原発性免疫不全の若者におけるGammaplex®の安全性と有効性を調べるための研究
2014年12月15日 更新者：Bio Products Laboratory
小児および青年の原発性免疫不全疾患（PID）におけるガンマプレックスの有効性、安全性、および薬物動態を評価するための第 IV 相多施設非盲検試験
主な目的は、12 か月間の Gammaplex による治療中の深刻な急性細菌感染の数を測定することにより、Gammaplex の有効性を判断することです。
二次的な目的は、Gammaplex の安全性と忍容性を評価し、成人被験者から収集したデータを GMX01 研究の PID と比較することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697.
- Department of Medicine, University of California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- IMMUNOe International Reseach Centers
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Georgia
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Atlanta,、Georgia、アメリカ、30342
- Family Allergy & Asthma Center, PC
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Illinois
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Chicago,、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Irving、Texas、アメリカ、75063
- Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Children's Hospital of Richmond, VA
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Tel-Hashomer、イスラエル、52621
- Safra Children's Hospital, Sheba Medical Center
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Santiago、チリ、8380418
- Hospital de Niños Roberto del Río
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～16年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 対象者は 2 歳から 16 歳までの年齢で、性別を問わず、あらゆる民族グループに属し、最低体重が 10 kg を超えています。 この重量は、検査に必要な血液の量に基づいています。
- 被験体は、低ガンマグロブリン血症および/または抗体欠乏の重要な構成要素として有する原発性免疫不全疾患を有する(例えば、一般的な可変免疫不全症、無ガンマグロブリン血症のX染色体連鎖型および常染色体型、高IgM症候群、Wiskott-Aldrich症候群)。 注意: 単一の IgG サブクラスの孤立した欠損症、または低ガンマグロブリン血症自体を伴わない特定の抗体の欠損症は、含める資格がありません。
- すでに IGIV 補充療法を受けている被験者は、Gammaplex の最初の注入前に以下を必要とします。
- 記録された IGIV 投与量と最後の 2 つの連続した定期的な IGIV 治療の治療間隔 (そのうちの 1 つがスクリーニング訪問の結果である可能性があります)。 以前の用量は、研究に参加する前に次の条件も満たしている必要があります。少なくとも3か月間、平均用量の±50％変化していません。 300 ～ 800 mg/kg/注入の間である; 21 ～ 28 日ごとに投与する。認可済みまたは治験薬であること (フェーズ III または IIIb)。
- 最後の 2 回の連続した通常の IGIV 治療の最後の 2 回の連続した通常の IGIV 治療の以前の IgG トラフ レベルを文書化: ベースラインの血清 IgG レベルを少なくとも 300 mg/dL 上回って維持 (その被験者の任意のガンマ グロブリン治療の開始前として定義); 600 mg/dL 以上でなければなりません。
- 被験者が出産の可能性のある女性である場合、HCG ベースの妊娠検査で陰性の結果が得られなければなりません。
- 被験者が性的に活発である、または性的に活発になる女性である場合、研究期間中、信頼性が証明されている方法を使用して避妊を実践する必要があります。
- -被験者は、研究期間中、採血を含むプロトコルのすべての側面を喜んで遵守します。
- 被験者が十分な年齢 (通常は 6 歳から 16 歳) の場合、子供の同意書に署名し、被験者の親または法定後見人がインフォームド コンセント フォームに署名しており、どちらも IEC/IRB によって承認されています。
除外基準:
- -IGIVで治療されていない（治療未経験者）
- 被験者には、血液または血液由来の製品に対する重度のアナフィラキシー反応の病歴があります。
- 被験者は、ソルビトール（すなわち、 フルクトースに対する不耐性）。
- 被験者は、選択的IgA欠損症、IgAを含む製品に対する反応歴、またはIgAに対する抗体の既往があります。
- 試験を完了した被験者および中止した被験者は、再度試験に参加することはできません。
- -被験者は、現在、免疫血清グロブリン（ISG）以外の治験薬を受け取っているか、受け取ったことがある フェーズIIIまたはIIIb試験で評価されている準備、過去3か月以内。
- -被験者は、過去6か月以内に血液または血液製剤または誘導体にさらされていますが、市販のIGIVまたは市販の認可されたISGの他の形態は除きます。 第 III 相または IIIb 段階にある未承認の ISG 製品が投与された場合、最後の投与が投与されてから 20 日後まで、被験者に Gammaplex を注入することはできません。
- 被験者は妊娠中または授乳中です。
- 被験者は、スクリーニング時に、以下のいずれかの中央検査室で定義された正常上限の 2.5 倍を超えるレベルを持っています: (アラニントランスアミナーゼ (ALT); アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) 乳酸脱水素酵素 (LDH))。
- 被験者は重度の腎障害を持っています（血清クレアチニンが正常上限の2倍を超える、またはBUNが分析を行う検査室の範囲の正常上限の2.5倍を超えると定義されます）;被験者は透析を受けています。 -被験者は急性腎不全の病歴があります。
- 被験者は、アルコール、アヘン剤、向精神薬、その他の化学物質や薬物を乱用することが知られているか、過去 12 か月以内にそうしたことがありました。
- -被験者は、DVT、またはIGIV療法の血栓性合併症の病歴があります。
- 被験者は、急性または慢性の病状に苦しんでいます（例： 腎疾患または腎疾患の素因となる状態、またはタンパク質喪失状態）、研究者の意見では、研究の実施を妨げる可能性があります。
- 対象は、慢性または再発性好中球減少症（ANC < 1000 x 109/L）または二次免疫不全を引き起こすことが知られているエイズなどの後天的な病状を有するか、または造血幹細胞移植後または回復中です。
- 被験者は次の薬を服用しています: 全身の長期コルチコステロイド (すなわち 断続的またはバーストではなく、毎日、プレドニゾン当量 > 1 mg/kg/日)。
- -被験者は免疫抑制薬または免疫調節薬を服用しています。
- -被験者は、制御されていない動脈性高血圧症を患っています。
- -被験者はスクリーニング時に貧血（ヘモグロビン<10 g / dL）を持っています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ガンマプレックス
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GAMMPLEX 5g/100 mL、用量は 300-800 mg/kg/点滴で、21 日または 28 日ごとに静脈内投与されます。
GAMMPLEX による総治療期間は 12 か月で、3 か月のフォローアップが必要です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：12ヶ月
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有効性の尺度としての重篤な急性の細菌感染症を有する被験者の数
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療効果
時間枠：15週目以降
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最初の Gammaplex 注入前にトラフ IgG レベルを以前の 2 つのトラフ レベルの平均と少なくとも同程度に維持する被験者の数と割合
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15週目以降
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治療効果
時間枠：12ヶ月
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休校日数
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12ヶ月
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治療効果
時間枠：12ヶ月
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入院日数
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12ヶ月
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治療効果
時間枠：12ヶ月
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医師および/または緊急治療室への訪問
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12ヶ月
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治療効果
時間枠：12ヶ月
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治療用抗生物質の日数
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Tim J. Aldwinckle, MD、Medical Director
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年3月1日
一次修了 (実際)
2014年4月1日
研究の完了 (実際)
2014年4月1日
試験登録日
最初に提出
2011年1月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年2月3日
最初の投稿 (見積もり)
2011年2月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年12月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年12月15日
最終確認日
2014年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GMX04
- IND 12569 (レジストリ識別子：CBER)
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