小児慢性腎臓病の安全性と有効性
2020年6月12日 更新者：Amgen
慢性腎臓病および二次性副甲状腺機能亢進症で透析を受けている小児対象者におけるシナカルセト塩酸塩の有効性と安全性を評価するためのランダム化二重盲検プラセボ対照研究
この研究の目的は、現在透析を受けている小児における続発性副甲状腺機能亢進症の現在の治療にシナカルセットを追加した場合の安全性と有効性を、シナカルセットを含まない治療計画と比較して評価することです。
調査の概要
詳細な説明
続発性副甲状腺機能亢進症（SHPT）は、慢性腎臓病（CKD）患者の初期に発症する可能性のある症状で、通常は時間の経過とともに悪化し、透析を受けている患者に問題を引き起こすことが知られています。
透析を受けている小児は骨や成長にさまざまな問題を抱えている可能性があり、一般的な治療法では血清カルシウムや血清リンが増加してこれらの問題を悪化させる可能性があります。
シナカルセットは、成人の副甲状腺ホルモン（PTH）、カルシウム、リンの制御に効果的であることが示されています。
この研究の目的は、SHPTの治療にシナカルセットを含めると、シナカルセットを含まない治療計画と比較して、透析を受けている多くのCKD小児患者のインタクト副甲状腺ホルモン（iPTH）レベルが低下することを示すことです。シナカルセット。
研究の種類
介入
入学 (実際)
43
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Research Site
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Research Site
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Research Site
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- Research Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Research Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Research Site
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Research Site
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Research Site
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New Jersey
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Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
- Research Site
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Research Site
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Research Site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97227
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Research Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Research Site
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Research Site
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- Research Site
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Research Site
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Research Site
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Queensland
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Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- Research Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Research Site
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Madrid、スペイン、28046
- Research Site
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Cataluña
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Barcelona、Cataluña、スペイン、08035
- Research Site
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Cataluña
-
Barcelona、Cataluña、スペイン、08035
- Research Site
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Comunidad Valenciana
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Valencia、Comunidad Valenciana、スペイン、46026
- Research Site
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PaÃ-s Vasco
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Baracaldo、PaÃ-s Vasco、スペイン、48903
- Research Site
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País Vasco
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Baracaldo、País Vasco、スペイン、48903
- Research Site
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Banska Bystrica、スロバキア、974 09
- Research Site
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Bratislava、スロバキア、833 40
- Research Site
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Kosice、スロバキア、040 11
- Research Site
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Research Site
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Marburg、ドイツ、35043
- Research Site
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Budapest、ハンガリー、1083
- Research Site
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Debrecen、ハンガリー、4032
- Research Site
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Pecs、ハンガリー、7623
- Research Site
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Szeged、ハンガリー、6720
- Research Site
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Bruxelles、ベルギー、1020
- Research Site
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Edegem、ベルギー、2650
- Research Site
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Gent、ベルギー、9000
- Research Site
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Leuven、ベルギー、3000
- Research Site
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Gdansk、ポーランド、80-952
- Research Site
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Gorzow Wielkopolski、ポーランド、66-400
- Research Site
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Lodz、ポーランド、93-338
- Research Site
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Warszawa、ポーランド、04-730
- Research Site
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Warszawa、ポーランド、00-576
- Research Site
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Aguascalientes、メキシコ、20219
- Research Site
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Distrito Federal
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Mexico、Distrito Federal、メキシコ、04530
- Research Site
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Moscow、ロシア連邦、107014
- Research Site
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Saint Petersburg、ロシア連邦、198205
- Research Site
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Samara、ロシア連邦、443095
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 検査時の年齢は6歳以上18歳未満
- CKDおよびSHPTと診断され、ランダム化前に2か月以上血液透析または腹膜透析を受けている
- スクリーニング時の乾燥重量 ≥ 12.5 kg
- 中央研究所から取得した iPTH は > 300 pg/mL (31.8 pmol/L) である必要があります。
- 中央検査室から取得した血清カルシウム (補正) は 8.8 mg/dL (2.2 mmol/L) 以上である必要があります。
- 中央検査室から得られた血清リン 6 歳以上 12 歳未満の小児の場合は 4.0 mg/dL (1.3 mmol/L) 以上、12 歳以上 18 歳未満の小児の場合は 3.5 mg/dL (1.1 mmol/L) 以上
- -無作為化前の過去2か月以内に安定した用量のビタミンDステロール（カルシトリオールまたは合成類似体のいずれか）をすでに投与されている被験者
- 無作為化前の過去2か月間で20％を超える変化がないと定義される安定用量の成長ホルモンを服用している被験者
- 抗けいれん薬を服用している被験者は、3か月間安定した用量を服用しており、無作為化時に抗けいれん薬の治療血中濃度がなければなりません。
- 被験者は、ランダム化前の少なくとも2か月間、透析液カルシウム濃度が2.5 mEq/L（1.25 mmol/L）以上である必要があります。
除外基準:
- 過去6か月以内に副甲状腺切除術を受けた
- ランダム化後6か月以内に副甲状腺切除術が予定されている
- 先月以内にシナカルセット（センシパー/ミンパラ）による治療を受けた
- 過去3か月以内に新たな発作の発症または既存の発作障害の悪化
- 既知の生体ドナーからの腎臓移植の予定日のため、研究完了の可能性は低い
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、二重盲検段階で 30 週間にわたり、標準治療とプラセボを 1 日 1 回投与されました。
非盲検段階では、参加者は標準治療とともにシナカルセットをさらに 30 週間投与されました。
シナカルセットの開始用量は乾燥重量に基づいて 0.20 mg/kg 以下で、血漿 iPTH および血清カルシウム レベルに従って 54 週目まで 4 週間ごとに最大用量 4.2 mg/kg まで増量できました。
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ふりかけるためのプラセボ錠剤およびカプセルは、実薬治療と同じです。
すべての参加者は、治療の割り当てに関係なく、担当医師の処方に従って、ビタミン D ステロール (カルシトリオールおよびその類似体) による標準治療を受けます。
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実験的：シナカルセト
参加者は、二重盲検段階の間、標準治療とシナカルセットを1日1回、30週間受けました。
シナカルセットの開始用量は乾燥重量に基づいて 0.20 mg/kg 以下で、血漿 iPTH および血清カルシウム レベルに従って 24 週目まで 4 週間ごとに最大用量 4.2 mg/kg まで増量できました。
非盲検段階では、参加者はさらに 30 週間、標準治療でシナカルセットの投与を受け続けました。
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すべての参加者は、治療の割り当てに関係なく、担当医師の処方に従って、ビタミン D ステロール (カルシトリオールおよびその類似体) による標準治療を受けます。
シナカルセットは、振りかけるためのカプセルと飲み込むためのフィルムコーティング錠の両方として経口投与用に調製されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから有効性評価段階までに平均 iPTH の 30% 以上の減少を達成した参加者の割合
時間枠：ベースラインから有効性評価段階まで、25 ～ 30 週目
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有効性評価値は、有効性評価フェーズ (EAP; 25 ～ 30 週目) 中に行われた予定された評価に基づいています。
複数の評価が利用可能な場合、それらの平均が使用されました。
EAP 中の有効性測定が欠落している場合は、用量漸増段階で利用可能なベースライン後の最後の 2 つの値の平均を使用しました。
ベースライン後の値が 1 つだけ利用可能な場合は、この 1 つの値が使用されました。
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ベースラインから有効性評価段階まで、25 ～ 30 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有効性評価段階で平均 iPTH ≤ 300 pg/mL (31.8 Pmol/L) を達成した参加者の割合
時間枠：ベースラインから有効性評価フェーズ (EAP) まで、25 ～ 30 週目
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有効性評価値は、有効性評価フェーズ中に行われたスケジュールされた評価に基づいています。
複数の評価が利用可能な場合、それらの平均が使用されました。
EAP 中の有効性測定が欠落している場合は、用量漸増段階で利用可能な最後の 2 つのベースライン後の値の平均を使用しました。
ベースライン後の値が 1 つだけ利用可能な場合は、この 1 つの値が使用されました。
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ベースラインから有効性評価フェーズ (EAP) まで、25 ～ 30 週目
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有効性評価期間中の平均補正総血清カルシウムのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから有効性評価段階まで、25 ～ 30 週間。
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血清カルシウムは、カルシウムとアルブミンの濃度に基づいて中央検査機関によって補正された値として報告されました。補正された総カルシウム (mg/dL) = 測定された総血清カルシウム (mg/dL) + 0.8 (4.0 - 血清アルブミン (g/dL)) 。
有効性評価値は、有効性評価フェーズ中に行われたスケジュールされた評価に基づいています。
複数の評価が利用可能な場合、それらの平均が使用されました。
EAP 中の有効性測定が欠落している場合は、用量漸増段階で利用可能な最後の 2 つのベースライン後の値の平均を使用しました。
ベースライン後の値が 1 つだけ利用可能な場合は、この 1 つの値が使用されました。」
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ベースラインから有効性評価段階まで、25 ～ 30 週間。
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有効性評価段階における平均血清リンのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから有効性評価段階まで、25 ～ 30 週間。
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有効性評価値は、有効性評価フェーズ中に行われたスケジュールされた評価に基づいています。
複数の評価が利用可能な場合、それらの平均が使用されました。
EAP 中の有効性測定が欠落している場合は、用量漸増段階で利用可能な最後の 2 つのベースライン後の値の平均を使用しました。
ベースライン後の値が 1 つだけ利用可能な場合は、この 1 つの値が使用されました。
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ベースラインから有効性評価段階まで、25 ～ 30 週間。
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有効性評価段階中の平均リン生成物 (Ca x P) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから有効性評価期間の終了まで、最大 30 週間評価されます
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有効性評価値は、有効性評価フェーズ中に行われたスケジュールされた評価に基づいています。
複数の評価が利用可能な場合、それらの平均が使用されました。
EAP 中の有効性測定が欠落している場合は、用量漸増段階で利用可能な最後の 2 つのベースライン後の値の平均を使用しました。
ベースライン後の値が 1 つだけ利用可能な場合は、この 1 つの値が使用されました。
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ベースラインから有効性評価期間の終了まで、最大 30 週間評価されます
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ベースラインから二重盲検期の終了までの増殖速度
時間枠：ベースラインから 30 週目の有効性評価終了まで
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線形成長速度 (cm/年) = 52 x 身長の変化 (cm) / 2 つの評価間の週数。
二重盲検段階の訪問終了は設計上 30 週目でしたが、研究が早期に終了したため二重盲検段階の最後の評価が使用されました。
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ベースラインから 30 週目の有効性評価終了まで
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二重盲検段階の終了から非盲検段階の終了までの増殖速度
時間枠：二重盲検段階の終了 (30 週目) から非盲検段階の終了 (60 週目) まで
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線形成長速度 (cm/年) = 52 x 身長の変化 (cm) / 2 つの評価間の週数。
非盲検段階の訪問終了は設計上60週目であったが、研究が早期に終了したため、非盲検段階の最後の評価が使用された。
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二重盲検段階の終了 (30 週目) から非盲検段階の終了 (60 週目) まで
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有効性評価段階中の平均イオン化カルシウムのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから有効性評価段階まで、25 ～ 30 週間。
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有効性評価値は、有効性評価フェーズ中に行われたスケジュールされた評価に基づいています。
複数の評価が利用可能な場合、それらの平均が使用されました。
EAP 中の有効性測定が欠落している場合は、用量漸増段階で利用可能な最後の 2 つのベースライン後の値の平均を使用しました。
ベースライン後の値が 1 つだけ利用可能な場合は、この 1 つの値が使用されました。
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ベースラインから有効性評価段階まで、25 ～ 30 週間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Warady BA, Ng E, Bloss L, Mo M, Schaefer F, Bacchetta J. Cinacalcet studies in pediatric subjects with secondary hyperparathyroidism receiving dialysis. Pediatr Nephrol. 2020 Sep;35(9):1679-1697. doi: 10.1007/s00467-020-04516-4. Epub 2020 May 4.
- Warady BA, Iles JN, Ariceta G, Dehmel B, Hidalgo G, Jiang X, Laskin B, Shahinfar S, Vande Walle J, Schaefer F. A randomized, double-blind, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of cinacalcet in pediatric patients with chronic kidney disease and secondary hyperparathyroidism receiving dialysis. Pediatr Nephrol. 2019 Mar;34(3):475-486. doi: 10.1007/s00467-018-4116-y. Epub 2018 Nov 30.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年6月28日
一次修了 (実際)
2014年4月30日
試験登録日
最初に提出
2011年1月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年1月13日
最初の投稿 (見積もり)
2011年1月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年6月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年6月12日
最終確認日
2020年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。