Gyermekkori krónikus vesebetegség biztonsága és hatékonysága
2020. június 12. frissítette: Amgen
Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a cinakalcet-HCl hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére krónikus vesebetegségben és másodlagos hyperparathyreosisban szenvedő, dialízisben részesülő gyermekeknél
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje a cinakalcet hozzáadásának biztonságosságát és hatásosságát a másodlagos hyperparathyreosis jelenlegi kezeléséhez a jelenleg dialízisben részesülő gyermekeknél, összehasonlítva a cinakalcetet nem tartalmazó kezelési renddel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A másodlagos hyperparathyreosis (SHPT) olyan állapot, amely korán kialakulhat krónikus vesebetegségben (CKD) szenvedő betegeknél, általában idővel rosszabbodik, és ismert, hogy problémákat okoz a dializált betegek számára.
A dializált gyermekeknek számos csont- és növekedési problémájuk lehet, és a gyakori kezelések a szérum kalcium- és foszforszintjének növelésével ronthatják ezeket a dolgokat.
A cinakalcet hatékonynak bizonyult a parathormon (PTH), a kalcium és a foszfor szabályozásában felnőtteknél.
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy bemutassa, hogy a cinakalcet alkalmazása az SHPT kezelésében csökkenti az intakt mellékpajzsmirigyhormon (iPTH) szintjét több, CKD-ben szenvedő, dialízisben részesülő gyermekgyógyászati betegnél, összehasonlítva egy olyan kezelési renddel, amely nem tartalmaz cinacalcet.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
43
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
- Research Site
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Research Site
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Research Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgium, 1020
- Research Site
-
Edegem, Belgium, 2650
- Research Site
-
Gent, Belgium, 9000
- Research Site
-
Leuven, Belgium, 3000
- Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Research Site
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Research Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Egyesült Államok, 07039
- Research Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Research Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Research Site
-
Gorzow Wielkopolski, Lengyelország, 66-400
- Research Site
-
Lodz, Lengyelország, 93-338
- Research Site
-
Warszawa, Lengyelország, 04-730
- Research Site
-
Warszawa, Lengyelország, 00-576
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1083
- Research Site
-
Debrecen, Magyarország, 4032
- Research Site
-
Pecs, Magyarország, 7623
- Research Site
-
Szeged, Magyarország, 6720
- Research Site
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexikó, 20219
- Research Site
-
-
Distrito Federal
-
Mexico, Distrito Federal, Mexikó, 04530
- Research Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Research Site
-
Marburg, Németország, 35043
- Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 107014
- Research Site
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 198205
- Research Site
-
Samara, Orosz Föderáció, 443095
- Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Research Site
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Spanyolország, 08035
- Research Site
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Spanyolország, 08035
- Research Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Spanyolország, 46026
- Research Site
-
-
PaÃ-s Vasco
-
Baracaldo, PaÃ-s Vasco, Spanyolország, 48903
- Research Site
-
-
País Vasco
-
Baracaldo, País Vasco, Spanyolország, 48903
- Research Site
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Szlovákia, 974 09
- Research Site
-
Bratislava, Szlovákia, 833 40
- Research Site
-
Kosice, Szlovákia, 040 11
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 6 éves és 18 év alatti kor a szűréskor
- CKD-vel és SHPT-vel diagnosztizáltak, hemodialízisben vagy peritoneális dialízisben részesültek ≥ 2 hónapig a randomizálás előtt
- Száraz tömeg ≥ 12,5 kg szűréskor
- A központi laboratóriumból kapott iPTH-nak > 300 pg/ml (31,8 pmol/L) kell lennie.
- A központi laboratóriumból kapott (korrigált) szérum kalciumszintnek ≥ 8,8 mg/dL-nek (2,2 mmol/L) kell lennie.
- A központi laboratóriumból nyert szérum foszfor ≥ 4,0 mg/dl (1,3 mmol/L) 6 és 12 év közötti gyermekek számára, vagy ≥ 3,5 mg/dl (1,1 mmol/L) 12 és 18 év közötti gyermekek számára
- Azok az alanyok, akik már kaptak D-vitamin-szterolokat (akár kalcitriolt, akár egy szintetikus analógot), stabil dózist a randomizálást megelőző utolsó 2 hónapban
- Azok az alanyok, akik növekedési hormont szedtek, stabil dózisban, amelyet úgy határoztak meg, hogy a randomizálás előtti utolsó 2 hónapban nem változott > 20%
- A görcsoldó gyógyszert szedő alanyoknak 3 hónapig stabil adagot kell kapniuk, és a randomizálás időpontjában a görcsoldó terápiás vérszintjével kell rendelkezniük.
- Az alanyoknak ≥ 2,5 mekv/l (1,25 mmol/l) dializátum kalciumkoncentráción kell lenniük legalább 2 hónapig a randomizálás előtt
Kizárási kritériumok:
- Az elmúlt 6 hónapban mellékpajzsmirigy-eltávolításon esett át
- Várható mellékpajzsmirigy-eltávolítás a randomizációt követő 6 hónapon belül
- Cinacalcet (sensipar/mimpara) kezelésben részesült az elmúlt hónapban
- Újonnan fellépő görcsroham vagy egy már meglévő görcsös rendellenesség súlyosbodása az elmúlt 3 hónapban
- Ismert élő donortól származó veseátültetés tervezett időpontja, amely valószínűtlenné teszi a vizsgálat befejezését
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők standard ellátást és placebót kaptak naponta egyszer 30 héten keresztül a kettős vak fázisban.
A nyílt szakaszban a résztvevők további 30 hétig cinacalcetet kaptak standard ellátás mellett.
A cinakalcet kezdő adagja ≤ 0,20 mg/ttkg volt a száraz tömeg alapján, és a plazma iPTH és a szérum kalciumszint alapján 4 hetente titrálható az 54. hétig a maximális 4,2 mg/kg dózisig.
|
Az aktív kezeléssel azonos placebo tabletták és kapszulák permetezéshez.
Minden résztvevő, a kezelés beosztásától függetlenül, a kezelőorvos által előírt standard ellátásban részesül D-vitamin-szterolokkal (kalcitriol és analógjaival).
|
|
Kísérleti: Cinacalcet
A résztvevők standard ellátást és cinakalcetet kaptak naponta egyszer 30 héten keresztül a kettős vak fázisban.
A cinakalcet kezdő adagja ≤ 0,20 mg/ttkg volt a száraz tömeg alapján, és a plazma iPTH és a szérum kalciumszint alapján 4 hetente titrálható a 24. hétig a maximális 4,2 mg/kg dózisig.
A nyílt szakaszban a résztvevők további 30 hétig továbbra is cinacalcetet kaptak standard ellátás mellett.
|
Minden résztvevő, a kezelés beosztásától függetlenül, a kezelőorvos által előírt standard ellátásban részesül D-vitamin-szterolokkal (kalcitriol és analógjaival).
A cinacalcet orális adagolásra készült, permetezésre alkalmas kapszulaként és lenyelhető filmtabletta formájában.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik ≥ 30%-kal csökkentették az átlagos iPTH-t az alapvonaltól a hatékonyságértékelési fázisig
Időkeret: Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig, 25-30. hét
|
A hatásosság értékelési értéke a hatásosságértékelési szakaszban (EAP; 25-30. hét) elvégzett tervezett értékelés(ek)en alapul.
Ha több értékelés is rendelkezésre állt, ezek átlagát használtuk.
Ha az EAP során hiányzott a hatékonysági mérés, a dózistitrálási fázis utolsó 2 elérhető kiindulási érték utáni értékének átlagát használtuk.
Ha csak egy kiindulási érték utáni érték állt rendelkezésre, akkor ezt az egyetlen értéket használtuk.
|
Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig, 25-30. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik átlagos iPTH-t értek el ≤ 300 pg/ml (31,8 Pmol/L) a hatékonyságértékelési szakaszban
Időkeret: Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig (EAP), 25-30. hét
|
A hatásosság értékelési értéke a hatékonyságértékelési szakaszban elvégzett ütemezett értékelés(ek)en alapul.
Ha több értékelés is rendelkezésre állt, ezek átlagát használtuk.
Ha az EAP során hiányzott a hatékonysági mérés, a dózistitrálási fázis utolsó 2 elérhető kiindulási értékének átlagát használtuk.
Ha csak egy kiindulási érték utáni érték állt rendelkezésre, akkor ezt az egyetlen értéket használtuk.
|
Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig (EAP), 25-30. hét
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az átlagos korrigált teljes szérum kalciumban a hatékonyságértékelési időszak alatt
Időkeret: Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig, 25-30. hét.
|
A szérum kalciumot korrigált értékként jelentette a központi laboratórium a kalcium- és albuminkoncentráció alapján: Korrigált összkalcium (mg/dL) = mért összszérum kalcium (mg/dL) + 0,8 (4,0 - Szérum albumin (g/dL)) .
A hatásosság értékelési értéke a hatékonyságértékelési szakaszban elvégzett ütemezett értékelés(ek)en alapul.
Ha több értékelés is rendelkezésre állt, ezek átlagát használtuk.
Ha az EAP során hiányzott a hatékonysági mérés, a dózistitrálási fázis utolsó 2 elérhető kiindulási értékének átlagát használtuk.
Ha csak egy kiindulási érték utáni érték állt rendelkezésre, akkor ezt az egyetlen értéket használtuk."
|
Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig, 25-30. hét.
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a szérum átlagos foszfortartalmában a hatékonyságértékelési fázis során
Időkeret: Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig, 25-30. hét.
|
A hatásosság értékelési értéke a hatékonyságértékelési szakaszban elvégzett ütemezett értékelés(ek)en alapul.
Ha több értékelés is rendelkezésre állt, ezek átlagát használtuk.
Ha az EAP során hiányzott a hatékonysági mérés, a dózistitrálási fázis utolsó 2 elérhető kiindulási értékének átlagát használtuk.
Ha csak egy kiindulási érték utáni érték állt rendelkezésre, akkor ezt az egyetlen értéket használtuk.
|
Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig, 25-30. hét.
|
|
Százalékos változás az alapértékhez képest az átlagos foszfortartalmú termékben (Ca x P) a hatékonyságértékelési fázis során
Időkeret: A kiindulási állapottól a hatékonysági értékelési időszak végéig, legfeljebb 30 hétig értékelve
|
A hatásosság értékelési értéke a hatékonyságértékelési szakaszban elvégzett ütemezett értékelés(ek)en alapul.
Ha több értékelés is rendelkezésre állt, ezek átlagát használtuk.
Ha az EAP során hiányzott a hatékonysági mérés, a dózistitrálási fázis utolsó 2 elérhető kiindulási értékének átlagát használtuk.
Ha csak egy kiindulási érték utáni érték állt rendelkezésre, akkor ezt az egyetlen értéket használtuk.
|
A kiindulási állapottól a hatékonysági értékelési időszak végéig, legfeljebb 30 hétig értékelve
|
|
Növekedési sebesség az alapvonaltól a kettős vak fázis végéig
Időkeret: A kiindulási állapottól a hatékonysági értékelés végéig a 30. héten
|
Lineáris növekedési sebesség (cm/év) = 52 x magasságváltozás (cm) / hetek száma a két értékelés között.
A kettős-vak fázis látogatás vége a tervezés szerint a 30. héten volt, de a vizsgálat korai befejezése miatt a kettős vak fázis utolsó értékelését alkalmazták.
|
A kiindulási állapottól a hatékonysági értékelés végéig a 30. héten
|
|
Növekedési sebesség a kettős vak fázis végétől a nyílt címkés fázis végéig
Időkeret: A kettős vak fázis vége (30. hét) a nyílt szakasz végéig (60. hét)
|
Lineáris növekedési sebesség (cm/év) = 52 x magasságváltozás (cm) / hetek száma a két értékelés között.
A nyílt elrendezésű fázis látogatásának vége a tervezés szerint a 60. héten volt, de a vizsgálat korai befejezése miatt a nyílt szakasz utolsó értékelését alkalmazták.
|
A kettős vak fázis vége (30. hét) a nyílt szakasz végéig (60. hét)
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az átlagos ionizált kalciumban a hatékonyságértékelési fázis során
Időkeret: Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig, 25-30. hét.
|
A hatásosság értékelési értéke a hatékonyságértékelési szakaszban elvégzett ütemezett értékelés(ek)en alapul.
Ha több értékelés is rendelkezésre állt, ezek átlagát használtuk.
Ha az EAP során hiányzott a hatékonysági mérés, a dózistitrálási fázis utolsó 2 elérhető kiindulási értékének átlagát használtuk.
Ha csak egy kiindulási érték utáni érték állt rendelkezésre, akkor ezt az egyetlen értéket használtuk.
|
Az alaphelyzettől a hatékonyságértékelési fázisig, 25-30. hét.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Warady BA, Ng E, Bloss L, Mo M, Schaefer F, Bacchetta J. Cinacalcet studies in pediatric subjects with secondary hyperparathyroidism receiving dialysis. Pediatr Nephrol. 2020 Sep;35(9):1679-1697. doi: 10.1007/s00467-020-04516-4. Epub 2020 May 4.
- Warady BA, Iles JN, Ariceta G, Dehmel B, Hidalgo G, Jiang X, Laskin B, Shahinfar S, Vande Walle J, Schaefer F. A randomized, double-blind, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of cinacalcet in pediatric patients with chronic kidney disease and secondary hyperparathyroidism receiving dialysis. Pediatr Nephrol. 2019 Mar;34(3):475-486. doi: 10.1007/s00467-018-4116-y. Epub 2018 Nov 30.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. június 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. április 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. január 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. január 13.
Első közzététel (Becslés)
2011. január 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. június 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 12.
Utolsó ellenőrzés
2020. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Neoplazmák
- Urológiai betegségek
- Endokrin rendszer betegségei
- Veseelégtelenség
- Mellékpajzsmirigy betegségek
- Neoplasztikus folyamatok
- Vesebetegségek
- Veseelégtelenség, krónikus
- Hyperparathyreosis
- Neoplazma metasztázis
- Hyperparathyreosis, másodlagos
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Hormonantagonisták
- Kalciumszabályozó hormonok és szerek
- Kalcimimetikus szerek
- Cinacalcet
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20070208
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .