Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eksploracyjne badanie oceniające biopsję mięśni u pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych alglukozydazą alfa

4 grudnia 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektywne badanie IV fazy z biopsją rozpoznawczą mięśni, biomarkerem i oceną obrazowania u pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych alglukozydazą alfa

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie uczestników z późną postacią choroby Pompego, którzy nie byli wcześniej leczeni enzymatyczną terapią zastępczą (ERT). Głównym celem tego badania jest ocena klirensu glikogenu w próbkach tkanki mięśniowej pobranych przed i po leczeniu alglukozydazą alfa u uczestników z chorobą Pompego o późnym początku.

Drugorzędnymi celami są scharakteryzowanie obciążenia chorobą u uczestników z chorobą Pompego o późnym początku i zbadanie ocen obrazowych, histologicznych i funkcjonalnych u tych uczestników oraz zbadanie potencjalnych biomarkerów w osoczu lub moczu w odniesieniu do późnej postaci choroby Pompego i odpowiedzi uczestnika na leczenie za pomocą alglukozydaza alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy
      • Munster, Niemcy
      • München, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ma potwierdzony niedobór enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) z dowolnej tkanki i/lub potwierdzone mutacje genu GAA oraz bez znanego przerostu mięśnia sercowego
  • Uczestnik jest w stanie pokonać dystans bez zatrzymywania się i bez urządzenia wspomagającego. Stosowanie urządzeń wspomagających poruszanie się po społeczności jest właściwe
  • Uczestnik ma określoną natężoną pojemność życiową (FVC) w pozycji pionowej
  • Uczestnik, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, musi mieć ujemny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa w moczu [beta-hCG]) na początku badania

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik był wcześniej leczony ERT
  • Uczestnik porusza się na wózku inwalidzkim
  • Uczestnik wymaga wentylacji inwazyjnej (dozwolona jest wentylacja nieinwazyjna)
  • Uczestnik bierze udział w innym badaniu klinicznym z zastosowaniem leczenia eksperymentalnego
  • Uczestnik nie może poddać się badaniu rezonansu magnetycznego (MRI) z powodu formalnych przeciwwskazań, takich jak rozrusznik serca, wszczepione metale ferromagnetyczne itp.
  • Uczestnik w ocenie Badacza nie jest w stanie zastosować się do wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Alglukozydaza Alfa
Biologiczny: Alglukozydaza Alfa
Alglukozydaza alfa we wlewie dożylnym 20 miligramów na kilogram (mg/kg) co drugi tydzień przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Myozym®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zawartości glikogenu tkankowego w stosunku do wartości wyjściowych w próbkach biopsji mięśnia czworogłowego uda w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zawartość glikogenu tkankowego mierzono za pomocą biopsji mięśnia czworogłowego jako „procentowy obszar tkanki zajęty przez glikogen”.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dystrybucja glikogenu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Morfologia włókien mięśniowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Inkluzje lizosomalne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Procentowa zmiana zaangażowania mięśni w stosunku do wartości wyjściowej przy użyciu skali Mercuri w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zajęcie mięśni oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) zależnego od T1. Dane z rezonansu magnetycznego T1-zależnego analizowano przy użyciu skali Mercuriego dla obu nóg (całkowity wynik = 1-4; gdzie 1=normalny wygląd, 2=łagodne zajęcie, 3=umiarkowane zajęcie i 4=poważne zajęcie). Dla każdego uczestnika obliczono średnią dla każdej górnej (uda) i dolnej części nogi do oceny Mercuri.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Procentowa zmiana stopnia naciekania tłuszczem w stosunku do wartości wyjściowej przy użyciu 3-punktowego, trójwymiarowego (3D) Dixona w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Stopień nacieku tłuszczowego oceniano za pomocą 3-punktowej akwizycji 3D Dixona przy użyciu MRI mięśni szkieletowych w podgrupie uczestników.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Procentowa zmiana aktywności choroby w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) T2 w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Aktywność choroby (zapalenie i/lub zawartość wody w mięśniach) oceniano ilościowo za pomocą wartości T2 MRI w podgrupie uczestników. Wartość T2 MRI większa niż (>) 39 milisekund (ms) została zdefiniowana jako nieprawidłowa. Oszacowanie T2 zwykle wymaga dodatkowej akwizycji do obliczenia odchylenia przestrzennego B1, jednak nadal można je oszacować, jeśli brakuje tej akwizycji.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 lutego 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 grudnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (Numer EudraCT)
  • MSC12823 (Inny identyfikator: Sanofi)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Alglukozydaza Alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj