Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verkennend onderzoek naar beoordeling van spierbiopten bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang behandeld met alglucosidase Alfa

4 december 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een prospectief verkennend fase 4-onderzoek naar spierbiopsie, biomarker en beeldvormingsbeoordeling bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang behandeld met alglucosidase Alfa

Dit is een open-label, multicenter onderzoek onder deelnemers met de laat optredende ziekte van Pompe die naïef zijn voor behandeling met enzymvervangende therapie (ERT). Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de glycogeenklaring in spierweefselmonsters die vóór en na behandeling met alglucosidase alfa zijn verzameld bij deelnemers met de ziekte van Pompe met late aanvang.

De secundaire doelstellingen zijn het karakteriseren van de ziektelast bij deelnemers met de laat optredende ziekte van Pompe en het onderzoeken van beeldvormende, histologische en functionele beoordelingen bij deze deelnemers en het onderzoeken van potentiële biomarkers in plasma of urine met betrekking tot de laat optredende ziekte van Pompe en de reactie van de deelnemer op behandeling met alglucosidase alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland
      • Munster, Duitsland
      • München, Duitsland
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer heeft bevestigde zuur-alfa-glucosidase (GAA)-enzymdeficiëntie uit elke weefselbron en/of bevestigde GAA-genmutaties en zonder bekende cardiale hypertrofie
  • De deelnemer kan een afstand lopen zonder te stoppen en zonder hulpmiddel. Het gebruik van hulpmiddelen voor gemeenschapsambulance is gepast
  • De deelnemer heeft een bepaalde geforceerde vitale capaciteit (FVC) in rechtopstaande houding
  • De deelnemer, als vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet een negatieve zwangerschapstest hebben (urine beta-humaan choriongonadotrofine [beta-hCG]) bij baseline

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer is eerder behandeld met ERT
  • De deelnemer is rolstoelafhankelijk
  • De deelnemer heeft invasieve beademing nodig (niet-invasieve beademing is toegestaan)
  • De deelnemer neemt deel aan een ander klinisch onderzoek met gebruikmaking van een onderzoeksbehandeling
  • De deelnemer kan zich niet onderwerpen aan een MRI-onderzoek (magnetic resonance imaging) vanwege een formele contra-indicatie zoals een pacemaker, geïmplanteerde ferromagnetische metalen, enz.
  • De deelnemer kan naar het oordeel van de Onderzoeker niet voldoen aan de eisen van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alglucosidase Alfa
Biologisch: Alglucosidase Alfa
Alglucosidase alfa intraveneuze infusie 20 milligram per kilogram (mg/kg) eenmaal per twee weken gedurende 24 weken.
Andere namen:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in weefselglycogeengehalte in quadriceps-spierbiopsiemonsters in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Weefselglycogeengehalte werd gemeten door middel van quadricepsbiopten als 'percentage weefseloppervlak bezet door glycogeen'.
Basislijn, week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glycogeen Distributie
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Morfologie van spiervezels
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Lysosomale insluitsels
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Percentage verandering ten opzichte van baseline in spierbetrokkenheid met behulp van Mercuri-scores in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Betrokkenheid van de spieren werd beoordeeld door middel van T1-gewogen magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). T1-gewogen MRI-gegevens werden geanalyseerd met behulp van de Mercuri-score in beide benen (totale score = 1-4; waarbij 1=normaal uiterlijk, 2=milde betrokkenheid, 3=matige betrokkenheid en 4=ernstige betrokkenheid). Voor elke deelnemer werd het gemiddelde voor elk bovenbeen (dijbeen) en onderbeen berekend voor Mercuri-beoordeling.
Basislijn, week 26
Percentage verandering ten opzichte van baseline in mate van vetinfiltratie met behulp van 3-punts 3-dimensionale (3D) Dixon in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Mate van vetinfiltratie werd beoordeeld door 3-punts 3D Dixon-acquisitie met behulp van skeletspier-MRI in een subgroep van deelnemers.
Basislijn, week 26
Percentage verandering ten opzichte van baseline in ziekteactiviteit met behulp van T2 Magnetic Resonance Imaging (MRI) in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Ziekteactiviteit (ontsteking en/of watergehalte in spieren) werd kwantitatief beoordeeld door T2 MRI-waarden in een subgroep van deelnemers. Een T2 MRI-waarde van meer dan (>) 39 milliseconde (ms) werd als abnormaal gedefinieerd. T2-schatting vereist normaal gesproken een aanvullende acquisitie voor het berekenen van de B1 ruimtelijke afwijking, maar kan nog steeds worden geschat als deze acquisitie ontbreekt.
Basislijn, week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

2 februari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

19 december 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 december 2014

Laatst geverifieerd

1 december 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (EudraCT-nummer)
  • MSC12823 (Andere identificatie: Sanofi)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren