Un estudio para descubrir qué tan seguro y efectivo es Gammaplex® en jóvenes con inmunodeficiencia primaria

Criterios de inclusión:

• Que el sujeto tenga entre 2 y 16 años de edad o sea igual, de cualquier sexo, perteneciente a cualquier grupo étnico, y con un peso mínimo de 10 kg. Este peso se basa en la cantidad de sangre requerida para la prueba.
• El sujeto tiene una enfermedad de inmunodeficiencia primaria, que tiene como componente significativo la hipogammaglobulinemia y/o la deficiencia de anticuerpos (p. ej., inmunodeficiencia variable común, formas autosómicas y ligadas al cromosoma X de agammaglobulinemia, síndrome de hiper-IgM, síndrome de Wiskott-Aldrich). NB La deficiencia aislada de una sola subclase de IgG, o de anticuerpos específicos sin hipogammaglobulinemia per se, no califica para la inclusión.
• Los sujetos que ya reciben terapia de reemplazo de IGIV requieren lo siguiente antes de su primera infusión de Gammaplex:
• Dosis documentadas de IGIV e intervalos de tratamiento para los últimos 2 tratamientos de IGIV de rutina consecutivos (uno de los cuales puede ser el resultado de la visita de detección). Las dosis anteriores también deben cumplir las siguientes condiciones antes de ingresar al estudio: No haber cambiado en ± 50 % de la dosis media durante al menos 3 meses; estar entre 300 y 800 mg/kg/infusión; administrarse cada 21 a 28 días, inclusive; ser un producto con licencia o en investigación (Fase III o IIIb).
• Niveles mínimos previos de IgG documentados para los últimos 2 tratamientos de IGIV de rutina consecutivos para los últimos 2 tratamientos de IGIV de rutina consecutivos: Mantenido al menos 300 mg/dL por encima de los niveles séricos de IgG basales (definido como antes del inicio de cualquier tratamiento con gammaglobulina para ese sujeto); debe ser mayor o igual a 600 mg/dL.
• Si un sujeto es una mujer en edad fértil, debe tener un resultado negativo en una prueba de embarazo basada en HCG.
• Si un sujeto es una mujer que es o se vuelve sexualmente activa, debe practicar la anticoncepción utilizando un método de confiabilidad comprobada durante la duración del estudio.
• El sujeto está dispuesto a cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el muestreo de sangre, durante la duración del estudio.
• El sujeto, si tiene la edad suficiente (generalmente de 6 a 16 años), ha firmado un Formulario de consentimiento del niño y el padre o tutor legal del sujeto ha firmado el Formulario de consentimiento informado, ambos aprobados por el IEC/IRB.

Criterio de exclusión:

• No ha sido tratado con IGIV (sujeto sin tratamiento previo)
• El sujeto tiene antecedentes de cualquier reacción anafiláctica grave a la sangre o cualquier producto derivado de la sangre.
• Se sabe que el sujeto es intolerante a cualquier componente de Gammaplex, como el sorbitol (es decir, intolerancia a la fructosa).
• El sujeto tiene deficiencia selectiva de IgA, antecedentes de reacción a productos que contienen IgA o antecedentes de anticuerpos contra IgA.
• Los sujetos que hayan completado el estudio y los sujetos que se hayan retirado no podrán participar en el estudio por segunda vez.
• El sujeto está recibiendo actualmente, o ha recibido, cualquier agente en investigación, que no sea una preparación de inmunoglobulina sérica (ISG) que se esté evaluando en un estudio de Fase III o IIIb, en los 3 meses anteriores.
• El sujeto ha estado expuesto a sangre o cualquier producto sanguíneo o derivado en los últimos 6 meses, que no sea un IGIV disponible comercialmente u otras formas de ISG disponibles comercialmente y con licencia. Si se ha administrado un producto ISG sin licencia que se encuentra en Fase III o IIIb, el sujeto no puede recibir la infusión de Gammaplex hasta 20 días después de que se administró la última dosis.
• El sujeto está embarazada o está amamantando.
• El sujeto, en el momento de la selección, tiene niveles superiores a 2,5 veces el límite superior normal definido en el laboratorio central de cualquiera de los siguientes: (alanina transaminasa (ALT); aspartato transaminasa (AST) y lactato deshidrogenasa (LDH)).
• El sujeto tiene una insuficiencia renal grave (definida como creatinina sérica superior a 2 veces el límite superior normal o BUN superior a 2,5 veces el límite superior normal para el rango del laboratorio que realiza el análisis); el sujeto está en diálisis; el sujeto tiene antecedentes de insuficiencia renal aguda.
• Se sabe que el sujeto abusa del alcohol, los opiáceos, los agentes psicotrópicos u otras sustancias químicas o drogas, o lo ha hecho en los últimos 12 meses.
• El sujeto tiene antecedentes de TVP o complicaciones trombóticas de la terapia con IGIV.
• El sujeto sufre de cualquier condición médica aguda o crónica (p. enfermedad renal o condiciones que predisponen a la enfermedad renal, o estado de pérdida de proteínas) que, en opinión del investigador, pueden interferir con la realización del estudio.
• El sujeto tiene una afección médica adquirida, como neutropenia crónica o recurrente (ANC < 1000 x 109/L) o SIDA que se sabe que causa una inmunodeficiencia secundaria, o está después o recuperándose de un trasplante de células madre hematopoyéticas.
• El sujeto está recibiendo la siguiente medicación: corticosteroides sistémicos a largo plazo (es decir, no intermitente o en ráfaga, diario, >1 mg de prednisona equivalente/kg/día).
• El sujeto está recibiendo fármacos inmunosupresores o inmunomoduladores.
• El sujeto tiene hipertensión arterial no controlada.
• El sujeto tiene anemia (hemoglobina <10 g/dl) en la selección.