Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná hodnotící studie svalové biopsie u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem léčených alglukosidázou Alfa

4. prosince 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Fáze 4 prospektivní explorativní svalová biopsie, biomarker a zobrazovací hodnotící studie u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem léčených alglukosidázou Alfa

Jedná se o otevřenou, multicentrickou studii účastníků s Pompeho nemocí s pozdním nástupem, kteří dosud nebyli léčeni enzymovou substituční terapií (ERT). Primárním cílem této studie je vyhodnotit clearance glykogenu ve vzorcích svalové tkáně odebraných před a po léčbě alglukosidázou alfa u účastníků s Pompeho chorobou s pozdním nástupem.

Sekundárními cíli je charakterizovat nemocnost u účastníků s Pompeho nemocí s pozdním nástupem a prozkoumat zobrazovací, histologická a funkční hodnocení u těchto účastníků a prozkoumat potenciální biomarkery v plazmě nebo moči ve vztahu k Pompeho nemoci s pozdním nástupem a odpovědi účastníka na léčbu alglukosidáza alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
  • Německo
      • Mainz, Německo
      • Munster, Německo
      • München, Německo
  • Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
      • Salford, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Spojené státy
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník potvrdil nedostatek enzymu kyselé alfa-glukosidázy (GAA) z jakéhokoli tkáňového zdroje a/nebo potvrzené mutace genu GAA a bez známé srdeční hypertrofie
  • Účastník je schopen urazit vzdálenost bez zastavení a bez pomocného zařízení. Vhodné je použití pomocného zařízení pro chůzi v komunitě
  • Účastník má ve vzpřímené poloze určitou vynucenou vitální kapacitu (FVC).
  • Účastnice, pokud je žena a je ve fertilním věku, musí mít na začátku negativní těhotenský test (beta-lidský choriový gonadotropin v moči [beta-hCG]).

Kritéria vyloučení:

  • Účastník prodělal předchozí léčbu ERT
  • Účastník je závislý na invalidním vozíku
  • Účastník vyžaduje invazivní ventilaci (neinvazivní ventilace je povolena)
  • Účastník se účastní jiné klinické studie využívající experimentální léčbu
  • Účastník se nemůže podrobit vyšetření magnetickou rezonancí (MRI) z důvodu formální kontraindikace, jako je kardiostimulátor, implantované feromagnetické kovy atd.
  • Účastník podle názoru řešitele není schopen dodržet požadavky studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Alglukosidáza Alfa
Biologický: Alglukosidáza Alfa
Alglukosidáza alfa intravenózní infuze 20 miligramů na kilogram (mg/kg) každý druhý týden po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna obsahu tkáňového glykogenu ve vzorcích biopsie čtyřhlavého svalu od výchozí hodnoty v týdnu 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Obsah tkáňového glykogenu byl měřen biopsií kvadricepsu jako „procento plochy tkáně obsazené glykogenem“.
Výchozí stav, týden 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Distribuce glykogenu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Morfologie svalových vláken
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Lysozomální inkluze
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Procentuální změna od výchozí hodnoty v zapojení svalů pomocí hodnocení Mercuri ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Svalové postižení bylo hodnoceno pomocí T1-vážené magnetické rezonance (MRI). T1-vážená data MRI byla analyzována pomocí Mercuriho skóre na obou nohách (celkové skóre = 1-4; kde 1=normální vzhled, 2=mírné postižení, 3=střední postižení a 4=závažné postižení). Pro každého účastníka byl vypočten průměr pro každou horní (stehno) a dolní část nohy pro hodnocení podle Mercuriho.
Výchozí stav, týden 26
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve stupni infiltrace tuku pomocí 3-bodového 3-rozměrného (3D) Dixonu v týdnu 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Stupeň tukové infiltrace byl hodnocen tříbodovou 3D Dixonovou akvizicí pomocí MRI kosterního svalstva u podskupiny účastníků.
Výchozí stav, týden 26
Procentuální změna od výchozí hodnoty v aktivitě onemocnění pomocí T2 magnetické rezonance (MRI) v týdnu 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Aktivita onemocnění (zánět a/nebo obsah vody ve svalech) byla kvantitativně hodnocena pomocí hodnot T2 MRI u podskupiny účastníků. Hodnota T2 MRI vyšší než (>) 39 milisekund (ms) byla definována jako abnormální. Odhad T2 obvykle vyžaduje dodatečné pořízení pro výpočet prostorové odchylky B1, lze jej však odhadnout, i když toto pořízení chybí.
Výchozí stav, týden 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

2. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. prosince 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. prosince 2014

Naposledy ověřeno

1. prosince 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (Číslo EudraCT)
  • MSC12823 (Jiný identifikátor: Sanofi)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alglukosidáza Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit