Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследовательское исследование биопсии мышц у пациентов с поздним началом болезни Помпе, получавших алглюкозидазу альфа

4 декабря 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Проспективная исследовательская биопсия мышц, биомаркеры и визуализирующие исследования фазы 4 у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом, получавших алглюкозидазу альфа

Это открытое многоцентровое исследование участников с поздним началом болезни Помпе, ранее не получавших заместительную ферментную терапию (ФЗТ). Основной целью этого исследования является оценка клиренса гликогена в образцах мышечной ткани, собранных до и после лечения алглюкозидазой альфа у участников с поздним началом болезни Помпе.

Второстепенными целями являются характеристика бремени болезни у участников с поздним началом болезни Помпе и изучение визуализационных, гистологических и функциональных оценок у этих участников, а также изучение потенциальных биомаркеров плазмы или мочи в отношении позднего начала болезни Помпе и реакции участников на лечение с помощью алглюкозидаза альфа (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Mainz, Германия
      • Munster, Германия
      • München, Германия
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
      • Salford, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • У участника подтвержден дефицит фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA) из любого источника ткани и / или подтверждены мутации гена GAA без известной сердечной гипертрофии.
  • Участник может пройти расстояние без остановки и без вспомогательного устройства. Использование вспомогательного устройства для передвижения по месту жительства уместно.
  • У участника определена форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) в вертикальном положении
  • У участницы, если она женщина и детородный потенциал, должен быть отрицательный тест на беременность (бета-хорионический гонадотропин человека [бета-ХГЧ]) на исходном уровне.

Критерий исключения:

  • Участник проходил ранее лечение с помощью ФЗТ
  • Участник зависит от инвалидной коляски
  • Участнику требуется инвазивная вентиляция легких (неинвазивная вентиляция разрешена)
  • Участник участвует в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого лечения.
  • Участник не может пройти магнитно-резонансную томографию (МРТ) из-за формальных противопоказаний, таких как кардиостимулятор, имплантированные ферромагнитные металлы и т. д.
  • Участник, по мнению Исследователя, не в состоянии придерживаться требований исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Алглюкозидаза Альфа
Биологический: Алглюкозидаза Альфа
Алглюкозидаза альфа внутривенная инфузия 20 миллиграммов на килограмм (мг/кг) каждые две недели в течение 24 недель.
Другие имена:
  • Миозим®
  • Люмизим®
  • ГЗ419829

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение содержания гликогена в тканях в образцах биопсии четырехглавой мышцы по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Содержание гликогена в тканях измеряли с помощью биопсии четырехглавой мышцы бедра как «процент площади ткани, занятой гликогеном».
Исходный уровень, неделя 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Распределение гликогена
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Морфология мышечных волокон
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Лизосомальные включения
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Процентное изменение вовлечения мышц по сравнению с исходным уровнем с использованием оценки Mercuri на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Поражение мышц оценивали с помощью Т1-взвешенной магнитно-резонансной томографии (МРТ). Данные Т1-взвешенной МРТ анализировали с использованием шкалы Mercuri для обеих ног (общий балл = 1-4, где 1 = нормальный внешний вид, 2 = легкое поражение, 3 = умеренное поражение и 4 = тяжелое поражение). Для каждого участника было рассчитано среднее значение для каждой верхней части (бедра) и голени для оценки Mercuri.
Исходный уровень, неделя 26
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем степени жировой инфильтрации с использованием 3-точечного 3-мерного (3D) Dixon на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Степень жировой инфильтрации оценивали с помощью 3D 3D Dixon с использованием МРТ скелетных мышц у части участников.
Исходный уровень, неделя 26
Процентное изменение активности заболевания по сравнению с исходным уровнем с использованием магнитно-резонансной томографии (МРТ) T2 на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Активность заболевания (воспаление и/или содержание воды в мышцах) количественно оценивали по значениям Т2 МРТ у подгруппы участников. Значение МРТ T2 более (>) 39 миллисекунд (мс) было определено как отклонение от нормы. Оценка T2 обычно требует дополнительной регистрации для вычисления пространственного отклонения B1, однако ее все же можно оценить, если эта регистрация отсутствует.
Исходный уровень, неделя 26

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 января 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 февраля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

19 декабря 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 декабря 2014 г.

Последняя проверка

1 декабря 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (Номер EudraCT)
  • MSC12823 (Другой идентификатор: Sanofi)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться