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Estudo Exploratório de Avaliação de Biópsia Muscular em Pacientes com Doença de Pompe de Início Tardio Tratados com Alglucosidase Alfa

4 de dezembro de 2014 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo exploratório prospectivo de Fase 4 de biópsia muscular, biomarcador e avaliação de imagem em pacientes com doença de Pompe de início tardio tratados com alglucosidase alfa

Este é um estudo multicêntrico aberto de participantes com doença de Pompe de início tardio virgens de tratamento com terapia de reposição enzimática (TRE). O objetivo principal deste estudo é avaliar a depuração de glicogênio em amostras de tecido muscular coletadas antes e depois do tratamento com alglucosidase alfa em participantes com doença de Pompe de início tardio.

Os objetivos secundários são caracterizar a carga da doença em participantes com doença de Pompe de início tardio e explorar avaliações de imagem, histológicas e funcionais nesses participantes e explorar potenciais biomarcadores de plasma ou urina relativos à doença de Pompe de início tardio e a resposta do participante ao tratamento com alglucosidase alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

16

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha
      • Munster, Alemanha
      • München, Alemanha
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
  • Reino Unido
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
      • Salford, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante confirmou a deficiência da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA) de qualquer fonte de tecido e/ou confirmou mutações no gene GAA e sem hipertrofia cardíaca conhecida
  • O participante é capaz de caminhar uma distância sem parar e sem um dispositivo auxiliar. O uso de dispositivo de assistência para deambulação comunitária é apropriado
  • O participante tem uma certa capacidade vital forçada (CVF) na posição ereta
  • A participante, se do sexo feminino e com potencial para engravidar, deve ter um teste de gravidez negativo (beta-gonadotrofina coriônica humana [beta-hCG]) no início do estudo

Critério de exclusão:

  • O participante teve tratamento anterior com TRE
  • O participante é dependente de cadeira de rodas
  • O participante requer ventilação invasiva (ventilação não invasiva é permitida)
  • O participante está participando de outro estudo clínico usando tratamento experimental
  • O participante não pode se submeter ao exame de ressonância magnética (MRI) por causa de uma contra-indicação formal, como marca-passo, metais ferromagnéticos implantados, etc.
  • O participante, na opinião do Investigador, é incapaz de aderir aos requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Alglucosidase alfa
Biológico: Alglucosidase alfa
Alglucosidase alfa infusão intravenosa de 20 miligramas por quilograma (mg/kg) a cada duas semanas durante 24 semanas.
Outros nomes:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no conteúdo de glicogênio tecidual em amostras de biópsia muscular do quadríceps na semana 26
Prazo: Linha de base, Semana 26
O conteúdo de glicogênio tecidual foi medido por biópsias do quadríceps como 'área percentual de tecido ocupada por glicogênio'.
Linha de base, Semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Distribuição de glicogênio
Prazo: Linha de base, Semana 26
Linha de base, Semana 26
Morfologia da Fibra Muscular
Prazo: Linha de base, Semana 26
Linha de base, Semana 26
Inclusões lisossômicas
Prazo: Linha de base, Semana 26
Linha de base, Semana 26
Alteração percentual da linha de base no envolvimento muscular usando a pontuação de Mercuri na semana 26
Prazo: Linha de base, Semana 26
O envolvimento muscular foi avaliado por ressonância magnética (RM) ponderada em T1. Os dados de RM ponderados em T1 foram analisados ​​usando o escore de Mercuri em ambas as pernas (escore total = 1-4; onde 1=aparência normal, 2=envolvimento leve, 3=envolvimento moderado e 4=envolvimento grave). Para cada participante, a média para cada parte superior (coxa) e inferior da perna foi calculada para a classificação Mercuri.
Linha de base, Semana 26
Alteração percentual da linha de base no grau de infiltração gordurosa usando Dixon tridimensional (3D) de 3 pontos na semana 26
Prazo: Linha de base, Semana 26
O grau de infiltração gordurosa foi avaliado por aquisição Dixon 3D de 3 pontos usando ressonância magnética do músculo esquelético em um subconjunto de participantes.
Linha de base, Semana 26
Alteração percentual da linha de base na atividade da doença usando imagens de ressonância magnética (MRI) T2 na semana 26
Prazo: Linha de base, Semana 26
A atividade da doença (inflamação e/ou conteúdo de água nos músculos) foi avaliada quantitativamente por valores T2 MRI em um subconjunto de participantes. Um valor T2 MRI superior a (>) 39 milissegundos (ms) foi definido como anormal. A estimativa T2 normalmente requer uma aquisição adicional para calcular o desvio espacial B1, no entanto, ainda pode ser estimada se esta aquisição estiver ausente.
Linha de base, Semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de janeiro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de janeiro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

2 de fevereiro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

19 de dezembro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de dezembro de 2014

Última verificação

1 de dezembro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (Número EudraCT)
  • MSC12823 (Outro identificador: Sanofi)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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