Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Feltáró izombiopszia értékelési vizsgálat Alglucosidase Alfával kezelt késői Pompe-betegségben szenvedő betegeknél

2014. december 4. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

4. fázisú prospektív feltáró izombiopszia, biomarker és képalkotó vizsgálat olyan betegeknél, akik késői megjelenésű Pompe-kórban szenvednek, és Alglucosidase Alfával kezelték

Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat olyan késői megjelenésű Pompe-kórban szenvedő résztvevők körében, akik korábban nem részesültek enzimpótló terápiával (ERT). Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a glikogén-clearance értékelése az alfa-alglükozidáz-kezelés előtt és után gyűjtött izomszövetmintákban késői megjelenésű Pompe-kórban szenvedő résztvevőknél.

A másodlagos célkitűzések a késői Pompe-kórban szenvedő résztvevők betegségterhének jellemzése, a képalkotó, szövettani és funkcionális értékelések feltárása ezeknél a résztvevőknél, valamint a potenciális plazma vagy vizelet biomarkereinek feltárása a késői megjelenésű Pompe-kórhoz és a résztvevők kezelésre adott válaszához képest. alfa-alglükozidáz (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság
      • Salford, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia
  • Németország
      • Mainz, Németország
      • Munster, Németország
      • München, Németország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő bármilyen szöveti forrásból származó savas alfa-glükozidáz (GAA) enzimhiányt és/vagy GAA génmutációt igazolt, és nem ismert szívhipertrófiát
  • A résztvevő megállás nélkül és segédeszköz nélkül tud távolságot megtenni. A közösségi mozgáshoz segédeszköz használata célszerű
  • A résztvevő egy bizonyos kényszerű vitális kapacitással (FVC) rendelkezik függőleges helyzetben
  • A résztvevőnek, ha nő és fogamzóképes korú, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie (a vizelet béta-humán koriongonadotropin [béta-hCG]) a kiinduláskor

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő korábban ERT-kezelésben részesült
  • A résztvevő kerekesszék-függő
  • A résztvevőnek invazív lélegeztetésre van szüksége (nem invazív lélegeztetés megengedett)
  • A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, vizsgálati kezelést alkalmazva
  • A résztvevő nem vethető alá mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vizsgálatnak formális ellenjavallat miatt, mint pl. pacemaker, beültetett ferromágneses fémek stb.
  • A résztvevő a vizsgáló véleménye szerint nem tud megfelelni a vizsgálat követelményeinek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alglukozidáz Alfa
Biológiai: Alglukozidáz Alfa
Alglukozidáz alfa intravénás infúzió 20 milligramm/kg (mg/kg) minden második héten 24 héten keresztül.
Más nevek:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a szöveti glikogéntartalomban a négyfejű izom biopsziás mintáiban a 26. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A szövet glikogéntartalmát négyfejű csontszövet biopsziával mértük, mint „a szövet glikogén által elfoglalt terület százalékát”.
Alapállapot, 26. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A glikogén eloszlása
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
Alapállapot, 26. hét
Az izomrost morfológiája
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
Alapállapot, 26. hét
Lizoszóma zárványok
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
Alapállapot, 26. hét
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az izmok érintettségében a Mercuri-pontszám alapján a 26. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
Az izom érintettségét T1 súlyozott mágneses rezonancia képalkotással (MRI) értékelték. A T1-súlyozott MRI-adatokat a Mercuri-pontszámmal elemezték mindkét lábon (Összpontszám = 1-4; ahol 1 = normál megjelenés, 2 = enyhe érintettség, 3 = közepes érintettség és 4 = súlyos érintettség). Minden résztvevőnél a felső (comb) és az alsó lábszár átlagát számították ki a Mercuri osztályozáshoz.
Alapállapot, 26. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a zsíros beszivárgás mértékében a 3 pontos 3-dimenziós (3D) Dixon használatával a 26. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A zsírinfiltráció mértékét 3 pontos 3D Dixon felvétellel határozták meg vázizom MRI segítségével a résztvevők egy részében.
Alapállapot, 26. hét
A betegség aktivitásának százalékos változása a kiindulási értékhez képest T2 mágneses rezonancia képalkotás (MRI) segítségével a 26. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A betegség aktivitását (gyulladás és/vagy víztartalom az izmokon belül) mennyiségileg értékelték T2 MRI-értékekkel a résztvevők egy részében. A (>) 39 milliszekundumnál (ms) nagyobb T2 MRI-értéket abnormálisnak minősítették. A T2 becslés általában további adatgyűjtést igényel a B1 térbeli eltérés kiszámításához, azonban még mindig meg lehet becsülni, ha ez az adatgyűjtés hiányzik.
Alapállapot, 26. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. január 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. január 31.

Első közzététel (Becslés)

2011. február 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. december 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. december 4.

Utolsó ellenőrzés

2014. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (EudraCT szám)
  • MSC12823 (Egyéb azonosító: Sanofi)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel