Uno studio per scoprire quanto Gammaplex® sia sicuro ed efficace nei giovani con immunodeficienza primaria

Criterio di inclusione:

• Il soggetto ha un'età compresa tra o uguale a 2 e 16 anni, di entrambi i sessi, appartenente a qualsiasi etnia e con un peso superiore a 10 kg. Questo peso si basa sulla quantità di sangue necessaria per il test.
• Il soggetto presenta una malattia da immunodeficienza primaria, che ha come componente significativa ipogammaglobulinemia e/o deficit anticorpale (es. immunodeficienza variabile comune, forme autosomiche e legate all'X di agammaglobulinemia, sindrome da iper-IgM, sindrome di Wiskott-Aldrich). NB Il deficit isolato di una singola sottoclasse di IgG, o di anticorpi specifici senza ipogammaglobulinemia di per sé, non si qualifica per l'inclusione.
• I soggetti che già ricevono la terapia sostitutiva con IGIV richiedono quanto segue prima della loro prima infusione di Gammaplex:
• Dose/i IGIV documentata/e e intervalli di trattamento per gli ultimi 2 trattamenti IGIV di routine consecutivi (uno dei quali può essere il risultato della visita di screening). Le dosi precedenti devono inoltre soddisfare le seguenti condizioni prima dell'ingresso nello studio: non sono cambiate di ± 50% della dose media per almeno 3 mesi; essere compreso tra 300 e 800 mg/kg/infusione; essere somministrato ogni 21-28 giorni inclusi; essere un prodotto concesso in licenza o sperimentale (fase III o IIIb).
• Precedenti livelli minimi di IgG documentati per gli ultimi 2 trattamenti IGIV di routine consecutivi per gli ultimi 2 trattamenti IGIV di routine consecutivi: Mantenimento di almeno 300 mg/dL al di sopra dei livelli sierici di IgG basali (definiti come prima dell'inizio di qualsiasi trattamento con gammaglobuline per quel soggetto); deve essere maggiore/uguale a 600 mg/dL.
• Se un soggetto è una donna in età fertile, deve avere un risultato negativo su un test di gravidanza basato su HCG.
• Se un soggetto è una donna che è o diventa sessualmente attiva, deve praticare la contraccezione utilizzando un metodo di comprovata affidabilità per tutta la durata dello studio.
• Il soggetto è disposto a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, incluso il prelievo di sangue, per la durata dello studio.
• Il soggetto, se abbastanza grande (in genere da 6 a 16 anni), ha firmato un modulo di assenso del minore e il genitore o il tutore legale del soggetto ha firmato il modulo di consenso informato, entrambi approvati dall'IEC/IRB.

Criteri di esclusione:

• Non è stato trattato con IGIV (soggetto naive al trattamento)
• Il soggetto ha una storia di qualsiasi grave reazione anafilattica al sangue o a qualsiasi prodotto derivato dal sangue.
• Il soggetto è notoriamente intollerante a qualsiasi componente di Gammaplex, come il sorbitolo (es. intolleranza al fruttosio).
• Il soggetto ha un deficit selettivo di IgA, una storia di reazione a prodotti contenenti IgA o ha una storia di anticorpi contro le IgA.
• I soggetti che hanno completato lo studio e i soggetti che si sono ritirati non possono partecipare allo studio una seconda volta.
• Il soggetto sta attualmente ricevendo, o ha ricevuto, qualsiasi agente sperimentale, diverso da una preparazione di immunoglobuline sieriche (ISG) che è in corso di valutazione in uno studio di fase III o IIIb, nei 3 mesi precedenti.
• Il soggetto è stato esposto a sangue o qualsiasi prodotto o derivato del sangue negli ultimi 6 mesi, diverso da un IGIV disponibile in commercio o altre forme di ISG disponibile in commercio e concesso in licenza. Se è stato somministrato un prodotto ISG senza licenza che si trova in fase III o IIIb, il soggetto non può essere infuso con Gammaplex fino a 20 giorni dopo la somministrazione dell'ultima dose.
• Il soggetto è incinta o sta allattando.
• Il soggetto, allo screening, presenta livelli superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma definito presso il laboratorio centrale di uno qualsiasi dei seguenti: (Alanina transaminasi (ALT); Aspartato transaminasi (AST) Lattato deidrogenasi (LDH)).
• Il soggetto ha una grave compromissione renale (definita come creatinina sierica superiore a 2 volte il limite superiore della norma o azotemia superiore a 2,5 volte il limite superiore della norma per l'intervallo del laboratorio che esegue l'analisi); il soggetto è in dialisi; il soggetto ha una storia di insufficienza renale acuta.
• È noto che il soggetto abusa di alcol, oppiacei, agenti psicotropi o altre sostanze chimiche o droghe, o lo ha fatto negli ultimi 12 mesi.
• Il soggetto ha una storia di TVP, o complicanze trombotiche della terapia IGIV.
• Il soggetto soffre di qualsiasi condizione medica acuta o cronica (ad es. malattia renale o condizioni predisponenti per malattia renale, o stato di perdita di proteine) che, a parere dello sperimentatore, possono interferire con la conduzione dello studio.
• - Il soggetto ha una condizione medica acquisita, come neutropenia cronica o ricorrente (ANC <1000 x 109/L) o AIDS noto per causare immunodeficienza secondaria, o è in post o in fase di recupero dal trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
• Il soggetto sta ricevendo i seguenti farmaci: corticosteroidi sistemici a lungo termine (es. non intermittente o burst, giornalmente, >1 mg di prednisone equivalente/kg/giorno).
• Il soggetto sta assumendo farmaci immunosoppressivi o immunomodulatori.
• Il soggetto presenta ipertensione arteriosa non controllata.
• Il soggetto presenta anemia (emoglobina <10 g/dL) allo screening.