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Sicherheit und Wirksamkeit bei chronischen Nierenerkrankungen bei Kindern

12. Juni 2020 aktualisiert von: Amgen

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cinacalcet HCl bei dialysepflichtigen pädiatrischen Patienten mit chronischer Nierenerkrankung und sekundärem Hyperparathyreoidismus

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit der Zugabe von Cinacalcet zur aktuellen Behandlung von sekundärem Hyperparathyreoidismus bei Kindern, die derzeit eine Dialyse erhalten, im Vergleich zu einem Behandlungsschema, das kein Cinacalcet enthält, zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Sekundärer Hyperparathyreoidismus (SHPT) ist eine Erkrankung, die sich bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) früh entwickeln kann, sich mit der Zeit normalerweise verschlimmert und bekanntermaßen bei Dialysepatienten Probleme verursacht. Dialysepflichtige Kinder können unter einer Vielzahl von Knochen- und Wachstumsproblemen leiden, und herkömmliche Behandlungen können diese Probleme verschlimmern, indem sie den Serumkalzium- und Serumphosphatspiegel erhöhen. Cinacalcet hat sich bei der Kontrolle von Parathormon (PTH), Kalzium und Phosphor bei Erwachsenen als wirksam erwiesen. Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu zeigen, dass die Einbeziehung von Cinacalcet in die Behandlung von SHPT den Spiegel des intakten Parathormons (iPTH) bei einer größeren Anzahl pädiatrischer Patienten mit chronischer Nierenerkrankung, die eine Dialyse erhalten, im Vergleich zu einem Behandlungsschema ohne Dialyse senkt Cinacalcet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

43

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Research Site
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Research Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Research Site
      • Gent, Belgien, 9000
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Research Site
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Research Site
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20219
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexiko, 04530
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
      • Gorzow Wielkopolski, Polen, 66-400
        • Research Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • Research Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 107014
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 198205
        • Research Site
      • Samara, Russische Föderation, 443095
        • Research Site
  • Slowakei
      • Banska Bystrica, Slowakei, 974 09
        • Research Site
      • Bratislava, Slowakei, 833 40
        • Research Site
      • Kosice, Slowakei, 040 11
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08035
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08035
        • Research Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
        • Research Site
    • PaÃ-s Vasco
      • Baracaldo, PaÃ-s Vasco, Spanien, 48903
        • Research Site
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, Spanien, 48903
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Research Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Research Site
      • Pecs, Ungarn, 7623
        • Research Site
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 6 bis unter 18 Jahre beim Screening
  • Bei ihnen wurde CKD und SHPT diagnostiziert und sie erhielten vor der Randomisierung mindestens 2 Monate lang Hämodialyse oder Peritonealdialyse
  • Trockengewicht ≥ 12,5 kg beim Screening
  • Das vom Zentrallabor erhaltene iPTH muss > 300 pg/ml (31,8 pmol/L) sein.
  • Das vom Zentrallabor erhaltene Serumkalzium (korrigiert) muss ≥ 8,8 mg/dl (2,2 mmol/l) sein.
  • Vom Zentrallabor erhaltener Serumphosphor ≥ 4,0 mg/dl (1,3 mmol/l) für Kinder im Alter von 6 bis unter 12 Jahren oder ≥ 3,5 mg/dl (1,1 mmol/l) für Kinder im Alter von 12 bis unter 18 Jahren
  • Probanden, die in den letzten 2 Monaten vor der Randomisierung bereits Vitamin-D-Sterole (entweder Calcitriol oder ein synthetisches Analogon) in einer stabilen Dosis erhalten haben
  • Probanden, die Wachstumshormon einnehmen, eine stabile Dosis, definiert als keine Veränderung > 20 % in den letzten 2 Monaten vor der Randomisierung
  • Probanden, die krampflösende Medikamente einnehmen, müssen 3 Monate lang eine stabile Dosis erhalten und zum Zeitpunkt der Randomisierung einen therapeutischen Blutspiegel des krampflösenden Mittels aufweisen
  • Die Probanden müssen vor der Randomisierung mindestens 2 Monate lang eine Calciumkonzentration im Dialysat von ≥ 2,5 mEq/L (1,25 mmol/L) haben

Ausschlusskriterien:

  • Wurde in den letzten 6 Monaten einer Parathyreoidektomie unterzogen
  • Erwartete Parathyreoidektomie innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung
  • Hat innerhalb des letzten Monats eine Therapie mit Cinacalcet (Sensipar/Mimpara) erhalten
  • Ein erneutes Auftreten eines Anfalls oder eine Verschlechterung einer bereits bestehenden Anfallserkrankung innerhalb der letzten 3 Monate
  • Geplanter Termin für eine Nierentransplantation von einem bekannten Lebendspender, der den Abschluss der Studie unwahrscheinlich macht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Während der Doppelblindphase erhielten die Teilnehmer 30 Wochen lang einmal täglich die Standardtherapie und ein Placebo. Während der offenen Phase erhielten die Teilnehmer weitere 30 Wochen lang Cinacalcet als Standardtherapie. Die Anfangsdosis von Cinacalcet betrug ≤ 0,20 mg/kg, bezogen auf das Trockengewicht, und konnte je nach Plasma-iPTH- und Serumcalciumspiegel alle 4 Wochen bis Woche 54 auf eine maximale Dosis von 4,2 mg/kg erhöht werden.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Tabletten und -Kapseln zum Bestreuen, identisch mit der aktiven Behandlung.
Arzneimittel: Pflegestandard
Alle Teilnehmer erhalten unabhängig von der Behandlungszuordnung eine Standardversorgung mit Vitamin-D-Sterinen (Calcitriol und seinen Analoga), wie vom behandelnden Arzt verordnet.
Experimental: Cinacalcet
Während der Doppelblindphase erhielten die Teilnehmer 30 Wochen lang einmal täglich die Standardtherapie und Cinacalcet. Die Anfangsdosis von Cinacalcet betrug ≤ 0,20 mg/kg, bezogen auf das Trockengewicht, und konnte entsprechend dem Plasma-iPTH- und Serumcalciumspiegel alle 4 Wochen bis Woche 24 auf eine maximale Dosis von 4,2 mg/kg erhöht werden. Während der offenen Phase erhielten die Teilnehmer weitere 30 Wochen lang Cinacalcet als Standardtherapie.
Arzneimittel: Pflegestandard
Alle Teilnehmer erhalten unabhängig von der Behandlungszuordnung eine Standardversorgung mit Vitamin-D-Sterinen (Calcitriol und seinen Analoga), wie vom behandelnden Arzt verordnet.
Arzneimittel: Cinacalcet-Kapsel
Cinacalcet wurde für die orale Verabreichung sowohl als Kapseln zum Bestreuen als auch als Filmtabletten zum Schlucken zubereitet.
Andere Namen:
  • Sensipar, Mimpara

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die vom Ausgangswert bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung eine Reduzierung des mittleren iPTH um ≥ 30 % erreichen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung, Wochen 25–30
Der Wirksamkeitsbewertungswert basiert auf den geplanten Bewertungen, die während der Wirksamkeitsbewertungsphase (EAP; Wochen 25–30) durchgeführt werden. Wenn mehrere Bewertungen verfügbar waren, wurde der Durchschnitt dieser Bewertungen verwendet. Wenn eine Wirksamkeitsmessung während des EAP fehlte, wurde der Mittelwert der letzten beiden verfügbaren Post-Baseline-Werte in der Dosistitrationsphase verwendet. Wenn nur ein Post-Baseline-Wert verfügbar war, wurde dieser einzelne Wert verwendet.
Von der Baseline bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung, Wochen 25–30

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der Wirksamkeitsbewertungsphase einen mittleren iPTH ≤ 300 pg/ml (31,8 Pmol/L) erreichen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Wirksamkeitsbewertungsphase (EAP), Wochen 25–30
Der Wirksamkeitsbewertungswert basiert auf den geplanten Bewertungen, die während der Wirksamkeitsbewertungsphase durchgeführt werden. Wenn mehrere Bewertungen verfügbar waren, wurde der Durchschnitt dieser Bewertungen verwendet. Wenn eine Wirksamkeitsmessung während des EAP fehlte, wurde der Mittelwert der letzten beiden verfügbaren Post-Baseline-Werte in der Dosistitrationsphase verwendet. Wenn nur ein Post-Baseline-Wert verfügbar war, wurde dieser einzelne Wert verwendet.
Vom Ausgangswert bis zur Wirksamkeitsbewertungsphase (EAP), Wochen 25–30
Prozentuale Änderung des mittleren korrigierten Gesamtserumkalziums gegenüber dem Ausgangswert während des Wirksamkeitsbewertungszeitraums
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung, Wochen 25–30.
Das Serumkalzium wurde vom Zentrallabor als korrigierter Wert basierend auf den Kalzium- und Albuminkonzentrationen angegeben: Korrigiertes Gesamtkalzium (mg/dl) = gemessenes Gesamtserumkalzium (mg/dl) + 0,8 (4,0 – Serumalbumin (g/dl)) . Der Wirksamkeitsbewertungswert basiert auf den geplanten Bewertungen, die während der Wirksamkeitsbewertungsphase durchgeführt werden. Wenn mehrere Bewertungen verfügbar waren, wurde der Durchschnitt dieser Bewertungen verwendet. Wenn eine Wirksamkeitsmessung während des EAP fehlte, wurde der Mittelwert der letzten beiden verfügbaren Post-Baseline-Werte in der Dosistitrationsphase verwendet. Wenn nur ein Post-Baseline-Wert verfügbar war, wurde dieser einzelne Wert verwendet.“
Von der Baseline bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung, Wochen 25–30.
Prozentuale Änderung des mittleren Serumphosphats gegenüber dem Ausgangswert während der Wirksamkeitsbewertungsphase
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung, Wochen 25–30.
Der Wirksamkeitsbewertungswert basiert auf den geplanten Bewertungen, die während der Wirksamkeitsbewertungsphase durchgeführt werden. Wenn mehrere Bewertungen verfügbar waren, wurde der Durchschnitt dieser Bewertungen verwendet. Wenn eine Wirksamkeitsmessung während des EAP fehlte, wurde der Mittelwert der letzten beiden verfügbaren Post-Baseline-Werte in der Dosistitrationsphase verwendet. Wenn nur ein Post-Baseline-Wert verfügbar war, wurde dieser einzelne Wert verwendet.
Von der Baseline bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung, Wochen 25–30.
Prozentuale Änderung des mittleren Phosphorprodukts (Ca x P) gegenüber dem Ausgangswert während der Wirksamkeitsbewertungsphase
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Ende des Wirksamkeitsbewertungszeitraums, bewertet bis zu 30 Wochen
Der Wirksamkeitsbewertungswert basiert auf den geplanten Bewertungen, die während der Wirksamkeitsbewertungsphase durchgeführt werden. Wenn mehrere Bewertungen verfügbar waren, wurde der Durchschnitt dieser Bewertungen verwendet. Wenn eine Wirksamkeitsmessung während des EAP fehlte, wurde der Mittelwert der letzten beiden verfügbaren Post-Baseline-Werte in der Dosistitrationsphase verwendet. Wenn nur ein Post-Baseline-Wert verfügbar war, wurde dieser einzelne Wert verwendet.
Vom Ausgangswert bis zum Ende des Wirksamkeitsbewertungszeitraums, bewertet bis zu 30 Wochen
Wachstumsgeschwindigkeit vom Ausgangswert bis zum Ende der Doppelblindphase
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Ende der Wirksamkeitsbewertung in Woche 30
Lineare Wachstumsgeschwindigkeit (cm/Jahr) = 52 x Höhenänderung (cm) / Anzahl der Wochen zwischen den beiden Bewertungen. Das Ende des Besuchs in der Doppelblindphase war beabsichtigt in Woche 30, aufgrund des frühen Abbruchs der Studie wurde jedoch die letzte Beurteilung in der Doppelblindphase verwendet.
Vom Ausgangswert bis zum Ende der Wirksamkeitsbewertung in Woche 30
Wachstumsgeschwindigkeit vom Ende der Doppelblindphase bis zum Ende der Open-Label-Phase
Zeitfenster: Ende der Doppelblindphase (Woche 30) bis Ende der Open-Label-Phase (Woche 60)
Lineare Wachstumsgeschwindigkeit (cm/Jahr) = 52 x Höhenänderung (cm) / Anzahl der Wochen zwischen den beiden Bewertungen. Das Ende des Besuchs in der Open-Label-Phase war beabsichtigt in Woche 60, aufgrund des frühen Abbruchs der Studie wurde jedoch die letzte Bewertung in der Open-Label-Phase verwendet.
Ende der Doppelblindphase (Woche 30) bis Ende der Open-Label-Phase (Woche 60)
Prozentuale Änderung des mittleren ionisierten Kalziums gegenüber dem Ausgangswert während der Wirksamkeitsbewertungsphase
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung, Wochen 25–30.
Der Wirksamkeitsbewertungswert basiert auf den geplanten Bewertungen, die während der Wirksamkeitsbewertungsphase durchgeführt werden. Wenn mehrere Bewertungen verfügbar waren, wurde der Durchschnitt dieser Bewertungen verwendet. Wenn eine Wirksamkeitsmessung während des EAP fehlte, wurde der Mittelwert der letzten beiden verfügbaren Post-Baseline-Werte in der Dosistitrationsphase verwendet. Wenn nur ein Post-Baseline-Wert verfügbar war, wurde dieser einzelne Wert verwendet.
Von der Baseline bis zur Phase der Wirksamkeitsbewertung, Wochen 25–30.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amgen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. April 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Januar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Januar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Januar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20070208

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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