Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utforskande muskelbiopsistudie hos patienter med sent debuterande Pompes sjukdom som behandlats med alglukosidas alfa

4 december 2014 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas 4 prospektiv Exploratorisk muskelbiopsi, biomarkör och bildbehandlingsstudie hos patienter med sent debuterande Pompes sjukdom som behandlats med alglukosidas alfa

Detta är en öppen, multicenterstudie av deltagare med sent debuterande Pompes sjukdom som är naiva för behandling med enzymersättningsterapi (ERT). Det primära syftet med denna studie är att utvärdera glykogenclearance i muskelvävnadsprover som samlats in före och efter behandling med alglukosidas alfa hos deltagare med sent debuterande Pompes sjukdom.

De sekundära målen är att karakterisera sjukdomsbördan hos deltagare med sent debuterande Pompes sjukdom och utforska avbildning, histologiska och funktionella bedömningar hos dessa deltagare och att utforska potentiella plasma- eller urinbiomarkörer i förhållande till sent debuterande Pompes sjukdom och deltagarnas svar på behandling med alglukosidas alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

16

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Förenta staterna
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
  • Storbritannien
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
      • Salford, Storbritannien
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland
      • Munster, Tyskland
      • München, Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren har bekräftat syra-alfa-glukosidas (GAA) enzymbrist från någon vävnadskälla och/eller bekräftade GAA-genmutationer och utan känd hjärthypertrofi
  • Deltagaren kan ambulera en sträcka utan att stanna och utan hjälpmedel. Det är lämpligt att använda hjälpmedel för ambulering i samhället
  • Deltagaren har en viss forcerad vitalkapacitet (FVC) i upprätt läge
  • Deltagaren, om den är kvinna och i fertil ålder, måste ha ett negativt graviditetstest (urin beta-humant koriongonadotropin [beta-hCG]) vid baslinjen

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har tidigare haft behandling med ERT
  • Deltagaren är rullstolsberoende
  • Deltagaren kräver invasiv ventilation (icke-invasiv ventilation är tillåten)
  • Deltagaren deltar i en annan klinisk studie med prövningsbehandling
  • Deltagaren kan inte underkasta sig magnetisk resonanstomografi (MRT) undersökning på grund av en formell kontraindikation såsom en pacemaker, implanterade ferromagnetiska metaller, etc.
  • Deltagaren, enligt utredarens uppfattning, är oförmögen att följa studiens krav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alglukosidas Alfa
Biologisk: Alglukosidas Alfa
Alglucosidas alfa intravenös infusion 20 milligram per kilogram (mg/kg) varannan vecka i 24 veckor.
Andra namn:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i vävnadsglykogeninnehåll i Quadriceps-muskelbiopsiprov vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Vävnadsglykogeninnehåll mättes med quadriceps-biopsier som "procentdel av vävnadsyta upptagen av glykogen".
Baslinje, vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Glykogendistribution
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Baslinje, vecka 26
Muskelfibermorfologi
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Baslinje, vecka 26
Lysosomala inneslutningar
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Baslinje, vecka 26
Procentuell förändring från baslinjen i muskelinvolvering med hjälp av Mercuri-poäng vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Muskelinblandning bedömdes med T1-vägd magnetisk resonanstomografi (MRT). T1-vägd MRT-data analyserades med Mercuri-poäng i båda benen (Totalpoäng = 1-4; där 1 = Normalt utseende, 2 = Milt engagemang, 3 = Måttligt engagemang och 4 = Allvarligt engagemang). För varje deltagare beräknades medelvärdet för vardera övre (lår) och underben för Mercuri-gradering.
Baslinje, vecka 26
Procentuell förändring från baslinjen i graden av fettinfiltration med 3-punkts 3-dimensionell (3D) Dixon vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Graden av fettinfiltration bedömdes genom 3-punkts 3D Dixon-förvärv med användning av skelettmuskel-MR i en undergrupp av deltagare.
Baslinje, vecka 26
Procentuell förändring från baslinjen i sjukdomsaktivitet med hjälp av T2 magnetisk resonanstomografi (MRT) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Sjukdomsaktivitet (inflammation och/eller vatteninnehåll i muskler) utvärderades kvantitativt med T2 MRI-värden i en undergrupp av deltagare. Ett T2 MRI-värde över (>) 39 millisekunder (ms) definierades som onormalt. T2-uppskattning kräver normalt ytterligare ett förvärv för att beräkna den rumsliga B1-avvikelsen, men kan fortfarande uppskattas om denna inhämtning saknas.
Baslinje, vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 januari 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 januari 2011

Första postat (Uppskatta)

2 februari 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 december 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2014

Senast verifierad

1 december 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (EudraCT-nummer)
  • MSC12823 (Annan identifierare: Sanofi)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Glykogenes 2 Acid Maltase Brist

Kliniska prövningar på Alglukosidas Alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera