Um estudo para descobrir como o Gammaplex® é seguro e eficaz em jovens com imunodeficiência primária

Critério de inclusão:

• O sujeito tem entre 2 e 16 anos de idade ou é igual a 16 anos de idade, de qualquer sexo, pertencente a qualquer grupo étnico e acima de um peso mínimo de 10 kg. Este peso é baseado na quantidade de sangue necessária para o teste.
• O sujeito tem uma doença de imunodeficiência primária, que tem como componente significativo a hipogamaglobulinemia e/ou deficiência de anticorpos (por exemplo, imunodeficiência variável comum, formas autossômicas e ligadas ao cromossomo X de agamaglobulinemia, síndrome de hiper-IgM, síndrome de Wiskott-Aldrich). NB A deficiência isolada de uma única subclasse de IgG, ou de anticorpos específicos sem hipogamaglobulinemia per se, não se qualifica para inclusão.
• Indivíduos que já recebem terapia de reposição de IGIV requerem o seguinte antes de sua primeira infusão de Gammaplex:
• Dose(s) IGIV documentada(s) e intervalos de tratamento para os últimos 2 tratamentos consecutivos de rotina IGIV (um dos quais pode ser o resultado da visita de triagem). As doses anteriores também devem atender às seguintes condições antes da entrada no estudo: Não ter mudado em ± 50% da dose média por pelo menos 3 meses; estar entre 300 e 800 mg/kg/infusão; ser administrado a cada 21-28 dias, inclusive; ser um produto licenciado ou experimental (Fase III ou IIIb).
• Níveis mínimos anteriores documentados de IgG para os últimos 2 tratamentos consecutivos de rotina com IGIV para os últimos 2 tratamentos consecutivos de rotina com IGIV: Mantido pelo menos 300 mg/dL acima dos níveis basais de IgG sérico (definido como antes do início de qualquer tratamento com gamaglobulina para aquele indivíduo); deve ser superior/igual a 600 mg/dL.
• Se um sujeito for uma mulher com potencial para engravidar, ela deve ter um resultado negativo em um teste de gravidez baseado em HCG.
• Se um sujeito for uma mulher que é ou se torna sexualmente ativa, ela deve praticar contracepção usando um método de confiabilidade comprovada durante o estudo.
• O sujeito está disposto a cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo amostragem de sangue, durante o estudo.
• O sujeito, se tiver idade suficiente (geralmente de 6 a 16 anos), assinou o Termo de Assentimento da Criança e o pai ou responsável legal do sujeito assinou o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido, ambos aprovados pelo IEC/IRB.

Critério de exclusão:

• Não foi tratado com IGIV (indivíduo virgem de tratamento)
• O sujeito tem um histórico de qualquer reação anafilática grave ao sangue ou a qualquer produto derivado do sangue.
• O sujeito é conhecido por ser intolerante a qualquer componente do Gammaplex, como sorbitol (ou seja, intolerância à frutose).
• O sujeito tem deficiência seletiva de IgA, história de reação a produtos contendo IgA ou tem história de anticorpos para IgA.
• Os indivíduos que concluíram o estudo e os indivíduos que desistiram não podem participar do estudo pela segunda vez.
• O sujeito está atualmente recebendo, ou recebeu, qualquer agente experimental, exceto uma preparação de imunoglobulina sérica (ISG) que está sendo avaliada em um estudo de Fase III ou IIIb, nos 3 meses anteriores.
• O sujeito foi exposto a sangue ou qualquer produto sanguíneo ou derivado nos últimos 6 meses, exceto um IGIV comercialmente disponível ou outras formas de ISG comercialmente disponíveis e licenciados. Se um produto ISG não licenciado que está na Fase III ou IIIb tiver sido administrado, o indivíduo não pode receber infusão de Gammaplex até 20 dias após a administração da última dose.
• O sujeito está grávida ou amamentando.
• O sujeito, na triagem, tem níveis superiores a 2,5 vezes o limite superior do normal, conforme definido no laboratório central de qualquer um dos seguintes: (Alanina transaminase (ALT); Aspartato transaminase (AST) Lactato desidrogenase (LDH)).
• O indivíduo tem insuficiência renal grave (definida como creatinina sérica superior a 2 vezes o limite superior do normal ou BUN superior a 2,5 vezes o limite superior do normal para o intervalo do laboratório que faz a análise); o sujeito está em diálise; o sujeito tem um histórico de insuficiência renal aguda.
• O sujeito é conhecido por abusar de álcool, opiáceos, agentes psicotrópicos ou outros produtos químicos ou drogas, ou o fez nos últimos 12 meses.
• O sujeito tem um histórico de TVP ou complicações trombóticas da terapia com IGIV.
• O sujeito sofre de qualquer condição médica aguda ou crônica (por exemplo, doença renal ou condições predisponentes para doença renal, ou estado de perda de proteínas) que, na opinião do investigador, podem interferir na condução do estudo.
• O sujeito tem uma condição médica adquirida, como neutropenia crônica ou recorrente (ANC < 1000 x 109/L) ou AIDS conhecida por causar deficiência imunológica secundária, ou está se recuperando de um transplante de células-tronco hematopoiéticas.
• O sujeito está recebendo a seguinte medicação: Corticosteróides sistêmicos de longo prazo (ou seja, não intermitente ou em explosão, diariamente, >1 mg equivalente de prednisona/kg/dia).
• O sujeito está recebendo drogas imunossupressoras ou imunomoduladoras.
• O sujeito tem hipertensão arterial não controlada.
• O sujeito tem anemia (hemoglobina <10 g/dL) na triagem.