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Studio esplorativo di valutazione della biopsia muscolare in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo trattati con alglucosidasi alfa

4 dicembre 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio prospettico esplorativo di fase 4 sulla biopsia muscolare, sui biomarcatori e sulla valutazione delle immagini in pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo trattati con alglucosidasi alfa

Questo è uno studio multicentrico in aperto su partecipanti con malattia di Pompe ad esordio tardivo naive al trattamento con terapia enzimatica sostitutiva (ERT). L'obiettivo principale di questo studio è valutare la clearance del glicogeno nei campioni di tessuto muscolare raccolti prima e dopo il trattamento con alglucosidasi alfa nei partecipanti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva.

Gli obiettivi secondari sono caratterizzare il carico di malattia nei partecipanti con malattia di Pompe ad esordio tardivo ed esplorare valutazioni di imaging, istologiche e funzionali in questi partecipanti ed esplorare potenziali biomarcatori plasmatici o urinari relativi alla malattia di Pompe ad esordio tardivo e la risposta del partecipante al trattamento con alglucosidasi alfa (Myozyme@/Lumizyme®/GZ419829).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Mainz, Germania
      • Munster, Germania
      • München, Germania
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
      • Salford, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante ha confermato il deficit dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) da qualsiasi fonte tissutale e/o ha confermato mutazioni del gene GAA e senza ipertrofia cardiaca nota
  • Il partecipante è in grado di deambulare per una distanza senza fermarsi e senza un dispositivo di assistenza. L'uso di dispositivi di assistenza per la deambulazione comunitaria è appropriato
  • Il partecipante ha una certa capacità vitale forzata (FVC) in posizione eretta
  • La partecipante, se di sesso femminile e potenzialmente fertile, deve avere un test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica umana beta-umana [beta-hCG]) al basale

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha avuto un precedente trattamento con ERT
  • Il partecipante è dipendente dalla sedia a rotelle
  • Il partecipante necessita di ventilazione invasiva (è consentita la ventilazione non invasiva)
  • Il partecipante sta partecipando a un altro studio clinico utilizzando un trattamento sperimentale
  • Il partecipante non può sottoporsi all'esame di risonanza magnetica (MRI) a causa di una controindicazione formale come pacemaker, metalli ferromagnetici impiantati, ecc.
  • Il partecipante, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alglucosidasi alfa
Biologico: Alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa di alglucosidasi alfa 20 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) a settimane alterne per 24 settimane.
Altri nomi:
  • Miozima®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del contenuto di glicogeno tissutale nei campioni di biopsia del muscolo quadricipite alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Il contenuto di glicogeno nei tessuti è stato misurato mediante biopsie del quadricipite come "area percentuale di tessuto occupata dal glicogeno".
Basale, settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distribuzione del glicogeno
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Morfologia delle fibre muscolari
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Inclusioni lisosomiali
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Variazione percentuale rispetto al basale nel coinvolgimento muscolare utilizzando il punteggio Mercuri alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Il coinvolgimento muscolare è stato valutato mediante risonanza magnetica (MRI) pesata in T1. I dati della risonanza magnetica pesata in T1 sono stati analizzati utilizzando il punteggio Mercuri in entrambe le gambe (punteggio totale = 1-4; dove 1=aspetto normale, 2=coinvolgimento lieve, 3=coinvolgimento moderato e 4=coinvolgimento grave). Per ogni partecipante, è stata calcolata la media per la parte superiore (coscia) e inferiore della gamba per la classificazione Mercuri.
Basale, settimana 26
Variazione percentuale rispetto al basale del grado di infiltrazione di grassi utilizzando Dixon tridimensionale (3D) a 3 punti alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Il grado di infiltrazione grassa è stato valutato mediante acquisizione Dixon 3D a 3 punti utilizzando la risonanza magnetica del muscolo scheletrico in un sottogruppo di partecipanti.
Basale, settimana 26
Variazione percentuale rispetto al basale dell'attività della malattia utilizzando la risonanza magnetica (MRI) T2 alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
L'attività della malattia (infiammazione e/o contenuto di acqua all'interno dei muscoli) è stata valutata quantitativamente dai valori T2 MRI in un sottogruppo di partecipanti. Un valore MRI T2 superiore a (>) 39 millisecondi (ms) è stato definito anormale. La stima di T2 normalmente richiede un'acquisizione aggiuntiva per il calcolo della deviazione spaziale B1, tuttavia, può ancora essere stimata se manca questa acquisizione.
Basale, settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

2 febbraio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 dicembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2014

Ultimo verificato

1 dicembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (Numero EudraCT)
  • MSC12823 (Altro identificatore: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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