Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pediatrisk kronisk njursjukdom Säkerhet och effekt

12 juni 2020 uppdaterad av: Amgen

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Cinacalcet HCl hos pediatriska patienter med kronisk njursjukdom och sekundär hyperparatyreoidism som får dialys

Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effekten av att lägga till cinacalcet till den nuvarande behandlingen av sekundär hyperparatyreos hos barn som för närvarande genomgår dialys jämfört med en behandlingsregim som inte inkluderar cinacalcet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sekundär hyperparatyreos (SHPT) är ett tillstånd som kan utvecklas tidigt hos patienter med kronisk njursjukdom (CKD), som vanligtvis förvärras med tiden och som är känt för att orsaka problem för dialyspatienter. Barn i dialys kan ha ett brett spektrum av ben- och tillväxtproblem, och vanliga behandlingar har en chans att göra dessa saker värre genom att öka serumkalcium och serumfosfor. Cinacalcet har visat sig vara effektivt för att kontrollera bisköldkörtelhormon (PTH), kalcium och fosfor hos vuxna. Syftet med denna studie är att visa att inkludering av cinacalcet i behandlingen av SHPT kommer att sänka nivåerna av intakt bisköldkörtelhormon (iPTH) hos ett större antal pediatriska patienter med CKD som får dialys, jämfört med en behandlingsregim som inte inkluderar cinacalcet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

43

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Research Site
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Research Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Research Site
      • Gent, Belgien, 9000
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Förenta staterna, 07039
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • Research Site
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20219
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexiko, 04530
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
      • Gorzow Wielkopolski, Polen, 66-400
        • Research Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • Research Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 107014
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 198205
        • Research Site
      • Samara, Ryska Federationen, 443095
        • Research Site
  • Slovakien
      • Banska Bystrica, Slovakien, 974 09
        • Research Site
      • Bratislava, Slovakien, 833 40
        • Research Site
      • Kosice, Slovakien, 040 11
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08035
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08035
        • Research Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
        • Research Site
    • PaÃ-s Vasco
      • Baracaldo, PaÃ-s Vasco, Spanien, 48903
        • Research Site
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, Spanien, 48903
        • Research Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Research Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Research Site
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Research Site
      • Pecs, Ungern, 7623
        • Research Site
      • Szeged, Ungern, 6720
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 6 till mindre än 18 år vid screening
  • Diagnostiserats med CKD och SHPT som får hemodialys eller peritonealdialys i ≥ 2 månader före randomisering
  • Torrvikt ≥ 12,5 kg vid screening
  • iPTH som erhålls från centrallaboratoriet måste vara > 300 pg/mL (31,8 pmol/L)
  • Serumkalcium (korrigerat) erhållet från centrallaboratoriet måste vara ≥ 8,8 mg/dL (2,2 mmol/L)
  • Serumfosfor från centrallaboratoriet ≥ 4,0 mg/dL (1,3 mmol/L) för barn 6 till under 12 år eller ≥ 3,5 mg/dL (1,1 mmol/L) för barn 12 till under 18 år gamla
  • Försökspersoner som redan fått vitamin D-steroler (antingen kalcitriol eller en syntetisk analog), en stabil dos under de senaste 2 månaderna före randomisering
  • Försökspersoner som tar tillväxthormon, en stabil dos definierad som ingen förändring > än 20 % under de senaste 2 månaderna före randomisering
  • Försökspersoner på antikonvulsiv medicin måste ha en stabil dos i 3 månader och ha en terapeutisk blodnivå av antikonvulsiva vid tidpunkten för randomisering
  • Försökspersonerna måste ha en kalciumkoncentration i dialysat på ≥ 2,5 mEq/L (1,25 mmol/L) i minst 2 månader före randomisering

Exklusions kriterier:

  • Genomgick paratyreoidektomi under de senaste 6 månaderna
  • Förväntad paratyreoidektomi inom 6 månader efter randomisering
  • Fick behandling med cinacalcet (sensipar/mimpara) under den senaste månaden
  • Ett nytt anfall eller förvärring av en redan existerande anfallsstörning under de senaste 3 månaderna
  • Schemalagt datum för njurtransplantation från en känd levande donator som gör att studien är osannolik

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick standardvård och placebo en gång dagligen i 30 veckor under den dubbelblinda fasen. Under den öppna fasen fick deltagarna cinacalcet med standardvård i ytterligare 30 veckor. Startdosen av cinacalcet var ≤ 0,20 mg/kg baserat på torrvikt och kunde titreras upp enligt plasma-iPTH och serumkalciumnivåer var 4:e vecka upp till vecka 54 till en maximal dos på 4,2 mg/kg.
Läkemedel: placebo
Placebotabletter och kapslar för sprinkling identisk med aktiv behandling.
Läkemedel: Vårdstandard
Alla deltagare, oavsett behandlingsuppdrag, kommer att få standardvård med D-vitaminsteroler (kalcitriol och dess analoger), enligt ordination av den behandlande läkaren.
Experimentell: Cinacalcet
Deltagarna fick standardvård och cinacalcet en gång dagligen i 30 veckor under den dubbelblinda fasen. Startdosen av cinacalcet var ≤ 0,20 mg/kg baserat på torrvikt och kunde titreras upp enligt plasma iPTH och serumkalciumnivåer var fjärde vecka fram till vecka 24 till en maximal dos på 4,2 mg/kg. Under den öppna fasen fortsatte deltagarna att få cinacalcet med standardvård i ytterligare 30 veckor.
Läkemedel: Vårdstandard
Alla deltagare, oavsett behandlingsuppdrag, kommer att få standardvård med D-vitaminsteroler (kalcitriol och dess analoger), enligt ordination av den behandlande läkaren.
Läkemedel: cinacalcet kapsel
Cinacalcet bereddes för oral administrering som både kapslar för sprinkling och filmdragerade tabletter för att sväljas.
Andra namn:
  • Sensipar, Mimpara

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår ≥ 30 % minskning i genomsnittlig iPTH från baslinje till effektbedömningsfasen
Tidsram: Från baslinje till effektbedömningsfasen, vecka 25-30
Effektbedömningsvärdet baseras på den eller de planerade bedömningarna som gjorts under effektbedömningsfasen (EAP; vecka 25 - 30). När flera bedömningar var tillgängliga användes genomsnittet av dessa. Om en effektmätning under EAP saknades användes medelvärdet av de två senaste tillgängliga post-baseline-värdena i dostitreringsfasen. Om endast ett post-baseline-värde var tillgängligt användes detta enda värde.
Från baslinje till effektbedömningsfasen, vecka 25-30

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår medel-iPTH ≤ 300 pg/mL (31,8 Pmol/L) under effektbedömningsfasen
Tidsram: Från Baseline till Efficacy Assessment Phase (EAP), vecka 25-30
Effektbedömningsvärdet baseras på den eller de planerade bedömningarna som gjorts under effektbedömningsfasen. När flera bedömningar var tillgängliga användes genomsnittet av dessa. Om en effektmätning under EAP saknades användes medelvärdet av de två senaste tillgängliga postbaseline-värdena i dostitreringsfasen. Om endast ett post-baseline-värde var tillgängligt användes detta enda värde.
Från Baseline till Efficacy Assessment Phase (EAP), vecka 25-30
Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittligt korrigerat totalt serumkalcium under effektivitetsbedömningsperioden
Tidsram: Från baslinje till effektbedömningsfasen, vecka 25-30.
Serumkalcium rapporterades som ett korrigerat värde av det centrala laboratoriet baserat på kalcium- och albuminkoncentrationer: Korrigerat totalt kalcium (mg/dL) = uppmätt totalt serumkalcium (mg/dL) + 0,8 (4,0 - Serumalbumin (g/dL)) . Effektbedömningsvärdet baseras på den eller de planerade bedömningarna som gjorts under effektbedömningsfasen. När flera bedömningar var tillgängliga användes genomsnittet av dessa. Om en effektmätning under EAP saknades användes medelvärdet av de två senaste tillgängliga postbaseline-värdena i dostitreringsfasen. Om bara ett post-baseline-värde var tillgängligt användes detta enda värde."
Från baslinje till effektbedömningsfasen, vecka 25-30.
Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig serumfosfor under effektbedömningsfasen
Tidsram: Från baslinje till effektbedömningsfasen, vecka 25-30.
Effektbedömningsvärdet baseras på den eller de planerade bedömningarna som gjorts under effektbedömningsfasen. När flera bedömningar var tillgängliga användes genomsnittet av dessa. Om en effektmätning under EAP saknades användes medelvärdet av de två senaste tillgängliga postbaseline-värdena i dostitreringsfasen. Om endast ett post-baseline-värde var tillgängligt användes detta enda värde.
Från baslinje till effektbedömningsfasen, vecka 25-30.
Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig fosforprodukt (Ca x P) under effektbedömningsfasen
Tidsram: Från baslinje till slutet av effektbedömningsperioden, bedömd upp till 30 veckor
Effektbedömningsvärdet baseras på den eller de planerade bedömningarna som gjorts under effektbedömningsfasen. När flera bedömningar var tillgängliga användes genomsnittet av dessa. Om en effektmätning under EAP saknades användes medelvärdet av de två senaste tillgängliga postbaseline-värdena i dostitreringsfasen. Om endast ett post-baseline-värde var tillgängligt användes detta enda värde.
Från baslinje till slutet av effektbedömningsperioden, bedömd upp till 30 veckor
Tillväxthastighet från baslinje till slutet av dubbelblindfas
Tidsram: Från baslinje till slutet av effektivitetsbedömning vid vecka 30
Linjär tillväxthastighet (cm/år) = 52 x förändring i höjd (cm) / antal veckor mellan de två bedömningarna. Slutet av besöket i den dubbelblinda fasen var vid vecka 30 enligt design men den sista bedömningen i den dubbelblinda fasen användes på grund av att studien avslutades tidigt.
Från baslinje till slutet av effektivitetsbedömning vid vecka 30
Tillväxthastighet från slutet av dubbelblindfas till slutet av öppen fas
Tidsram: Slut på dubbelblind fas (vecka 30) till slutet av öppen fas (vecka 60)
Linjär tillväxthastighet (cm/år) = 52 x förändring i höjd (cm) / antal veckor mellan de två bedömningarna. Slutet av besöket i den öppna fasen var vid vecka 60 enligt design men den sista bedömningen i den öppna fasen användes på grund av att studien avslutades tidigt.
Slut på dubbelblind fas (vecka 30) till slutet av öppen fas (vecka 60)
Procentuell förändring från baslinjen i medeljoniserat kalcium under effektbedömningsfasen
Tidsram: Från baslinje till effektbedömningsfasen, vecka 25-30.
Effektbedömningsvärdet baseras på den eller de planerade bedömningarna som gjorts under effektbedömningsfasen. När flera bedömningar var tillgängliga användes genomsnittet av dessa. Om en effektmätning under EAP saknades användes medelvärdet av de två senaste tillgängliga postbaseline-värdena i dostitreringsfasen. Om endast ett post-baseline-värde var tillgängligt användes detta enda värde.
Från baslinje till effektbedömningsfasen, vecka 25-30.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juni 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

30 april 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 januari 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2011

Första postat (Uppskatta)

17 januari 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juni 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2020

Senast verifierad

1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20070208

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera