アルグルコシダーゼアルファで治療された遅発性ポンペ病患者における探索的筋生検評価研究
2014年12月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
アルグルコシダーゼ アルファで治療された遅発性ポンペ病患者における第 4 相前向き探索的筋肉生検、バイオマーカー、および画像評価研究
これは、酵素補充療法（ERT）による治療を受けていない遅発性ポンペ病の参加者を対象とした非盲検の多施設研究です。 この研究の主な目的は、遅発性ポンペ病の参加者のアルグルコシダーゼ アルファ治療の前後に採取された筋肉組織サンプルのグリコーゲン クリアランスを評価することです。
二次的な目的は、遅発性ポンペ病の参加者の疾患負担を特徴付け、これらの参加者の画像、組織学的、および機能的評価を調査し、遅発性ポンペ病と関連する潜在的な血漿または尿のバイオマーカーと治療に対する参加者の反応を調査することです。アルグルコシダーゼ アルファ (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ
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New York
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New York、New York、アメリカ
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ
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Ohio
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Colombus、Ohio、アメリカ
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Pennsylvania
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Heshey、Pennsylvania、アメリカ
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ
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Newcastle upon Tyne、イギリス
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Salford、イギリス
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Rotterdam、オランダ
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Mainz、ドイツ
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Munster、ドイツ
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München、ドイツ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者は、任意の組織ソースからの酸性アルファ-グルコシダーゼ（GAA）酵素欠乏症を確認している、および/またはGAA遺伝子変異を確認しており、心肥大は知られていない
- 参加者は、停止することなく、また補助具を使用せずに、一定の距離を歩き回ることができます。 地域での歩行のための補助具の使用は適切です
- 参加者は、直立姿勢で一定の強制肺活量 (FVC) を持っています。
- -参加者は、女性で出産の可能性がある場合、ベースラインで妊娠検査（尿ベータ-ヒト絨毛性ゴナドトロピン[ベータ-hCG]）が陰性でなければなりません
除外基準:
- 参加者はERTによる以前の治療を受けています
- 参加者は車椅子に依存しています
- 参加者は侵襲的換気を必要とします（非侵襲的換気は許可されています）
- 参加者は、治験治療を使用した別の臨床試験に参加しています
- -ペースメーカー、埋め込まれた強磁性金属などの正式な禁忌のため、参加者は磁気共鳴画像法（MRI）検査を受けることができません
- -治験責任医師の意見では、参加者は研究の要件を順守することができません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アルグルコシダーゼ アルファ
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アルグルコシダーゼ アルファの静脈内注入 20 ミリグラム/キログラム (mg/kg) を隔週で 24 週間。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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26 週目の大腿四頭筋生検サンプルの組織グリコーゲン含有量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
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組織のグリコーゲン含有量は、大腿四頭筋生検によって「グリコーゲンが占める組織の面積の割合」として測定されました。
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ベースライン、26週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グリコーゲン分布
時間枠：ベースライン、26週目
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ベースライン、26週目
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筋繊維の形態
時間枠：ベースライン、26週目
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ベースライン、26週目
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リソソーム封入体
時間枠：ベースライン、26週目
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ベースライン、26週目
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26週目のMercuriスコアリングを使用した筋肉関与のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、26週目
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筋肉の関与は、T1 強調磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価されました。
T1 強調 MRI データは、両脚の Mercuri スコアを使用して分析されました (合計スコア = 1 ～ 4、1 = 正常な外観、2 = 軽度の関与、3 = 中程度の関与、および 4 = 重度の関与)。
各参加者について、上肢（太もも）と下肢の平均が Mercuri グレーディング用に計算されました。
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ベースライン、26週目
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26 週目の 3 点 3 次元 (3D) ディクソンを使用した脂肪浸潤度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、26週目
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脂肪浸潤の程度は、参加者のサブセットで骨格筋 MRI を使用して 3 点 3D Dixon 取得によって評価されました。
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ベースライン、26週目
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26週目のT2磁気共鳴画像法（MRI）を使用した疾患活動性のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、26週目
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疾患活動性 (筋肉内の炎症および/または水分含有量) は、参加者のサブセットの T2 MRI 値によって定量的に評価されました。
39 ミリ秒 (ms) を超える (>) T2 MRI 値は、異常と定義されました。
T2 推定では通常、B1 空間偏差を計算するために追加の取得が必要ですが、この取得が欠落している場合でも推定できます。
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ベースライン、26週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年6月1日
一次修了 (実際)
2013年12月1日
研究の完了 (実際)
2013年12月1日
試験登録日
最初に提出
2011年1月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年1月31日
最初の投稿 (見積もり)
2011年2月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年12月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年12月4日
最終確認日
2014年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGLU07310
- 2010-020611-36 (EudraCT番号)
- MSC12823 (その他の識別子：Sanofi)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。