Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost u dětí s chronickým onemocněním ledvin

12. června 2020 aktualizováno: Amgen

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti Cinacalcetu HCl u pediatrických pacientů s chronickým onemocněním ledvin a sekundární hyperparatyreózou podstupujících dialýzu

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost přidání cinakalcetu k současné léčbě sekundární hyperparatyreózy u dětí, které jsou v současné době na dialýze, ve srovnání s léčebným režimem, který cinakalcet nezahrnuje.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Sekundární hyperparatyreóza (SHPT) je stav, který se může vyvinout časně u pacientů s chronickým onemocněním ledvin (CKD), obvykle se časem zhoršuje a je známo, že způsobuje problémy pacientům na dialýze. Děti na dialýze mohou mít širokou škálu problémů s kostmi a růstem a běžná léčba má šanci tyto věci zhoršit zvýšením sérového vápníku a sérového fosforu. Bylo prokázáno, že Cinacalcet je účinný při kontrole parathormonu (PTH), vápníku a fosforu u dospělých. Účelem této studie je ukázat, že zahrnutí cinakalcetu do léčby SHPT sníží hladiny intaktního parathormonu (iPTH) u většího počtu pediatrických pacientů s chronickým onemocněním ledvin, kteří podstupují dialýzu, ve srovnání s léčebným režimem, který nezahrnuje cinakalcet.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Research Site
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Research Site
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1020
        • Research Site
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Research Site
      • Gent, Belgie, 9000
        • Research Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Research Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Research Site
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Research Site
      • Pecs, Maďarsko, 7623
        • Research Site
      • Szeged, Maďarsko, 6720
        • Research Site
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20219
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexiko, 04530
        • Research Site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Research Site
      • Marburg, Německo, 35043
        • Research Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Research Site
      • Gorzow Wielkopolski, Polsko, 66-400
        • Research Site
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Research Site
      • Warszawa, Polsko, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polsko, 00-576
        • Research Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 107014
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 198205
        • Research Site
      • Samara, Ruská Federace, 443095
        • Research Site
  • Slovensko
      • Banska Bystrica, Slovensko, 974 09
        • Research Site
      • Bratislava, Slovensko, 833 40
        • Research Site
      • Kosice, Slovensko, 040 11
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Research Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Španělsko, 08035
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Španělsko, 08035
        • Research Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Španělsko, 46026
        • Research Site
    • PaÃ-s Vasco
      • Baracaldo, PaÃ-s Vasco, Španělsko, 48903
        • Research Site
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, Španělsko, 48903
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 6 až méně než 18 let při screeningu
  • Diagnóza CKD a SHPT na hemodialýze nebo peritoneální dialýze po dobu ≥ 2 měsíců před randomizací
  • Suchá hmotnost ≥ 12,5 kg při třídění
  • iPTH získaný z centrální laboratoře musí být > 300 pg/ml (31,8 pmol/l)
  • Sérový vápník (upravený) získaný z centrální laboratoře musí být ≥ 8,8 mg/dl (2,2 mmol/l)
  • Sérový fosfor získaný z centrální laboratoře ≥ 4,0 mg/dl (1,3 mmol/l) pro děti od 6 do méně než 12 let nebo ≥ 3,5 mg/dl (1,1 mmol/l) pro děti od 12 do méně než 18 let
  • Subjekty, které již dostávají steroly vitaminu D (buď kalcitriol nebo syntetický analog), stabilní dávku během posledních 2 měsíců před randomizací
  • Subjekty užívající růstový hormon, stabilní dávka definovaná jako žádná změna > než 20 % v posledních 2 měsících před randomizací
  • Subjekty užívající antikonvulzivní léky musí být na stabilní dávce po dobu 3 měsíců a mít terapeutickou hladinu antikonvulziva v krvi v době randomizace
  • Subjekty musí mít koncentraci kalcia v dialyzátu ≥ 2,5 mEq/l (1,25 mmol/l) po dobu alespoň 2 měsíců před randomizací

Kritéria vyloučení:

  • V posledních 6 měsících podstoupil paratyreoidektomii
  • Předpokládaná paratyreoidektomie do 6 měsíců po randomizaci
  • Během posledního měsíce byla přijata léčba cinakalcetem (sensipar/mimpara).
  • Nový nástup záchvatu nebo zhoršení již existujícího záchvatového onemocnění během posledních 3 měsíců
  • Plánované datum transplantace ledviny od známého žijícího dárce, kvůli kterému je dokončení studie nepravděpodobné

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali standardní péči a placebo jednou denně po dobu 30 týdnů během dvojitě zaslepené fáze. Během otevřené fáze dostávali účastníci cinakalcet se standardní péčí po dobu dalších 30 týdnů. Počáteční dávka cinakalcetu byla ≤ 0,20 mg/kg na základě suché hmotnosti a mohla být titrována nahoru podle plazmatických hladin iPTH a sérového vápníku každé 4 týdny až do 54. týdne na maximální dávku 4,2 mg/kg.
Lék: placebo
Placebo tablety a kapsle ke sypání shodné s aktivní léčbou.
Lék: Standartní péče
Všem účastníkům, bez ohledu na zařazení do léčby, bude poskytnuta standardní péče se steroly vitaminu D (kalcitriol a jeho analogy), jak jim předepsal ošetřující lékař.
Experimentální: Cinacalcet
Účastníci dostávali standardní péči a cinakalcet jednou denně po dobu 30 týdnů během dvojitě zaslepené fáze. Počáteční dávka cinakalcetu byla ≤ 0,20 mg/kg na základě suché hmotnosti a mohla být titrována podle plazmatických hladin iPTH a sérového vápníku každé 4 týdny až do 24. týdne na maximální dávku 4,2 mg/kg. Během otevřené fáze účastníci pokračovali v užívání cinakalcetu se standardní péčí po dobu dalších 30 týdnů.
Lék: Standartní péče
Všem účastníkům, bez ohledu na zařazení do léčby, bude poskytnuta standardní péče se steroly vitaminu D (kalcitriol a jeho analogy), jak jim předepsal ošetřující lékař.
Lék: kapsle cinakalcetu
Cinakalcet byl připraven pro perorální podání jako kapsle pro posypání a filmem potažené tablety pro polykání.
Ostatní jména:
  • Sensipar, Mimpara

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhnou ≥ 30% snížení průměrného iPTH od výchozího stavu do fáze hodnocení účinnosti
Časové okno: Od základní linie do fáze hodnocení účinnosti, 25.–30
Hodnota hodnocení účinnosti je založena na plánovaném hodnocení (plánovaných hodnoceních) provedených během fáze hodnocení účinnosti (EAP; týdny 25 - 30). Pokud bylo k dispozici více hodnocení, byl použit průměr z nich. Pokud chybělo měření účinnosti během EAP, byl použit průměr posledních 2 dostupných hodnot po výchozím stavu ve fázi titrace dávky. Pokud byla k dispozici pouze jedna hodnota po výchozím stavu, byla použita tato jediná hodnota.
Od základní linie do fáze hodnocení účinnosti, 25.–30

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli střední hodnoty iPTH ≤ 300 pg/ml (31,8 pmol/l) během fáze hodnocení účinnosti
Časové okno: Od základní linie po fázi hodnocení účinnosti (EAP), 25.–30.
Hodnota hodnocení účinnosti je založena na plánovaném hodnocení (hodnotách) provedeném během fáze hodnocení účinnosti. Pokud bylo k dispozici více hodnocení, byl použit průměr z nich. Pokud chybělo měření účinnosti během EAP, byl použit průměr posledních 2 dostupných hodnot po výchozím stavu ve fázi titrace dávky. Pokud byla k dispozici pouze jedna hodnota po výchozím stavu, byla použita tato jediná hodnota.
Od základní linie po fázi hodnocení účinnosti (EAP), 25.–30.
Procentuální změna od výchozí hodnoty v průměrném korigovaném celkovém sérovém vápníku během období hodnocení účinnosti
Časové okno: Od základní linie do fáze hodnocení účinnosti, 25.–30.
Sérový vápník byl centrální laboratoří hlášen jako korigovaná hodnota na základě koncentrací vápníku a albuminu: Upravený celkový vápník (mg/dl) = naměřený celkový sérový vápník (mg/dl) + 0,8 (4,0 – sérový albumin (g/dl)) . Hodnota hodnocení účinnosti je založena na plánovaném hodnocení (hodnotách) provedeném během fáze hodnocení účinnosti. Pokud bylo k dispozici více hodnocení, byl použit průměr z nich. Pokud chybělo měření účinnosti během EAP, byl použit průměr posledních 2 dostupných hodnot po výchozím stavu ve fázi titrace dávky. Pokud byla k dispozici pouze jedna hodnota po základním stavu, byla použita tato jediná hodnota."
Od základní linie do fáze hodnocení účinnosti, 25.–30.
Procentuální změna průměrného sérového fosforu oproti výchozí hodnotě během fáze hodnocení účinnosti
Časové okno: Od základní linie do fáze hodnocení účinnosti, 25.–30.
Hodnota hodnocení účinnosti je založena na plánovaném hodnocení (hodnotách) provedeném během fáze hodnocení účinnosti. Pokud bylo k dispozici více hodnocení, byl použit průměr z nich. Pokud chybělo měření účinnosti během EAP, byl použit průměr posledních 2 dostupných hodnot po výchozím stavu ve fázi titrace dávky. Pokud byla k dispozici pouze jedna hodnota po výchozím stavu, byla použita tato jediná hodnota.
Od základní linie do fáze hodnocení účinnosti, 25.–30.
Procentuální změna od výchozí hodnoty v průměrném produktu fosforu (Ca x P) během fáze hodnocení účinnosti
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období hodnocení účinnosti, hodnoceno až 30 týdnů
Hodnota hodnocení účinnosti je založena na plánovaném hodnocení (hodnotách) provedeném během fáze hodnocení účinnosti. Pokud bylo k dispozici více hodnocení, byl použit průměr z nich. Pokud chybělo měření účinnosti během EAP, byl použit průměr posledních 2 dostupných hodnot po výchozím stavu ve fázi titrace dávky. Pokud byla k dispozici pouze jedna hodnota po výchozím stavu, byla použita tato jediná hodnota.
Od výchozího stavu do konce období hodnocení účinnosti, hodnoceno až 30 týdnů
Rychlost růstu od základní linie do konce dvojitě slepé fáze
Časové okno: Od základního stavu do konce hodnocení účinnosti ve 30. týdnu
Lineární rychlost růstu (cm/rok) = 52 x změna výšky (cm) / počet týdnů mezi dvěma hodnoceními. Konec návštěvy ve dvojitě zaslepené fázi byl záměrně ve 30. týdnu, ale vzhledem k předčasnému ukončení studie bylo použito poslední hodnocení ve dvojitě zaslepené fázi.
Od základního stavu do konce hodnocení účinnosti ve 30. týdnu
Rychlost růstu od konce dvojitě slepé fáze do konce otevřené fáze
Časové okno: Konec dvojitě zaslepené fáze (30. týden) do konce otevřené fáze (60. týden)
Lineární rychlost růstu (cm/rok) = 52 x změna výšky (cm) / počet týdnů mezi dvěma hodnoceními. Konec návštěvy v otevřené fázi byl záměrně v 60. týdnu, ale vzhledem k předčasnému ukončení studie bylo použito poslední hodnocení v otevřené fázi.
Konec dvojitě zaslepené fáze (30. týden) do konce otevřené fáze (60. týden)
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve střední hodnotě ionizovaného vápníku během fáze hodnocení účinnosti
Časové okno: Od základní linie do fáze hodnocení účinnosti, 25.–30.
Hodnota hodnocení účinnosti je založena na plánovaném hodnocení (hodnotách) provedeném během fáze hodnocení účinnosti. Pokud bylo k dispozici více hodnocení, byl použit průměr z nich. Pokud chybělo měření účinnosti během EAP, byl použit průměr posledních 2 dostupných hodnot po výchozím stavu ve fázi titrace dávky. Pokud byla k dispozici pouze jedna hodnota po výchozím stavu, byla použita tato jediná hodnota.
Od základní linie do fáze hodnocení účinnosti, 25.–30.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2011

Primární dokončení (Aktuální)

30. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

17. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20070208

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit