Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eksplorativ muskelbiopsivurdering hos patienter med sent-debuterende Pompe-sygdom behandlet med Alglucosidase Alfa

4. december 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et fase 4 prospektivt undersøgende muskelbiopsi-, biomarkør- og billeddiagnostisk undersøgelse hos patienter med sent-debuterende Pompe-sygdom behandlet med Alglucosidase Alfa

Dette er et åbent, multicenter-studie af deltagere med sent-debuterende Pompes sygdom, der er naive over for behandling med enzymerstatningsterapi (ERT). Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere glykogenclearance i muskelvævsprøver indsamlet før og efter alglucosidase alfa-behandling hos deltagere med Sen-Debut Pompes sygdom.

De sekundære mål er at karakterisere sygdomsbyrden hos deltagere med sent debuterende Pompes sygdom og udforske billeddiagnostiske, histologiske og funktionelle vurderinger hos disse deltagere og at udforske potentielle plasma- eller urinbiomarkører i forhold til sent debuterende Pompes sygdom og deltagerens respons på behandling med alglucosidase alfa (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
      • Salford, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland
      • Munster, Tyskland
      • München, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren har bekræftet syre-alfa-glucosidase (GAA) enzymmangel fra enhver vævskilde og/eller bekræftede GAA-genmutationer og uden kendt hjertehypertrofi
  • Deltageren er i stand til at ambulere et stykke uden at stoppe og uden et hjælpemiddel. Brug af hjælpemidler til ambulation i lokalsamfundet er passende
  • Deltageren har en vis forceret vitalkapacitet (FVC) i oprejst stilling
  • Deltageren, hvis kvinden og i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest (urin beta-humant choriongonadotropin [beta-hCG]) ved baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har tidligere været i behandling med ERT
  • Deltageren er kørestolsafhængig
  • Deltageren kræver invasiv ventilation (ikke-invasiv ventilation er tilladt)
  • Deltageren deltager i et andet klinisk studie, der anvender forsøgsbehandling
  • Deltageren kan ikke underkaste sig magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) undersøgelse på grund af en formel kontraindikation såsom en pacemaker, implanterede ferromagnetiske metaller osv.
  • Deltageren er efter efterforskerens opfattelse ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alglucosidase Alfa
Biologisk: Alglucosidase Alfa
Alglucosidase alfa intravenøs infusion 20 milligram per kilogram (mg/kg) hver anden uge i 24 uger.
Andre navne:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i vævsglykogenindhold i Quadriceps-muskelbiopsiprøver i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Vævsglykogenindhold blev målt ved quadriceps-biopsier som 'procentdel af vævsareal optaget af glykogen'.
Baseline, uge ​​26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glykogen distribution
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Muskelfibermorfologi
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Lysosomale indeslutninger
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Procentvis ændring fra baseline i muskelinvolvering ved hjælp af Mercuri-scoring i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Muskelinvolvering blev vurderet ved T1-vægtet magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). T1-vægtede MR-data blev analyseret ved hjælp af Mercuri-scoring i begge ben (Totalscore = 1-4; hvor 1 = Normalt udseende, 2 = Mild involvering, 3 = Moderat involvering og 4 = Alvorlig involvering). For hver deltager blev gennemsnittet for hver af de øvre (lår) og underben beregnet til Mercuri-gradering.
Baseline, uge ​​26
Procentvis ændring fra baseline i graden af ​​fedtinfiltration ved brug af 3-punkts 3-dimensionel (3D) Dixon i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Graden af ​​fedtinfiltration blev vurderet ved 3-punkts 3D Dixon-opsamling ved hjælp af skeletmuskel-MR i en undergruppe af deltagere.
Baseline, uge ​​26
Procentvis ændring fra baseline i sygdomsaktivitet ved brug af T2 magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Sygdomsaktivitet (inflammation og/eller vandindhold i muskler) blev kvantitativt vurderet ved hjælp af T2 MRI-værdier i en undergruppe af deltagere. En T2 MRI-værdi på mere end (>) 39 millisekunder (ms) blev defineret som unormal. T2 estimering kræver normalt en ekstra optagelse for at beregne B1 rumlige afvigelse, men kan stadig estimeres, hvis denne optagelse mangler.
Baseline, uge ​​26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2011

Først opslået (Skøn)

2. februar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. december 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. december 2014

Sidst verificeret

1. december 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (EudraCT nummer)
  • MSC12823 (Anden identifikator: Sanofi)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Glykogenese 2 Acid Maltase mangel

Kliniske forsøg med Alglucosidase Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner