En studie for å finne ut hvor sikker og effektiv Gammaplex® er hos unge mennesker med primær immunsvikt

Inklusjonskriterier:

• Personen er mellom alderen eller er lik 2 og 16 år, av begge kjønn, tilhørende en etnisk gruppe, og over en minimumsvekt på 10 kg. Denne vekten er basert på mengden blod som kreves for testing.
• Personen har en primær immunsviktsykdom, som har som en betydelig komponent av hypogammaglobulinemi og/eller antistoffmangel (f.eks. vanlig variabel immunsvikt, X-koblede og autosomale former for agammaglobulinemi, hyper-IgM syndrom, Wiskott-Aldrich syndrom). NB Isolert mangel på en enkelt IgG-underklasse, eller av spesifikke antistoffer uten hypogammaglobulinemi i seg selv, kvalifiserer ikke for inkludering.
• Personer som allerede mottar IGIV-erstatningsterapi, krever følgende før deres første infusjon av Gammaplex:
• Dokumentert IGIV-dose(r) og behandlingsintervaller for de siste 2 påfølgende rutinemessige IGIV-behandlingene (hvorav én kan være resultatet av screeningbesøket). De tidligere dosene bør også oppfylle følgende betingelser før studiestart: Har ikke endret seg med ± 50 % av gjennomsnittsdosen på minst 3 måneder; være mellom 300 og 800 mg/kg/infusjon; gis hver 21.-28. dag, inkludert; være et lisensiert eller undersøkelsesprodukt (fase III eller IIIb).
• Dokumenterte tidligere IgG-bunnnivåer for de siste 2 påfølgende rutinemessige IGIV-behandlingene for de siste 2 påfølgende rutinemessige IGIV-behandlingene: Opprettholdt minst 300 mg/dL over baseline serum-IgG-nivåer (definert som før oppstart av enhver gamma-globulinbehandling for den personen); må være mer enn/lik 600 mg/dL.
• Hvis et forsøksperson er en kvinne i fertil alder, må hun ha et negativt resultat på en HCG-basert graviditetstest.
• Hvis en forsøksperson er en kvinne som er eller blir seksuelt aktiv, må hun praktisere prevensjon ved å bruke en metode med bevist pålitelighet under studiens varighet.
• Forsøkspersonen er villig til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking, så lenge studien varer.
• Forsøkspersonen, hvis gammel nok (vanligvis 6 år til 16), har signert et samtykkeskjema for barn og forsøkspersonens forelder eller juridiske verge har signert skjemaet for informert samtykke, begge godkjent av IEC/IRB.

Ekskluderingskriterier:

• Har ikke blitt behandlet med IGIV (behandlingsnaivt individ)
• Personen har en historie med enhver alvorlig anafylaktisk reaksjon på blod eller et hvilket som helst blodavledet produkt.
• Personen er kjent for å være intolerant overfor enhver komponent av Gammaplex, slik som sorbitol (dvs. intoleranse mot fruktose).
• Pasienten har selektiv IgA-mangel, historie med reaksjon på produkter som inneholder IgA, eller har en historie med antistoffer mot IgA.
• Forsøkspersoner som har fullført studien og forsøkspersoner som har trukket seg kan ikke delta i studien for andre gang.
• Forsøkspersonen mottar for øyeblikket, eller har mottatt, et hvilket som helst undersøkelsesmiddel, annet enn et immunserumglobulin (ISG)-preparat som blir evaluert i en fase III- eller IIIb-studie, i løpet av de siste 3 månedene.
• Personen har blitt eksponert for blod eller et hvilket som helst blodprodukt eller derivat i løpet av de siste 6 månedene, annet enn en kommersielt tilgjengelig IGIV eller andre former for kommersielt tilgjengelig og lisensiert ISG. Hvis et ulisensiert ISG-produkt som er i fase III eller IIIb er gitt, kan pasienten ikke infunderes med Gammaplex før 20 dager etter siste dose ble gitt.
• Personen er gravid eller ammer.
• Ved screening har forsøkspersonen nivåer som er høyere enn 2,5 ganger øvre normalgrense som definert ved sentrallaboratoriet for en av følgende: (Alanintransaminase (ALT); Aspartattransaminase (AST) Laktatdehydrogenase (LDH)).
• Pasienten har en alvorlig nedsatt nyrefunksjon (definert som serumkreatinin større enn 2 ganger øvre normalgrense eller BUN større enn 2,5 ganger øvre normalgrense for området til laboratoriet som utfører analysen); personen er i dialyse; personen har en historie med akutt nyresvikt.
• Personen er kjent for å misbruke alkohol, opiater, psykotrope midler eller andre kjemikalier eller rusmidler, eller har gjort det i løpet av de siste 12 månedene.
• Personen har en historie med DVT, eller trombotiske komplikasjoner av IGIV-behandling.
• Personen lider av enhver akutt eller kronisk medisinsk tilstand (f. nyresykdom eller predisponerende tilstander for nyresykdom, eller proteintapende tilstand) som etter etterforskerens mening kan forstyrre gjennomføringen av studien.
• Personen har en ervervet medisinsk tilstand, slik som kronisk eller tilbakevendende nøytropeni (ANC < 1000 x 109/L) eller AIDS som er kjent for å forårsake sekundær immunsvikt, eller er etter eller i bedring etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
• Personen får følgende medisiner: Systemiske langtidskortikosteroider (dvs. ikke intermitterende eller eksploderende, daglig, >1 mg prednisonekvivalent/kg/dag).
• Personen får immunsuppressive eller immunmodulerende legemidler.
• Pasienten har ikke-kontrollert arteriell hypertensjon.
• Personen har anemi (hemoglobin <10 g/dL) ved screening.