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Explorative Muskelbiopsie-Bewertungsstudie bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden

4. Dezember 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine prospektive explorative Phase-4-Muskelbiopsie-, Biomarker- und Bildgebungsbewertungsstudie bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden

Dies ist eine offene, multizentrische Studie mit Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die nicht mit einer Enzymersatztherapie (ERT) behandelt wurden. Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Glykogen-Clearance in Muskelgewebeproben, die vor und nach der Behandlung mit Alglucosidase alfa bei Teilnehmern mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch entnommen wurden.

Die sekundären Ziele sind die Charakterisierung der Krankheitslast bei Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit und die Erforschung bildgebender, histologischer und funktioneller Beurteilungen bei diesen Teilnehmern sowie die Untersuchung potenzieller Plasma- oder Urin-Biomarker in Bezug auf die spät einsetzende Pompe-Krankheit und das Ansprechen der Teilnehmer auf die Behandlung mit Alglucosidase alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland
      • Munster, Deutschland
      • München, Deutschland
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat einen bestätigten Mangel an saurem Alpha-Glucosidase (GAA)-Enzym aus einer beliebigen Gewebequelle und/oder bestätigte GAA-Genmutationen und ohne bekannte Herzhypertrophie
  • Der Teilnehmer ist in der Lage, eine Strecke ohne anzuhalten und ohne Hilfsmittel zu gehen. Die Verwendung von Hilfsmitteln für die Fortbewegung in der Gemeinschaft ist angemessen
  • Der Teilnehmer hat eine gewisse forcierte Vitalkapazität (FVC) in aufrechter Position
  • Die Teilnehmerin, falls weiblich und im gebärfähigen Alter, muss zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest (Urin-Beta-humanes Choriongonadotropin [Beta-hCG]) haben

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hatte eine vorherige Behandlung mit ERT
  • Der Teilnehmer ist rollstuhlabhängig
  • Der Teilnehmer benötigt eine invasive Beatmung (nicht-invasive Beatmung ist erlaubt)
  • Der Teilnehmer nimmt an einer anderen klinischen Studie mit Prüfbehandlung teil
  • Der Teilnehmer kann sich aufgrund einer formellen Kontraindikation wie Herzschrittmacher, implantierte ferromagnetische Metalle usw. nicht einer Magnetresonanztomographie (MRT)-Untersuchung unterziehen
  • Der Teilnehmer ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alglucosidase Alfa
Biologisch: Alglucosidase Alfa
Alglucosidase alfa intravenöse Infusion 20 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) jede zweite Woche für 24 Wochen.
Andere Namen:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Glykogengehalts im Gewebe in Quadrizeps-Muskelbiopsieproben in Woche 26 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Der Glykogengehalt des Gewebes wurde durch Quadrizepsbiopsien als „prozentuale Gewebefläche, die mit Glykogen besetzt ist“ gemessen.
Baseline, Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Glykogenverteilung
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Morphologie der Muskelfasern
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Lysosomale Einschlüsse
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Prozentuale Veränderung der Muskelbeteiligung gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Mercuri-Scorings in Woche 26
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Die Muskelbeteiligung wurde durch T1-gewichtete Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt. T1-gewichtete MRT-Daten wurden unter Verwendung des Mercuri-Scorings in beiden Beinen analysiert (Gesamtscore = 1–4; wobei 1 = normales Aussehen, 2 = leichte Beteiligung, 3 = mäßige Beteiligung und 4 = schwere Beteiligung). Für jeden Teilnehmer wurde der Durchschnitt für jeden Ober- (Oberschenkel) und Unterschenkel für die Mercuri-Einstufung berechnet.
Baseline, Woche 26
Prozentuale Veränderung des Grads der Fettinfiltration gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung von 3-Punkt-3-dimensionalem (3D) Dixon in Woche 26
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Der Grad der Fettinfiltration wurde durch 3-Punkt-3D-Dixon-Akquisition unter Verwendung von Skelettmuskel-MRT bei einer Untergruppe von Teilnehmern beurteilt.
Baseline, Woche 26
Prozentuale Veränderung der Krankheitsaktivität gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der T2-Magnetresonanztomographie (MRT) in Woche 26
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Bei einer Untergruppe von Teilnehmern wurde die Krankheitsaktivität (Entzündung und/oder Wassergehalt in den Muskeln) anhand von T2-MRT-Werten quantitativ beurteilt. Ein T2-MRT-Wert von mehr als (>) 39 Millisekunden (ms) wurde als abnormal definiert. Die T2-Schätzung erfordert normalerweise eine zusätzliche Erfassung zur Berechnung der räumlichen B1-Abweichung, kann jedoch trotzdem geschätzt werden, wenn diese Erfassung fehlt.
Baseline, Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Februar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. Dezember 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Dezember 2014

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (EudraCT-Nummer)
  • MSC12823 (Andere Kennung: Sanofi)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Glykogenese 2 Acid Maltase-Mangel

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