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阿糖苷酶 Alfa 治疗迟发性庞贝病患者的探索性肌肉活检评估研究

2014年12月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

对接受阿糖苷酶 Alfa 治疗的迟发性庞贝病患者进行的一项 4 期前瞻性探索性肌肉活检、生物标志物和影像学评估研究

这是一项开放标签、多中心研究，对象为未接受过酶替代疗法 (ERT) 治疗的迟发性庞贝氏症患者。 本研究的主要目的是评估迟发性庞贝病参与者在阿糖苷酶 alfa 治疗前后收集的肌肉组织样本中的糖原清除率。

次要目标是描述晚发性庞贝病参与者的疾病负担，探索这些参与者的影像学、组织学和功能评估，并探索与晚发性庞贝病相关的潜在血浆或尿液生物标志物以及参与者对治疗的反应阿糖苷酶 alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829)。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Mainz、德国
      • Munster、德国
      • München、德国
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、美国
    • New York
      • New York、New York、美国
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国
    • Ohio
      • Colombus、Ohio、美国
    • Pennsylvania
      • Heshey、Pennsylvania、美国
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国
  • 英国
      • Newcastle upon Tyne、英国
      • Salford、英国
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 参与者已确认来自任何组织来源的酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 酶缺乏症和/或已确认 GAA 基因突变并且没有已知的心脏肥大
  • 参与者能够在没有辅助设备的情况下不停地走一段距离。 使用辅助器具进行社区行走是适当的
  • 参与者在直立位时具有一定的用力肺活量 (FVC)
  • 参与者，如果是女性且有生育能力，则必须在基线时进行阴性妊娠试验（尿液 β-人绒毛膜促性腺激素 [β-hCG]）

排除标准：

  • 参与者之前接受过 ERT 治疗
  • 参与者依赖轮椅
  • 参与者需要有创通气（允许无创通气）
  • 参与者正在参与另一项使用研究性治疗的临床研究
  • 由于起搏器、植入铁磁金属等正式禁忌症，参与者不能提交磁共振成像 (MRI) 检查
  • 研究者认为参与者无法遵守研究要求

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿糖苷酶α
生物：阿糖苷酶α
Alglucosidase alfa 静脉滴注 20 毫克每公斤 (mg/kg)，每隔一周一次，持续 24 周。
其他名称：
  • 肌酵素®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 26 周股四头肌活检样本中组织糖原含量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
组织糖原含量通过股四头肌活检测量为“糖原占据的组织面积百分比”。
基线，第 26 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
糖原分布
大体时间：基线，第 26 周
基线，第 26 周
肌纤维形态学
大体时间：基线，第 26 周
基线，第 26 周
溶酶体包涵体
大体时间：基线，第 26 周
基线，第 26 周
第 26 周时使用 Mercuri 评分的肌肉参与相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 26 周
通过 T1 加权磁共振成像 (MRI) 评估肌肉受累情况。 使用双腿的 Mercuri 评分分析 T1 加权 MRI 数据（总分 = 1-4；其中 1 = 正常外观，2 = 轻度受累，3 = 中度受累，4 = 重度受累）。 对于每个参与者，计算每个大腿（大腿）和小腿的平均值用于 Mercuri 分级。
基线，第 26 周
使用 3 点 3 维 (3D) Dixon 在第 26 周时脂肪浸润程度相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 26 周
在一部分参与者中使用骨骼肌 MRI 通过 3 点 3D Dixon 采集评估脂肪浸润程度。
基线，第 26 周
第 26 周时使用 T2 磁共振成像 (MRI) 进行的疾病活动相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 26 周
通过一部分参与者的 T2 MRI 值定量评估疾病活动（炎症和/或肌肉内的水含量）。 大于 (>) 39 毫秒 (ms) 的 T2 MRI 值被定义为异常。 T2 估计通常需要额外的采集来计算 B1 空间偏差，但是，如果缺少此采集，仍然可以估计。
基线，第 26 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genzyme, a Sanofi Company

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年6月1日

初级完成 (实际的)

2013年12月1日

研究完成 (实际的)

2013年12月1日

研究注册日期

首次提交

2011年1月27日

首先提交符合 QC 标准的

2011年1月31日

首次发布 (估计)

2011年2月2日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年12月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年12月4日

最后验证

2014年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (EudraCT编号)
  • MSC12823 (其他标识符：Sanofi)

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