Une étude pour découvrir à quel point Gammaplex® est sûr et efficace chez les jeunes atteints d'immunodéficience primaire

Critère d'intégration:

• Le sujet est âgé entre ou est égal à 2 et 16 ans, de l'un ou l'autre sexe, appartenant à n'importe quel groupe ethnique, et au-dessus d'un poids minimum de 10 kg. Ce poids est basé sur la quantité de sang nécessaire pour le test.
• Le sujet a une maladie d'immunodéficience primaire, qui a comme composante importante l'hypogammaglobulinémie et/ou le déficit en anticorps (par exemple, immunodéficience commune variable, formes liées à l'X et autosomiques d'agammaglobulinémie, syndrome d'hyper-IgM, syndrome de Wiskott-Aldrich). NB Un déficit isolé d'une seule sous-classe d'IgG ou d'anticorps spécifiques sans hypogammaglobulinémie proprement dite ne permet pas l'inclusion.
• Les sujets recevant déjà une thérapie de remplacement des IgIV ont besoin des éléments suivants avant leur première perfusion de Gammaplex :
• Dose(s) d'IGIV documentée(s) et intervalles de traitement pour les 2 derniers traitements d'IGIV de routine consécutifs (dont l'un peut être le résultat de la visite de dépistage). Les doses précédentes doivent également remplir les conditions suivantes avant l'entrée dans l'étude : n'avoir pas changé de ± 50 % de la dose moyenne pendant au moins 3 mois ; être compris entre 300 et 800 mg/kg/perfusion ; être administré tous les 21 à 28 jours inclus ; être un produit homologué ou expérimental (phase III ou IIIb).
• Niveaux creux antérieurs documentés d'IgG pour les 2 derniers traitements consécutifs de routine d'IGIV pour les 2 derniers traitements consécutifs de routine d'IGIV : Maintien d'au moins 300 mg/dL au-dessus des niveaux d'IgG sériques de base (définis comme avant le début de tout traitement de gamma globuline pour ce sujet) ; doit être supérieur/égal à 600 mg/dL.
• Si un sujet est une femme en âge de procréer, elle doit avoir un résultat négatif à un test de grossesse basé sur l'HCG.
• Si un sujet est une femme qui est ou devient sexuellement active, elle doit pratiquer la contraception en utilisant une méthode de fiabilité prouvée pendant la durée de l'étude.
• Le sujet est disposé à se conformer à tous les aspects du protocole, y compris le prélèvement sanguin, pendant la durée de l'étude.
• Le sujet, s'il est assez âgé (généralement de 6 à 16 ans), a signé un formulaire d'assentiment de l'enfant et le parent ou le tuteur légal du sujet a signé le formulaire de consentement éclairé, tous deux approuvés par l'IEC/IRB.

Critère d'exclusion:

• N'a pas été traité par IGIV (sujet naïf de traitement)
• Le sujet a des antécédents de réaction anaphylactique grave au sang ou à tout produit dérivé du sang.
• Le sujet est connu pour être intolérant à tout composant de Gammaplex, tel que le sorbitol (c'est-à-dire intolérance au fructose).
• Le sujet a un déficit sélectif en IgA, des antécédents de réaction aux produits contenant de l'IgA ou des antécédents d'anticorps anti-IgA.
• Les sujets qui ont terminé l'étude et les sujets qui se sont retirés ne peuvent pas participer à l'étude une seconde fois.
• Le sujet reçoit actuellement ou a reçu un agent expérimental, autre qu'une préparation d'immunoglobulines sériques (ISG) qui est en cours d'évaluation dans une étude de phase III ou IIIb, au cours des 3 mois précédents.
• Le sujet a été exposé à du sang ou à tout produit sanguin ou dérivé au cours des 6 derniers mois, autre qu'un IGIV disponible dans le commerce ou d'autres formes d'ISG disponibles dans le commerce et sous licence. Si un produit ISG non homologué qui est en phase III ou IIIb a été administré, le sujet ne peut pas recevoir de perfusion de Gammaplex avant 20 jours après l'administration de la dernière dose.
• Le sujet est enceinte ou allaite.
• Le sujet, lors du dépistage, a des niveaux supérieurs à 2,5 fois la limite supérieure de la normale telle que définie au laboratoire central de l'un des éléments suivants : (alanine transaminase (ALT ); aspartate transaminase (AST) lactate déshydrogénase (LDH)).
• Le sujet a une insuffisance rénale sévère (définie comme une créatinine sérique supérieure à 2 fois la limite supérieure de la normale ou un BUN supérieur à 2,5 fois la limite supérieure de la normale pour la plage du laboratoire effectuant l'analyse) ; le sujet est sous dialyse ; le sujet a des antécédents d'insuffisance rénale aiguë.
• Le sujet est connu pour abuser d'alcool, d'opiacés, d'agents psychotropes ou d'autres produits chimiques ou drogues, ou l'a fait au cours des 12 derniers mois.
• Le sujet a des antécédents de TVP ou de complications thrombotiques du traitement par IgIV.
• Le sujet souffre d'une condition médicale aiguë ou chronique (par ex. maladie rénale ou conditions prédisposantes à la maladie rénale, ou état de perte de protéines) qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent interférer avec la conduite de l'étude.
• Le sujet a une condition médicale acquise, telle qu'une neutropénie chronique ou récurrente (ANC <1000 x 109/L) ou le SIDA connu pour provoquer une déficience immunitaire secondaire, ou est post ou récupère d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
• Le sujet reçoit les médicaments suivants : corticostéroïdes systémiques à long terme (c.-à-d. non intermittente ou en rafale, quotidienne, > 1 mg d'équivalent prednisone/kg/jour).
• Le sujet reçoit des médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs.
• Le sujet a une hypertension artérielle non contrôlée.
• Le sujet a une anémie (hémoglobine <10 g/dL) au moment du dépistage.