Tutkimus, jolla selvitetään, kuinka turvallinen ja tehokas Gammaplex® on nuorilla ihmisillä, joilla on primaarinen immuunipuutos

Sisällyttämiskriteerit:

• Koehenkilö on 2–16-vuotias, kumpaa tahansa sukupuolta, kuuluu mihin tahansa etniseen ryhmään ja painaa vähintään 10 kg. Tämä paino perustuu testaukseen tarvittavaan veren määrään.
• Kohdeella on primaarinen immuunipuutosairaus, jolla on merkittävä osa hypogammaglobulinemiaa ja/tai vasta-ainepuutosta (esim. yleinen muuttuva immuunipuutos, agammaglobulinemian X-kytketyt ja autosomaaliset muodot, hyper-IgM-oireyhtymä, Wiskott-Aldrichin oireyhtymä). Huom. Yksittäisen IgG-alaluokan tai spesifisten vasta-aineiden, joissa ei ole hypogammaglobulinemiaa, puutos sinänsä ei kelpaa sisällyttämiseen.
• Potilaat, jotka jo saavat IGIV-korvaushoitoa, tarvitsevat seuraavan ennen ensimmäistä Gammaplex-infuusiota:
• Dokumentoidut IGIV-annokset ja hoitovälit kahdelle viimeiselle peräkkäiselle rutiini-IGIV-hoidolle (joista yksi voi olla seulontakäynnin tulos). Aiempien annosten tulee myös täyttää seuraavat ehdot ennen tutkimukseen tuloa: Ei ole muuttuneet ± 50 % keskiannoksesta vähintään 3 kuukauteen; olla välillä 300 - 800 mg/kg/infuusio; annetaan 21–28 päivän välein, mukaan lukien; olla lisensoitu tai tutkimustuote (vaihe III tai IIIb).
• Dokumentoidut aiemmat IgG-minimitasot kahdelle viimeiselle peräkkäiselle rutiini-IGIV-hoidolle kahdelle viimeiselle peräkkäiselle rutiini-IGIV-hoidolle: Ylläpitetty vähintään 300 mg/dl seerumin IgG-tason perustason yläpuolella (määritelty kuten ennen minkä tahansa gammaglobuliinihoidon aloittamista kyseiselle kohteelle); on oltava suurempi/suuri kuin 600 mg/dl.
• Jos tutkittava on hedelmällisessä iässä oleva nainen, hänen on saatava negatiivinen tulos HCG-pohjaisesta raskaustestistä.
• Jos tutkittava on nainen, joka on seksuaalisesti aktiivinen tai tulee olemaan seksuaalisesti aktiivinen, hänen on harjoitettava ehkäisyä käyttämällä todistetusti luotettavaa menetelmää tutkimuksen ajan.
• Tutkittava on valmis noudattamaan kaikkia tutkimussuunnitelman näkökohtia, mukaan lukien verinäytteenotto, tutkimuksen ajan.
• Jos tutkittava on riittävän vanha (yleensä 6-16 vuotta), on allekirjoittanut lapsen suostumuslomakkeen ja koehenkilön vanhempi tai laillinen huoltaja on allekirjoittanut IEC/IRB:n hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Ei ole hoidettu IGIV:llä (hoitoon kuulumaton henkilö)
• Potilaalla on aiemmin ollut mikä tahansa vakava anafylaktinen reaktio verelle tai mille tahansa verestä peräisin olevalle tuotteelle.
• Potilaan tiedetään olevan intoleranssi jollekin Gammaplexin komponentille, kuten sorbitolille (ts. fruktoosi-intoleranssi).
• Potilaalla on selektiivinen IgA-puutos, reaktio IgA:ta sisältäviin tuotteisiin tai hänellä on aiemmin ollut vasta-aineita IgA:ta vastaan.
• Tutkimuksen suorittaneet ja vetäytyneet eivät voi osallistua tutkimukseen toista kertaa.
• Kohde saa tai on saanut mitä tahansa tutkittavaa ainetta, paitsi immuuniseerumiglobuliini (ISG) -valmistetta, jota arvioidaan faasin III tai IIIb tutkimuksessa, viimeisten 3 kuukauden aikana.
• Kohde on altistunut verelle tai mille tahansa verituotteelle tai johdannaiselle viimeisten 6 kuukauden aikana, paitsi kaupallisesti saatavilla olevalle IGIV:lle tai muulle kaupallisesti saataville ja lisensoidulle ISG:lle. Jos on annettu lisensoimatonta ISG-tuotetta, joka on vaiheessa III tai IIIb, potilaalle voidaan antaa Gammaplex-infuusio vasta 20 päivän kuluttua viimeisen annoksen antamisesta.
• Kohde on raskaana tai imettää.
• Potilaalla on seulonnassa yli 2,5 kertaa normaalin yläraja, joka on määritelty jonkin seuraavista keskuslaboratoriossa: (alaniinitransaminaasi (ALT); aspartaattitransaminaasi (AST) laktaattidehydrogenaasi (LDH)).
• Potilaalla on vakava munuaisten vajaatoiminta (määritelty seerumin kreatiniiniarvoksi, joka on yli 2 kertaa normaalin yläraja tai BUN yli 2,5 kertaa normaalin yläraja analyysin tekevän laboratorion alueella); henkilö on dialyysihoidossa; koehenkilöllä on ollut akuutti munuaisten vajaatoiminta.
• Potilaan tiedetään väärinkäyttäneen alkoholia, opiaatteja, psykotrooppisia aineita tai muita kemikaaleja tai huumeita, tai hän on käyttänyt niin väärin viimeisten 12 kuukauden aikana.
• Potilaalla on ollut syvän laskimotukos tai IGIV-hoidon tromboottisia komplikaatioita.
• Kohde kärsii mistä tahansa akuutista tai kroonisesta sairaudesta (esim. munuaissairaus tai munuaissairaudelle altistavat tilat tai proteiinin menetystila), jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen suorittamista.
• Kohdeella on hankittu lääketieteellinen tila, kuten krooninen tai uusiutuva neutropenia (ANC < 1000 x 109/l) tai AIDS, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunikatoa, tai hän on toipumassa hematopoieettisten kantasolujen siirrosta.
• Kohde saa seuraavaa lääkitystä: Systeemisiä pitkäaikaisia ​​kortikosteroideja (esim. ei ajoittaista tai räjähdysmäistä, päivittäin, > 1 mg prednisoniekvivalenttia/kg/vrk).
• Kohde saa immunosuppressiivisia tai immunomoduloivia lääkkeitä.
• Kohdeella on hallitsematon valtimoverenpaine.
• Tutkittavalla on anemia (hemoglobiini <10 g/dl) seulonnassa.