Een studie om erachter te komen hoe veilig en effectief Gammaplex® is bij jonge mensen met primaire immunodeficiëntie

Inclusiecriteria:

• De proefpersoon is tussen de leeftijd van of gelijk aan 2 en 16 jaar oud, van beide geslachten, behorend tot een etnische groep, en boven een minimumgewicht van 10 kg. Dit gewicht is gebaseerd op de hoeveelheid bloed die nodig is voor het testen.
• De patiënt heeft een primaire immunodeficiëntieziekte, die als een significant onderdeel van hypogammaglobulinemie en/of antilichaamdeficiëntie heeft (bijv. common variabele immunodeficiëntie, X-gebonden en autosomale vormen van agammaglobulinemie, hyper-IgM-syndroom, Wiskott-Aldrich-syndroom). NB Geïsoleerde deficiëntie van een enkele IgG-subklasse, of van specifieke antilichamen zonder hypogammaglobulinemie als zodanig, komt niet in aanmerking voor opname.
• Proefpersonen die al IGIV-substitutietherapie krijgen, hebben het volgende nodig vóór hun eerste Gammaplex-infuus:
• Gedocumenteerde IGIV-dosis(s) en behandelingsintervallen voor de laatste 2 opeenvolgende routine-IGIV-behandelingen (waarvan er één het resultaat van het screeningbezoek kan zijn). De eerdere doses moeten ook aan de volgende voorwaarden voldoen voordat ze aan de studie beginnen: ze zijn gedurende ten minste 3 maanden niet veranderd met ± 50% van de gemiddelde dosis; liggen tussen 300 en 800 mg/kg/infusie; elke 21-28 dagen worden gegeven, inclusief; een vergund product of een product in onderzoek zijn (fase III of IIIb).
• Gedocumenteerde eerdere IgG-dalspiegels voor de laatste 2 opeenvolgende routine-IGIV-behandelingen voor de laatste 2 opeenvolgende routine-IGIV-behandelingen: Behield ten minste 300 mg/dL boven baseline serum IgG-spiegels (gedefinieerd als vóór aanvang van een gammaglobulinebehandeling voor die persoon); moet meer zijn dan/gelijk aan 600 mg/dL.
• Als een proefpersoon een vrouw is die zwanger kan worden, moet ze een negatief resultaat hebben op een op HCG gebaseerde zwangerschapstest.
• Als een proefpersoon een vrouw is die seksueel actief is of wordt, moet ze anticonceptie toepassen door een methode van bewezen betrouwbaarheid te gebruiken gedurende de duur van het onderzoek.
• De proefpersoon is bereid om te voldoen aan alle aspecten van het protocol, inclusief bloedafname, voor de duur van het onderzoek.
• De proefpersoon heeft, indien oud genoeg (doorgaans 6 jaar tot 16 jaar), een toestemmingsformulier voor kinderen ondertekend en de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon heeft het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend, beide goedgekeurd door de IEC/IRB.

Uitsluitingscriteria:

• Is niet behandeld met IGIV (behandelingsnaïeve proefpersoon)
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van een ernstige anafylactische reactie op bloed of een van bloed afgeleid product.
• Het is bekend dat de patiënt intolerant is voor elk bestanddeel van Gammaplex, zoals sorbitol (d.w.z. intolerantie voor fructose).
• De patiënt heeft een selectieve IgA-deficiëntie, een voorgeschiedenis van reacties op producten die IgA bevatten, of een voorgeschiedenis van antilichamen tegen IgA.
• Proefpersonen die het onderzoek hebben afgerond en proefpersonen die zich hebben teruggetrokken kunnen niet voor een tweede keer deelnemen aan het onderzoek.
• De proefpersoon ontvangt of heeft momenteel een ander onderzoeksmiddel gekregen dan een preparaat van immuunserumglobuline (ISG) dat wordt geëvalueerd in een fase III- of IIIb-studie, binnen de voorafgaande 3 maanden.
• De proefpersoon is in de afgelopen 6 maanden blootgesteld aan bloed of een bloedproduct of derivaat, anders dan een in de handel verkrijgbare IGIV of andere vormen van in de handel verkrijgbare en gelicentieerde ISG. Als een niet-geregistreerd ISG-product dat zich in fase III of IIIb bevindt, is toegediend, kan de proefpersoon pas 20 dagen nadat de laatste dosis is gegeven een infuus met Gammaplex krijgen.
• De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding.
• De proefpersoon heeft bij screening niveaus hoger dan 2,5 keer de bovengrens van normaal zoals gedefinieerd in het centrale laboratorium van een van de volgende: (Alaninetransaminase (ALT); Aspartaattransaminase (AST) Lactaatdehydrogenase (LDH)).
• De proefpersoon heeft een ernstige nierfunctiestoornis (gedefinieerd als serumcreatinine hoger dan 2 keer de bovengrens van normaal of BUN hoger dan 2,5 keer de bovengrens van normaal voor het bereik van het laboratorium dat de analyse uitvoert); het onderwerp is aan de dialyse; de patiënt heeft een voorgeschiedenis van acuut nierfalen.
• Het is bekend dat de proefpersoon alcohol, opiaten, psychotrope middelen of andere chemicaliën of drugs misbruikt, of dit in de afgelopen 12 maanden heeft gedaan.
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van DVT of trombotische complicaties van IGIV-therapie.
• De patiënt lijdt aan een acute of chronische medische aandoening (bijv. nierziekte of predisponerende aandoeningen voor nierziekte, of eiwitverlies) die, naar de mening van de onderzoeker, de uitvoering van het onderzoek kunnen verstoren.
• De patiënt heeft een verworven medische aandoening, zoals chronische of terugkerende neutropenie (ANC < 1000 x 109/L) of AIDS waarvan bekend is dat het secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, of is post of herstelt van hematopoietische stamceltransplantatie.
• De proefpersoon krijgt de volgende medicatie: Systemische langdurige corticosteroïden (d.w.z. niet met tussenpozen of burst, dagelijks >1 mg prednison-equivalent/kg/dag).
• De patiënt krijgt immunosuppressieve of immunomodulerende medicijnen.
• De patiënt heeft niet-gecontroleerde arteriële hypertensie.
• De proefpersoon heeft bloedarmoede (hemoglobine <10 g/dl) bij screening.