Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pediatrische chronische nierziekte Veiligheid en werkzaamheid

12 juni 2020 bijgewerkt door: Amgen

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Cinacalcet HCl te beoordelen bij pediatrische proefpersonen met chronische nierziekte en secundaire hyperparathyreoïdie die dialyse ondergaan

Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen van het toevoegen van cinacalcet aan de huidige behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie bij kinderen die momenteel dialyse ondergaan in vergelijking met een behandelingsschema dat geen cinacalcet omvat.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT) is een aandoening die zich in een vroeg stadium kan ontwikkelen bij patiënten met chronische nierziekte (CKD), gewoonlijk erger wordt na verloop van tijd en waarvan bekend is dat het problemen veroorzaakt bij dialysepatiënten. Kinderen die worden gedialyseerd, kunnen een breed scala aan bot- en groeiproblemen hebben, en gebruikelijke behandelingen kunnen deze dingen verergeren door de serumcalcium- en serumfosforspiegel te verhogen. Van cinacalcet is aangetoond dat het effectief is bij het reguleren van bijschildklierhormoon (PTH), calcium en fosfor bij volwassenen. Het doel van deze studie is om aan te tonen dat het opnemen van cinacalcet bij de behandeling van SHPT de niveaus van intact parathyroïdhormoon (iPTH) zal verlagen bij een groter aantal pediatrische patiënten met CKD die dialyse ondergaan, in vergelijking met een behandelingsregime dat geen omvat cinacalcet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

43

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Research Site
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Research Site
  • België
      • Bruxelles, België, 1020
        • Research Site
      • Edegem, België, 2650
        • Research Site
      • Gent, België, 9000
        • Research Site
      • Leuven, België, 3000
        • Research Site
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Research Site
      • Marburg, Duitsland, 35043
        • Research Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Research Site
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Research Site
      • Pecs, Hongarije, 7623
        • Research Site
      • Szeged, Hongarije, 6720
        • Research Site
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20219
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 04530
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
      • Gorzow Wielkopolski, Polen, 66-400
        • Research Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • Research Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 107014
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 198205
        • Research Site
      • Samara, Russische Federatie, 443095
        • Research Site
  • Slowakije
      • Banska Bystrica, Slowakije, 974 09
        • Research Site
      • Bratislava, Slowakije, 833 40
        • Research Site
      • Kosice, Slowakije, 040 11
        • Research Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanje, 08035
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanje, 08035
        • Research Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanje, 46026
        • Research Site
    • PaÃ-s Vasco
      • Baracaldo, PaÃ-s Vasco, Spanje, 48903
        • Research Site
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, Spanje, 48903
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 6 tot jonger dan 18 jaar bij screening
  • Gediagnosticeerd met CKD en SHPT Hemodialyse of peritoneale dialyse ondergaan gedurende ≥ 2 maanden vóór randomisatie
  • Drooggewicht ≥ 12,5 kg bij screening
  • iPTH verkregen uit het centraal laboratorium moet > 300 pg/ml (31,8 pmol/L) zijn
  • Serumcalcium (gecorrigeerd) verkregen uit het centrale laboratorium moet ≥ 8,8 mg/dL (2,2 mmol/L) zijn
  • Serumfosfor verkregen uit het centrale laboratorium ≥ 4,0 mg/dl (1,3 mmol/l) voor kinderen van 6 tot jonger dan 12 jaar, of ≥ 3,5 mg/dl (1,1 mmol/l) voor kinderen van 12 tot jonger dan 18 jaar
  • Proefpersonen die al vitamine D-sterolen kregen (calcitriol of een synthetisch analoog), een stabiele dosis binnen de laatste 2 maanden voorafgaand aan randomisatie
  • Proefpersonen die groeihormoon gebruiken, een stabiele dosis gedefinieerd als geen verandering > dan 20% in de laatste 2 maanden voorafgaand aan randomisatie
  • Proefpersonen die anticonvulsiva gebruiken, moeten gedurende 3 maanden een stabiele dosis hebben en een therapeutische bloedspiegel van het anticonvulsivum hebben op het moment van randomisatie
  • Proefpersonen moeten op een dialysaatcalciumconcentratie van ≥ 2,5 mEq/L (1,25 mmol/L) staan ​​gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan randomisatie

Uitsluitingscriteria:

  • Parathyroïdectomie ondergaan in de afgelopen 6 maanden
  • Verwachte parathyreoïdectomie binnen 6 maanden na randomisatie
  • In de afgelopen maand therapie met cinacalcet (sensipar/mimpara) gekregen
  • Een nieuw begin van epileptische aanvallen of verergering van een reeds bestaande epileptische aandoening in de afgelopen 3 maanden
  • Geplande datum voor niertransplantatie van een bekende levende donor waardoor voltooiing van het onderzoek onwaarschijnlijk is

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen tijdens de dubbelblinde fase gedurende 30 weken eenmaal daags standaardzorg en placebo. Tijdens de open-labelfase kregen de deelnemers nog eens 30 weken cinacalcet met standaardzorg. De startdosering van cinacalcet was ≤ 0,20 mg/kg op basis van het drooggewicht en kon tot week 54 elke 4 weken worden verhoogd op basis van plasma-iPTH- en serumcalciumspiegels tot een maximale dosis van 4,2 mg/kg.
Geneesmiddel: placebo
Placebo-tabletten en -capsules voor besprenkeling identiek aan actieve behandeling.
Geneesmiddel: Zorgstandaard
Alle deelnemers, ongeacht de behandelopdracht, krijgen standaardbehandeling met vitamine D-sterolen (calcitriol en zijn analogen), zoals voorgeschreven door de behandelend arts.
Experimenteel: Cinacalcet
Tijdens de dubbelblinde fase kregen de deelnemers gedurende 30 weken standaardzorg en eenmaal daags cinacalcet. De startdosering van cinacalcet was ≤ 0,20 mg/kg op basis van het drooggewicht en kon tot week 24 elke 4 weken worden verhoogd op basis van plasma-iPTH- en serumcalciumspiegels tot een maximale dosis van 4,2 mg/kg. Tijdens de open-labelfase bleven de deelnemers nog eens 30 weken cinacalcet krijgen met standaardzorg.
Geneesmiddel: Zorgstandaard
Alle deelnemers, ongeacht de behandelopdracht, krijgen standaardbehandeling met vitamine D-sterolen (calcitriol en zijn analogen), zoals voorgeschreven door de behandelend arts.
Geneesmiddel: cinacalcet-capsule
Cinacalcet werd bereid voor orale toediening als zowel capsules om te besprenkelen als filmomhulde tabletten om door te slikken.
Andere namen:
  • Sensipar, Mimpara

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat ≥ 30% reductie in gemiddelde iPTH behaalt vanaf baseline tot de fase van werkzaamheidsbeoordeling
Tijdsspanne: Van baseline tot de beoordelingsfase van de werkzaamheid, week 25-30
De waarde van de beoordeling van de werkzaamheid is gebaseerd op de geplande beoordeling(en) tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid (EAP; week 25 - 30). Wanneer er meerdere beoordelingen beschikbaar waren, werd het gemiddelde daarvan gebruikt. Als een werkzaamheidsmeting tijdens het EAP ontbrak, werd het gemiddelde van de laatste 2 beschikbare post-baselinewaarden in de dosistitratiefase gebruikt. Als er slechts één post-baselinewaarde beschikbaar was, werd deze enkele waarde gebruikt.
Van baseline tot de beoordelingsfase van de werkzaamheid, week 25-30

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat een gemiddelde iPTH ≤ 300 pg/ml (31,8 pmol/l) bereikt tijdens de werkzaamheidsbeoordelingsfase
Tijdsspanne: Van baseline tot de werkzaamheidsbeoordelingsfase (EAP), week 25-30
De beoordelingswaarde voor de werkzaamheid is gebaseerd op de geplande beoordeling(en) tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid. Wanneer er meerdere beoordelingen beschikbaar waren, werd het gemiddelde daarvan gebruikt. Als een werkzaamheidsmeting tijdens de EAP ontbrak, werd het gemiddelde van de laatste 2 beschikbare postbaseline-waarden in de dosistitratiefase gebruikt. Als er slechts één post-baselinewaarde beschikbaar was, werd deze enkele waarde gebruikt.
Van baseline tot de werkzaamheidsbeoordelingsfase (EAP), week 25-30
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddeld gecorrigeerd totaal serumcalcium tijdens de beoordelingsperiode voor de werkzaamheid
Tijdsspanne: Van baseline tot de beoordelingsfase van de werkzaamheid, week 25-30.
Serumcalcium werd gerapporteerd als een gecorrigeerde waarde door het centrale laboratorium op basis van calcium- en albumineconcentraties: Gecorrigeerd totaal calcium (mg/dl) = gemeten totaal serumcalcium (mg/dl) + 0,8 (4,0 - serumalbumine (g/dl)) . De beoordelingswaarde voor de werkzaamheid is gebaseerd op de geplande beoordeling(en) tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid. Wanneer er meerdere beoordelingen beschikbaar waren, werd het gemiddelde daarvan gebruikt. Als een werkzaamheidsmeting tijdens de EAP ontbrak, werd het gemiddelde van de laatste 2 beschikbare postbaseline-waarden in de dosistitratiefase gebruikt. Als er slechts één post-baselinewaarde beschikbaar was, werd deze enkele waarde gebruikt."
Van baseline tot de beoordelingsfase van de werkzaamheid, week 25-30.
Percentage verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde serumfosfor tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid
Tijdsspanne: Van baseline tot de beoordelingsfase van de werkzaamheid, week 25-30.
De beoordelingswaarde voor de werkzaamheid is gebaseerd op de geplande beoordeling(en) tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid. Wanneer er meerdere beoordelingen beschikbaar waren, werd het gemiddelde daarvan gebruikt. Als een werkzaamheidsmeting tijdens de EAP ontbrak, werd het gemiddelde van de laatste 2 beschikbare postbaseline-waarden in de dosistitratiefase gebruikt. Als er slechts één post-baselinewaarde beschikbaar was, werd deze enkele waarde gebruikt.
Van baseline tot de beoordelingsfase van de werkzaamheid, week 25-30.
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde fosforproduct (Ca x P) tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid
Tijdsspanne: Van baseline tot het einde van de beoordelingsperiode voor de werkzaamheid, beoordeeld tot 30 weken
De beoordelingswaarde voor de werkzaamheid is gebaseerd op de geplande beoordeling(en) tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid. Wanneer er meerdere beoordelingen beschikbaar waren, werd het gemiddelde daarvan gebruikt. Als een werkzaamheidsmeting tijdens de EAP ontbrak, werd het gemiddelde van de laatste 2 beschikbare postbaseline-waarden in de dosistitratiefase gebruikt. Als er slechts één post-baselinewaarde beschikbaar was, werd deze enkele waarde gebruikt.
Van baseline tot het einde van de beoordelingsperiode voor de werkzaamheid, beoordeeld tot 30 weken
Groeisnelheid van basislijn tot einde van dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Van baseline tot einde van werkzaamheidsbeoordeling in week 30
Lineaire groeisnelheid (cm/jaar) = 52 x lengteverandering (cm) / aantal weken tussen de twee metingen. Het bezoek aan het einde van de dubbelblinde fase was gepland in week 30, maar de laatste beoordeling in de dubbelblinde fase werd gebruikt vanwege de vroegtijdige beëindiging van het onderzoek.
Van baseline tot einde van werkzaamheidsbeoordeling in week 30
Groeisnelheid van het einde van de dubbelblinde fase tot het einde van de open-labelfase
Tijdsspanne: Einde dubbelblinde fase (week 30) tot einde open-label fase (week 60)
Lineaire groeisnelheid (cm/jaar) = 52 x lengteverandering (cm) / aantal weken tussen de twee metingen. Het bezoek aan het einde van de open-labelfase was gepland in week 60, maar de laatste beoordeling in de open-labelfase werd gebruikt vanwege de vroegtijdige beëindiging van het onderzoek.
Einde dubbelblinde fase (week 30) tot einde open-label fase (week 60)
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddeld geïoniseerd calcium tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid
Tijdsspanne: Van baseline tot de beoordelingsfase van de werkzaamheid, week 25-30.
De beoordelingswaarde voor de werkzaamheid is gebaseerd op de geplande beoordeling(en) tijdens de beoordelingsfase van de werkzaamheid. Wanneer er meerdere beoordelingen beschikbaar waren, werd het gemiddelde daarvan gebruikt. Als een werkzaamheidsmeting tijdens de EAP ontbrak, werd het gemiddelde van de laatste 2 beschikbare postbaseline-waarden in de dosistitratiefase gebruikt. Als er slechts één post-baselinewaarde beschikbaar was, werd deze enkele waarde gebruikt.
Van baseline tot de beoordelingsfase van de werkzaamheid, week 25-30.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 april 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 januari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

17 januari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20070208

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren