Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utforskende muskelbiopsivurdering hos pasienter med sent-debuterende Pompe-sykdom behandlet med alglukosidase alfa

4. desember 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 4 prospektiv eksplorativ muskelbiopsi-, biomarkør- og bildevurderingsstudie hos pasienter med sent debuterende Pompe-sykdom behandlet med alglukosidase alfa

Dette er en åpen, multisenterstudie av deltakere med sent debuterende Pompes sykdom som er naive til behandling med enzymerstatningsterapi (ERT). Hovedmålet med denne studien er å evaluere glykogenclearance i muskelvevsprøver tatt før og etter alglukosidase alfa-behandling hos deltakere med Sen-Debut Pompes sykdom.

De sekundære målene er å karakterisere sykdomsbyrden hos deltakere med sent debuterende Pompes sykdom og utforske bildediagnostikk, histologiske og funksjonelle vurderinger hos disse deltakerne og å utforske potensielle plasma- eller urinbiomarkører i forhold til sent debuterende Pompes sykdom og deltakerens respons på behandling med alglukosidase alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Forente stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
  • Storbritannia
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia
      • Salford, Storbritannia
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland
      • Munster, Tyskland
      • München, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren har bekreftet syre-alfa-glukosidase (GAA) enzymmangel fra en hvilken som helst vevskilde og/eller bekreftet GAA-genmutasjoner og uten kjent hjertehypertrofi
  • Deltakeren er i stand til å ambulere et stykke uten å stoppe og uten hjelpemiddel. Det er hensiktsmessig å bruke hjelpemidler for ambulasjon i samfunnet
  • Deltakeren har en viss forsert vitalkapasitet (FVC) i oppreist stilling
  • Deltakeren, hvis kvinne og i fertil alder, må ha en negativ graviditetstest (urin beta-humant koriongonadotropin [beta-hCG]) ved baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har tidligere hatt behandling med ERT
  • Deltakeren er rullestolavhengig
  • Deltakeren krever invasiv ventilasjon (ikke-invasiv ventilasjon er tillatt)
  • Deltakeren deltar i en annen klinisk studie ved bruk av undersøkelsesbehandling
  • Deltakeren kan ikke underkaste seg magnetisk resonanstomografi (MRI) undersøkelse på grunn av en formell kontraindikasjon som en pacemaker, implanterte ferromagnetiske metaller osv.
  • Deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, er ikke i stand til å overholde kravene til studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alglukosidase Alfa
Biologisk: Alglukosidase Alfa
Alglucosidase alfa intravenøs infusjon 20 milligram per kilogram (mg/kg) annenhver uke i 24 uker.
Andre navn:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i vevsglykogeninnhold i Quadriceps-muskelbiopsiprøver ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Vevsglykogeninnhold ble målt ved quadriceps-biopsier som "prosent vevsareal okkupert av glykogen".
Baseline, uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Glykogen distribusjon
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Muskelfibermorfologi
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Lysosomale inneslutninger
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Prosentvis endring fra baseline i muskelinvolvering ved bruk av Mercuri-score i uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Muskelinvolvering ble vurdert ved T1-vektet magnetisk resonansavbildning (MRI). T1-veide MR-data ble analysert ved å bruke Mercuri-skåringen i begge ben (Totalskåre = 1-4; der 1 = Normalt utseende, 2 = Mild involvering, 3 = Moderat involvering og 4 = Alvorlig involvering). For hver deltaker ble gjennomsnittet for hver av øvre (lår) og underben beregnet for Mercuri-gradering.
Baseline, uke 26
Prosentvis endring fra baseline i grad av fettinfiltrasjon ved bruk av 3-punkts 3-dimensjonal (3D) Dixon ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Grad av fettinfiltrasjon ble vurdert ved 3-punkts 3D Dixon-innsamling ved bruk av skjelettmuskel-MR i en undergruppe av deltakere.
Baseline, uke 26
Prosentvis endring fra baseline i sykdomsaktivitet ved bruk av T2 Magnetic Resonance Imaging (MRI) ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Sykdomsaktivitet (betennelse og/eller vanninnhold i muskler) ble kvantitativt vurdert ved hjelp av T2 MR-verdier i en undergruppe av deltakere. En T2 MR-verdi på større enn (>) 39 millisekunder (ms) ble definert som unormal. T2-estimering krever normalt en ekstra innhenting for å beregne det romlige B1-avviket, men kan fortsatt estimeres hvis denne innhentingen mangler.
Baseline, uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2011

Først lagt ut (Anslag)

2. februar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. desember 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2014

Sist bekreftet

1. desember 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (EudraCT-nummer)
  • MSC12823 (Annen identifikator: Sanofi)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere