Egy tanulmány annak kiderítésére, hogy a Gammaplex® mennyire biztonságos és hatékony elsődleges immunhiányos fiataloknál

Bevételi kritériumok:

• Az alany életkora 2 és 16 év közötti, bármelyik nemhez tartozik, bármely etnikai csoporthoz tartozik, és legalább 10 kg-nál nagyobb testsúlyú. Ez a súly a vizsgálathoz szükséges vérmennyiségen alapul.
• Az alanynak primer immunhiányos betegsége van, amely a hipogammaglobulinémia és/vagy antitesthiány jelentős összetevője (pl. gyakori változó immunhiány, az agammaglobulinémia X-hez kötött és autoszomális formái, hiper-IgM szindróma, Wiskott-Aldrich szindróma). Megjegyzés: Egyetlen IgG-alosztály izolált hiánya, vagy specifikus antitestek önmagukban hipogammaglobulinémia nélkül nem minősülnek a felvételnek.
• Azoknak az alanyoknak, akik már részesülnek IGIV helyettesítő terápiában, a következőkre van szükségük a Gammaplex első infúziója előtt:
• Dokumentált IGIV-dózis(ok) és kezelési intervallumok az utolsó 2, egymást követő rutin IGIV-kezeléshez (amelyek közül az egyik lehet a szűrővizsgálat eredménye). A korábbi dózisoknak a következő feltételeknek is meg kell felelniük a vizsgálatba való belépés előtt: Nem változtak az átlagos dózis ± 50%-ával legalább 3 hónapig; 300 és 800 mg/kg/infúzió között legyen; 21-28 naponként kell beadni; engedélyezett vagy vizsgálati készítmény (III. vagy IIIb. fázis).
• Dokumentált korábbi IgG legalacsonyabb szint az utolsó 2 egymást követő rutin IGIV-kezelésnél az utolsó 2 egymást követő rutin IGIV-kezelésnél: legalább 300 mg/dl-rel a kiindulási szérum IgG-szint felett (az adott alany bármely gammaglobulin-kezelésének megkezdése előtti definíció szerint); 600 mg/dl-nél nagyobbnak/egyenlőnek kell lennie.
• Ha az alany fogamzóképes nő, akkor a HCG-alapú terhességi tesztnek negatív eredményt kell adnia.
• Ha az alany nő, aki szexuálisan aktív vagy azzá válik, akkor a vizsgálat időtartama alatt fogamzásgátlást kell alkalmaznia bizonyítottan megbízható módszer alkalmazásával.
• Az alany a vizsgálat időtartama alatt hajlandó betartani a protokoll minden szempontját, beleértve a vérmintavételt is.
• Az alany, ha elég idős (általában 6 év és 16 év közötti), aláírt egy gyermek beleegyezési űrlapot, és az alany szülője vagy törvényes gyámja aláírta az IEC/IRB által jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot.

Kizárási kritériumok:

• Nem kezelték IGIV-vel (kezelésben nem részesült alany)
• Az alany anamnézisében bármilyen súlyos anafilaxiás reakció volt vérre vagy bármely vérből származó termékre.
• Az alanyról ismert, hogy intoleráns a Gammaplex bármely összetevőjére, például a szorbitra (pl. fruktóz intolerancia).
• Az alany szelektív IgA-hiányban szenved, IgA-t tartalmazó termékekre reagált, vagy IgA-ellenes antitesteket mutatott.
• Azok az alanyok, akik befejezték a vizsgálatot, és azok, akik visszavonták a vizsgálatot, másodszor nem vehetnek részt a vizsgálatban.
• Az alany jelenleg kap vagy kapott bármilyen vizsgálati szert, kivéve az immunszérum globulin (ISG) készítményt, amelyet III. vagy IIIb. fázisú vizsgálatban értékelnek az előző 3 hónapban.
• Az alany az elmúlt 6 hónapban vérrel vagy bármely vértermékkel vagy származékkal volt kitéve, kivéve a kereskedelmi forgalomban kapható IGIV-t vagy a kereskedelmi forgalomban kapható és engedélyezett ISG egyéb formáit. Ha nem engedélyezett, III. vagy IIIb. fázisú ISG terméket adtak be, az alany csak az utolsó adag beadása után 20 nappal adható be Gammaplex-szel.
• Az alany terhes vagy szoptat.
• A szűréskor az alany szintje meghaladja a normálérték felső határának 2,5-szeresét, a következők bármelyikének központi laboratóriumában meghatározottak szerint: (alanin transzamináz (ALT); aszpartát-transzamináz (AST) laktát-dehidrogenáz (LDH)).
• Az alanynak súlyos vesekárosodása van (amely a szérum kreatininszintje meghaladja a normálérték felső határának kétszeresét, vagy a BUN több mint a normálérték felső határának 2,5-szerese az analízist végző laboratóriumban); az alany dialízis alatt áll; az alany kórtörténetében akut veseelégtelenség szerepel.
• Az alanyról ismert, hogy visszaél alkohollal, opiátokkal, pszichotróp szerekkel vagy más vegyi anyagokkal vagy drogokkal, vagy ezt az elmúlt 12 hónapban tette.
• Az alany anamnézisében MVT vagy IGIV-terápia trombózisos szövődményei szerepelnek.
• Az alany bármilyen akut vagy krónikus betegségben szenved (pl. vesebetegség vagy vesebetegségre hajlamosító állapotok, vagy fehérjevesztési állapot), amelyek a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatják a vizsgálat lefolytatását.
• Az alanynak olyan szerzett egészségügyi állapota van, mint például krónikus vagy visszatérő neutropenia (ANC < 1000 x 109/l) vagy AIDS, amelyről ismert, hogy másodlagos immunhiányt okoz, vagy hematopoietikus őssejt-transzplantáció után vagy felépülésben van.
• Az alany a következő gyógyszert kapja: Szisztémás hosszú távú kortikoszteroidok (pl. nem szaggatott vagy nem tört, naponta, >1 mg prednizon egyenérték/kg/nap).
• Az alany immunszuppresszív vagy immunmoduláló gyógyszereket kap.
• Az alany nem kontrollált artériás magas vérnyomásban szenved.
• Az alanynak vérszegénysége van (hemoglobin <10 g/dl) a szűréskor.