En studie för att ta reda på hur säkert och effektivt Gammaplex® är hos unga människor med primär immunbrist

Inklusionskriterier:

• Försökspersonen är mellan eller är lika med 2 och 16 år gammal, av båda könen, tillhörande någon etnisk grupp, och över en minimivikt på 10 kg. Denna vikt baseras på mängden blod som krävs för testning.
• Patienten har en primär immunbristsjukdom, som har som en betydande komponent av hypogammaglobulinemi och/eller antikroppsbrist (t.ex. vanlig variabel immunbrist, X-länkade och autosomala former av agammaglobulinemi, hyper-IgM-syndrom, Wiskott-Aldrichs syndrom). OBS! Isolerad brist på en enskild IgG-subklass, eller av specifika antikroppar utan hypogammaglobulinemi i sig, kvalificerar inte för inkludering.
• Försökspersoner som redan får IGIV-ersättningsterapi behöver följande före sin första infusion av Gammaplex:
• Dokumenterad IGIV-dos(er) och behandlingsintervall för de senaste 2 på varandra följande rutin-IGIV-behandlingarna (varav en kan vara resultatet av screeningbesöket). De tidigare doserna bör också uppfylla följande villkor innan studiestart: Har inte förändrats med ± 50 % av medeldosen under minst 3 månader; vara mellan 300 och 800 mg/kg/infusion; ges var 21-28:e dag, inklusive; vara en licensierad produkt eller undersökningsprodukt (Fas III eller IIIb).
• Dokumenterade tidigare IgG-dalvärden för de senaste 2 på varandra följande rutin-IGIV-behandlingarna för de senaste 2 på varandra följande rutin-IGIV-behandlingarna: Bibehöll minst 300 mg/dL över baslinjenivåerna för serum-IgG (definierat som före initiering av någon gamma-globulinbehandling för den patienten); måste vara mer än/lika med 600 mg/dL.
• Om en försöksperson är en kvinna i fertil ålder måste hon ha ett negativt resultat på ett HCG-baserat graviditetstest.
• Om en försöksperson är en kvinna som är eller blir sexuellt aktiv, måste hon utöva preventivmedel genom att använda en metod med bevisad tillförlitlighet under hela studien.
• Försökspersonen är villig att följa alla aspekter av protokollet, inklusive blodprovstagning, under hela studien.
• Försökspersonen, om den är tillräckligt gammal (vanligtvis 6 år till 16), har undertecknat ett formulär för barnsamtycke och försökspersonens förälder eller vårdnadshavare har undertecknat formuläret för informerat samtycke, båda godkända av IEC/IRB.

Exklusions kriterier:

• Har inte behandlats med IGIV (behandlingsnaiv patient)
• Patienten har en historia av någon allvarlig anafylaktisk reaktion på blod eller någon produkt som härrör från blod.
• Patienten är känd för att vara intolerant mot någon komponent i Gammaplex, såsom sorbitol (dvs. intolerans mot fruktos).
• Patienten har selektiv IgA-brist, reaktionshistorik på produkter som innehåller IgA eller har en historia av antikroppar mot IgA.
• Försökspersoner som har genomfört studien och försökspersoner som har dragit sig ur kan inte delta i studien för andra gången.
• Försökspersonen får för närvarande, eller har fått, något prövningsmedel, annat än ett immunserumglobulin (ISG)-preparat som utvärderas i en fas III- eller IIIb-studie, inom de senaste 3 månaderna.
• Försökspersonen har exponerats för blod eller någon blodprodukt eller derivat under de senaste 6 månaderna, förutom en kommersiellt tillgänglig IGIV eller andra former av kommersiellt tillgänglig och licensierad ISG. Om en olicensierad ISG-produkt som är i fas III eller IIIb har getts kan patienten inte infunderas med Gammaplex förrän 20 dagar efter att den sista dosen gavs.
• Personen är gravid eller ammar.
• Försökspersonen har vid screening nivåer som är högre än 2,5 gånger den övre normalgränsen enligt definitionen vid centrallaboratoriet för något av följande: (Alanintransaminas (ALT); Aspartattransaminas (AST) Laktatdehydrogenas (LDH)).
• Försökspersonen har ett allvarligt nedsatt njurfunktion (definierat som serumkreatinin som är större än 2 gånger den övre normalgränsen eller BUN högre än 2,5 gånger den övre normalgränsen för laboratoriets intervall som gör analysen); patienten är i dialys; patienten har en historia av akut njursvikt.
• Personen är känd för att missbruka alkohol, opiater, psykotropa medel eller andra kemikalier eller droger, eller har gjort det under de senaste 12 månaderna.
• Ämnet har en historia av DVT, eller trombotiska komplikationer av IGIV-terapi.
• Patienten lider av något akut eller kroniskt medicinskt tillstånd (t. njursjukdom eller predisponerande tillstånd för njursjukdom, eller proteinförlusttillstånd) som, enligt utredarens uppfattning, kan störa genomförandet av studien.
• Patienten har ett förvärvat medicinskt tillstånd, såsom kronisk eller återkommande neutropeni (ANC < 1000 x 109/L) eller AIDS som är känt för att orsaka sekundär immunbrist, eller är efter eller återhämtar sig från hematopoetisk stamcellstransplantation.
• Patienten får följande medicinering: Systemiska långtidskortikosteroider (dvs. inte intermittent eller bristande, dagligen, >1 mg prednisonekvivalent/kg/dag).
• Försökspersonen får immunsuppressiva eller immunmodulerande läkemedel.
• Patienten har okontrollerad arteriell hypertoni.
• Försökspersonen har anemi (hemoglobin <10 g/dL) vid screening.