Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk kronisk nyresykdom Sikkerhet og effekt

12. juni 2020 oppdatert av: Amgen

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Cinacalcet HCl hos pediatriske personer med kronisk nyresykdom og sekundær hyperparatyreoidisme som får dialyse

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og effekten av å legge cinacalcet til dagens behandling av sekundær hyperparatyreoidisme hos barn som for tiden får dialyse sammenlignet med et behandlingsregime som ikke inkluderer cinacalcet.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sekundær hyperparatyreoidisme (SHPT) er en tilstand som kan utvikle seg tidlig hos pasienter med kronisk nyresykdom (CKD), vanligvis blir verre over tid, og som er kjent for å forårsake problemer for pasienter i dialyse. Barn i dialyse kan ha et bredt spekter av ben- og vekstproblemer, og vanlige behandlinger har en sjanse til å gjøre disse tingene verre ved å øke serumkalsium og serumfosfor. Cinacalcet har vist seg å være effektivt for å kontrollere parathyroidhormon (PTH), kalsium og fosfor hos voksne. Hensikten med denne studien er å vise at å inkludere cinacalcet i behandlingen av SHPT vil senke nivåene av intakt paratyreoideahormon (iPTH) hos et større antall pediatriske pasienter med CKD som får dialyse, sammenlignet med et behandlingsregime som ikke inkluderer cinacalcet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Research Site
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Research Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1020
        • Research Site
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Research Site
      • Gent, Belgia, 9000
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 107014
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 198205
        • Research Site
      • Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
        • Research Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Research Site
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20219
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 04530
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
      • Gorzow Wielkopolski, Polen, 66-400
        • Research Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • Research Site
  • Slovakia
      • Banska Bystrica, Slovakia, 974 09
        • Research Site
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • Research Site
      • Kosice, Slovakia, 040 11
        • Research Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spania, 08035
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spania, 08035
        • Research Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spania, 46026
        • Research Site
    • PaÃ-s Vasco
      • Baracaldo, PaÃ-s Vasco, Spania, 48903
        • Research Site
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, Spania, 48903
        • Research Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Research Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Research Site
      • Pecs, Ungarn, 7623
        • Research Site
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 6 til under 18 år ved screening
  • Diagnostisert med CKD og SHPT som får hemodialyse eller peritonealdialyse i ≥ 2 måneder før randomisering
  • Tørrvekt ≥ 12,5 kg ved screening
  • iPTH hentet fra sentrallaboratoriet må være > 300 pg/mL (31,8 pmol/L)
  • Serumkalsium (korrigert) hentet fra sentrallaboratoriet må være ≥ 8,8 mg/dL (2,2 mmol/L)
  • Serumfosfor hentet fra sentrallaboratoriet ≥ 4,0 mg/dL (1,3 mmol/L) for barn 6 til under 12 år, eller ≥ 3,5 mg/dL (1,1 mmol/L) for barn 12 til under 18 år gamle
  • Personer som allerede har fått vitamin D-steroler (enten kalsitriol eller en syntetisk analog), en stabil dose i løpet av de siste 2 månedene før randomisering
  • Personer som tar veksthormon, en stabil dose definert som ingen endring > enn 20 % i løpet av de siste 2 månedene før randomisering
  • Pasienter på krampestillende medisiner må være på en stabil dose i 3 måneder, og ha et terapeutisk blodnivå av krampestillende midlet på randomiseringstidspunktet
  • Forsøkspersonene må ha en kalsiumkonsentrasjon i dialysat på ≥ 2,5 mEq/L (1,25 mmol/L) i minst 2 måneder før randomisering

Ekskluderingskriterier:

  • Gjennomgikk paratyreoidektomi de siste 6 månedene
  • Forventet paratyreoidektomi innen 6 måneder etter randomisering
  • Fikk behandling med cinacalcet (sensipar/mimpara) i løpet av den siste måneden
  • Et nytt anfall eller forverring av en allerede eksisterende anfallsforstyrrelse i løpet av de siste 3 månedene
  • Planlagt dato for nyretransplantasjon fra en kjent levende donor som gjør fullføring av studien usannsynlig

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk standardbehandling og placebo én gang daglig i 30 uker under den dobbeltblindede fasen. I løpet av den åpne fasen fikk deltakerne cinacalcet med standardbehandling i ytterligere 30 uker. Startdosen av cinacalcet var ≤ 0,20 mg/kg basert på tørrvekt, og kunne titreres opp i henhold til plasma-iPTH og serumkalsiumnivåer hver 4. uke frem til uke 54 til en maksimal dose på 4,2 mg/kg.
Legemiddel: placebo
Placebotabletter og kapsler for sprinkling identisk med aktiv behandling.
Legemiddel: Velferdstandard
Alle deltakere, uavhengig av behandlingsoppdrag, vil motta standardbehandling med vitamin D-steroler (kalsitriol og dets analoger), som foreskrevet av behandlende lege.
Eksperimentell: Cinacalcet
Deltakerne fikk standardbehandling og cinacalcet én gang daglig i 30 uker i den dobbeltblindede fasen. Startdosen av cinacalcet var ≤ 0,20 mg/kg basert på tørrvekt, og kunne titreres opp i henhold til plasma-iPTH og serumkalsiumnivåer hver 4. uke frem til uke 24 til en maksimal dose på 4,2 mg/kg. I løpet av den åpne fasen fortsatte deltakerne å motta cinacalcet med standardbehandling i ytterligere 30 uker.
Legemiddel: Velferdstandard
Alle deltakere, uavhengig av behandlingsoppdrag, vil motta standardbehandling med vitamin D-steroler (kalsitriol og dets analoger), som foreskrevet av behandlende lege.
Legemiddel: cinacalcet kapsel
Cinacalcet ble tilberedt for oral administrering som både kapsler for sprinkling og filmdrasjerte tabletter for svelging.
Andre navn:
  • Sensipar, Mimpara

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥ 30 % reduksjon i gjennomsnittlig iPTH fra baseline til effektvurderingsfasen
Tidsramme: Fra baseline til effektvurderingsfasen, uke 25-30
Effektvurderingsverdien er basert på planlagt(e) vurdering(er) tatt under effektvurderingsfasen (EAP; uke 25 - 30). Når flere vurderinger var tilgjengelige, ble gjennomsnittet av disse brukt. Hvis en effektmåling under EAP manglet, ble gjennomsnittet av de to siste tilgjengelige post-baseline-verdiene i dosetitreringsfasen brukt. Hvis bare én post-baseline-verdi var tilgjengelig, ble denne enkeltverdien brukt.
Fra baseline til effektvurderingsfasen, uke 25-30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår gjennomsnittlig iPTH ≤ 300 pg/mL (31,8 Pmol/L) under effektvurderingsfasen
Tidsramme: Fra baseline til effektvurderingsfasen (EAP), uke 25-30
Effektvurderingsverdien er basert på den(e) planlagte vurderingen(e) tatt under effektvurderingsfasen. Når flere vurderinger var tilgjengelige, ble gjennomsnittet av disse brukt. Hvis en effektmåling under EAP manglet, ble gjennomsnittet av de to siste tilgjengelige postbaseline-verdiene i dosetitreringsfasen brukt. Hvis bare én post-baseline-verdi var tilgjengelig, ble denne enkeltverdien brukt.
Fra baseline til effektvurderingsfasen (EAP), uke 25-30
Prosentvis endring fra baseline i gjennomsnittlig korrigert totalt serumkalsium i løpet av effektivitetsvurderingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til effektvurderingsfasen, uke 25-30.
Serumkalsium ble rapportert som en korrigert verdi av sentrallaboratoriet basert på kalsium- og albuminkonsentrasjoner: Korrigert totalt kalsium (mg/dL) = målt totalt serumkalsium (mg/dL) + 0,8 (4,0 - Serumalbumin (g/dL)) . Effektvurderingsverdien er basert på den(e) planlagte vurderingen(e) tatt under effektvurderingsfasen. Når flere vurderinger var tilgjengelige, ble gjennomsnittet av disse brukt. Hvis en effektmåling under EAP manglet, ble gjennomsnittet av de to siste tilgjengelige postbaseline-verdiene i dosetitreringsfasen brukt. Hvis bare én post-baseline-verdi var tilgjengelig, ble denne enkeltverdien brukt."
Fra baseline til effektvurderingsfasen, uke 25-30.
Prosentvis endring fra baseline i gjennomsnittlig serumfosfor under effektvurderingsfasen
Tidsramme: Fra baseline til effektvurderingsfasen, uke 25-30.
Effektvurderingsverdien er basert på den(e) planlagte vurderingen(e) tatt under effektvurderingsfasen. Når flere vurderinger var tilgjengelige, ble gjennomsnittet av disse brukt. Hvis en effektmåling under EAP manglet, ble gjennomsnittet av de to siste tilgjengelige postbaseline-verdiene i dosetitreringsfasen brukt. Hvis bare én post-baseline-verdi var tilgjengelig, ble denne enkeltverdien brukt.
Fra baseline til effektvurderingsfasen, uke 25-30.
Prosentvis endring fra baseline i gjennomsnittlig fosforprodukt (Ca x P) under effektivitetsvurderingsfasen
Tidsramme: Fra baseline til slutten av effektvurderingsperioden, vurdert opptil 30 uker
Effektvurderingsverdien er basert på den(e) planlagte vurderingen(e) tatt under effektvurderingsfasen. Når flere vurderinger var tilgjengelige, ble gjennomsnittet av disse brukt. Hvis en effektmåling under EAP manglet, ble gjennomsnittet av de to siste tilgjengelige postbaseline-verdiene i dosetitreringsfasen brukt. Hvis bare én post-baseline-verdi var tilgjengelig, ble denne enkeltverdien brukt.
Fra baseline til slutten av effektvurderingsperioden, vurdert opptil 30 uker
Veksthastighet fra grunnlinje til slutten av dobbeltblindet fase
Tidsramme: Fra baseline til slutten av effektivitetsvurdering ved uke 30
Lineær veksthastighet (cm/år) = 52 x høydeendring (cm) / antall uker mellom de to vurderingene. Slutten av besøket i den dobbeltblinde fasen var ved uke 30, men den siste vurderingen i den dobbeltblindede fasen ble brukt på grunn av tidlig avslutning av studien.
Fra baseline til slutten av effektivitetsvurdering ved uke 30
Veksthastighet fra slutten av dobbeltblindet fase til slutten av åpen etikettfase
Tidsramme: Slutt på dobbeltblind fase (uke 30) til slutten av åpen fase (uke 60)
Lineær veksthastighet (cm/år) = 52 x høydeendring (cm) / antall uker mellom de to vurderingene. Slutten av besøket i den åpne fasen var ved uke 60, men den siste vurderingen i den åpne fasen ble brukt på grunn av tidlig avslutning av studien.
Slutt på dobbeltblind fase (uke 30) til slutten av åpen fase (uke 60)
Prosentvis endring fra baseline i gjennomsnittlig ionisert kalsium under effektvurderingsfasen
Tidsramme: Fra baseline til effektvurderingsfasen, uke 25-30.
Effektvurderingsverdien er basert på den(e) planlagte vurderingen(e) tatt under effektvurderingsfasen. Når flere vurderinger var tilgjengelige, ble gjennomsnittet av disse brukt. Hvis en effektmåling under EAP manglet, ble gjennomsnittet av de to siste tilgjengelige postbaseline-verdiene i dosetitreringsfasen brukt. Hvis bare én post-baseline-verdi var tilgjengelig, ble denne enkeltverdien brukt.
Fra baseline til effektvurderingsfasen, uke 25-30.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

30. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2011

Først lagt ut (Anslag)

17. januar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20070208

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere