peter D Sly, MMBS MD DSc, The University of Queensland
- 연구 의자: Stephen M Stick, MBBChir PhD, Telethon Kids Institute
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Douglas TA, Brennan S, Gard S, Berry L, Gangell C, Stick SM, Clements BS, Sly PD. Acquisition and eradication of P. aeruginosa in young children with cystic fibrosis. Eur Respir J. 2009 Feb;33(2):305-11. doi: 10.1183/09031936.00043108. Epub 2008 Nov 14.
- Sly PD, Brennan S, Gangell C, de Klerk N, Murray C, Mott L, Stick SM, Robinson PJ, Robertson CF, Ranganathan SC; Australian Respiratory Early Surveillance Team for Cystic Fibrosis (AREST-CF). Lung disease at diagnosis in infants with cystic fibrosis detected by newborn screening. Am J Respir Crit Care Med. 2009 Jul 15;180(2):146-52. doi: 10.1164/rccm.200901-0069OC. Epub 2009 Apr 16.
- Stick SM, Brennan S, Murray C, Douglas T, von Ungern-Sternberg BS, Garratt LW, Gangell CL, De Klerk N, Linnane B, Ranganathan S, Robinson P, Robertson C, Sly PD; Australian Respiratory Early Surveillance Team for Cystic Fibrosis (AREST CF). Bronchiectasis in infants and preschool children diagnosed with cystic fibrosis after newborn screening. J Pediatr. 2009 Nov;155(5):623-8.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2009.05.005. Epub 2009 Jul 19.
- Stick SM, Foti A, Ware RS, Tiddens HAWM, Clements BS, Armstrong DS, Selvadurai H, Tai A, Cooper PJ, Byrnes CA, Belessis Y, Wainwright C, Jaffe A, Robinson P, Saiman L, Sly PD; COMBAT CF Study Group. The effect of azithromycin on structural lung disease in infants with cystic fibrosis (COMBAT CF): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled clinical trial. Lancet Respir Med. 2022 Aug;10(8):776-784. doi: 10.1016/S2213-2600(22)00165-5. Epub 2022 Jun 2.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2021년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 1월 4일
처음 게시됨 (추정)
2011년 1월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2019년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AZI001
- STICK10K0 (기타 보조금/기금 번호: Cystif Fibrosis Foundation Therapeutics, INc.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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예
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 임상 연구 보고서(CSR)
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