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Étude exploratoire d'évaluation de la biopsie musculaire chez des patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif traités par l'alglucosidase Alfa

4 décembre 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude prospective exploratoire de phase 4 sur la biopsie musculaire, les biomarqueurs et l'évaluation de l'imagerie chez des patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif traités avec l'alglucosidase Alfa

Il s'agit d'une étude multicentrique en ouvert portant sur des participants atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive naïfs de traitement par enzymothérapie substitutive (ERT). L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la clairance du glycogène dans des échantillons de tissus musculaires prélevés avant et après le traitement par l'alglucosidase alpha chez les participants atteints de la maladie de Pompe à début tardif.

Les objectifs secondaires sont de caractériser la charge de morbidité chez les participants atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive et d'explorer les évaluations d'imagerie, histologiques et fonctionnelles chez ces participants et d'explorer les biomarqueurs plasmatiques ou urinaires potentiels par rapport à la maladie de Pompe d'apparition tardive et la réponse des participants au traitement par alpha alglucosidase (Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne
      • Munster, Allemagne
      • München, Allemagne
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
  • Royaume-Uni
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
      • Salford, Royaume-Uni
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Heshey, Pennsylvania, États-Unis
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant a confirmé un déficit en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) provenant de n'importe quelle source tissulaire et/ou a confirmé des mutations du gène GAA et sans hypertrophie cardiaque connue
  • Le participant est capable de parcourir une distance sans s'arrêter et sans appareil fonctionnel. L'utilisation d'appareils fonctionnels pour la déambulation communautaire est appropriée
  • Le participant a une certaine capacité vitale forcée (CVF) en position debout
  • La participante, si elle est de sexe féminin et en âge de procréer, doit avoir un test de grossesse négatif (urine bêta-gonadotrophine chorionique humaine [bêta-hCG]) au départ

Critère d'exclusion:

  • Le participant a déjà reçu un traitement avec ERT
  • Le participant est dépendant d'un fauteuil roulant
  • Le participant a besoin d'une ventilation invasive (la ventilation non invasive est autorisée)
  • Le participant participe à une autre étude clinique utilisant un traitement expérimental
  • Le participant ne peut pas se soumettre à un examen d'imagerie par résonance magnétique (IRM) en raison d'une contre-indication formelle telle qu'un stimulateur cardiaque, des métaux ferromagnétiques implantés, etc.
  • Le participant, de l'avis de l'investigateur, est incapable de se conformer aux exigences de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Alglucosidase Alfa
Biologique: Alglucosidase Alfa
Perfusion intraveineuse d'alglucosidase alfa 20 milligrammes par kilogramme (mg/kg) toutes les deux semaines pendant 24 semaines.
Autres noms:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®
  • GZ419829

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la teneur en glycogène tissulaire dans les échantillons de biopsie musculaire quadriceps à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
La teneur en glycogène des tissus a été mesurée par des biopsies du quadriceps en tant que "pourcentage de surface de tissu occupée par du glycogène".
Base de référence, semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Répartition du glycogène
Délai: Base de référence, semaine 26
Base de référence, semaine 26
Morphologie des fibres musculaires
Délai: Base de référence, semaine 26
Base de référence, semaine 26
Inclusions lysosomales
Délai: Base de référence, semaine 26
Base de référence, semaine 26
Pourcentage de changement par rapport au départ dans l'implication musculaire à l'aide du score Mercuri à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'atteinte musculaire a été évaluée par imagerie par résonance magnétique (IRM) pondérée en T1. Les données d'IRM pondérées en T1 ont été analysées à l'aide du score de Mercuri dans les deux jambes (score total = 1-4 ; où 1 = apparence normale, 2 = atteinte légère, 3 = atteinte modérée et 4 = atteinte grave). Pour chaque participant, la moyenne pour le haut (cuisse) et le bas de la jambe a été calculée pour la notation Mercuri.
Base de référence, semaine 26
Pourcentage de changement par rapport au départ du degré d'infiltration graisseuse à l'aide de Dixon tridimensionnel (3D) à 3 points à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Le degré d'infiltration graisseuse a été évalué par acquisition Dixon 3D en 3 points à l'aide d'une IRM des muscles squelettiques chez un sous-ensemble de participants.
Base de référence, semaine 26
Variation en pourcentage de l'activité de la maladie par rapport au départ à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) T2 à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'activité de la maladie (inflammation et/ou teneur en eau dans les muscles) a été évaluée quantitativement par les valeurs d'IRM T2 chez un sous-ensemble de participants. Une valeur T2 IRM supérieure à (>) 39 millisecondes (ms) a été définie comme anormale. L'estimation de T2 nécessite normalement une acquisition supplémentaire pour le calcul de l'écart spatial B1 mais peut encore être estimée si cette acquisition est manquante.
Base de référence, semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2011

Première publication (Estimation)

2 février 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

19 décembre 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2014

Dernière vérification

1 décembre 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU07310
  • 2010-020611-36 (Numéro EudraCT)
  • MSC12823 (Autre identifiant: Sanofi)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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