Исследование, чтобы выяснить, насколько безопасен и эффективен Gammaplex® у молодых людей с первичным иммунодефицитом

Критерии включения:

• Субъект находится в возрасте от 2 до 16 лет, любого пола, принадлежит к любой этнической группе и имеет минимальный вес 10 кг. Этот вес основан на количестве крови, необходимой для тестирования.
• У субъекта имеется первичное иммунодефицитное заболевание, важным компонентом которого является гипогаммаглобулинемия и/или дефицит антител (например, общий вариабельный иммунодефицит, Х-сцепленная и аутосомная формы агаммаглобулинемии, синдром гипер-IgM, синдром Вискотта-Олдрича). NB Изолированный дефицит одного подкласса IgG или специфических антител без гипогаммаглобулинемии как таковой не подлежит включению.
• Субъектам, уже получающим заместительную терапию IGIV, перед первой инфузией Gammaplex необходимо следующее:
• Задокументированные дозы IGIV и интервалы лечения для последних 2 последовательных стандартных процедур IGIV (один из которых может быть результатом визита для скрининга). Предыдущие дозы также должны соответствовать следующим условиям перед включением в исследование: не изменялись на ± 50% от средней дозы в течение как минимум 3 месяцев; быть между 300 и 800 мг/кг/инфузия; давать каждые 21-28 дней включительно; быть лицензированным или экспериментальным продуктом (фаза III или IIIb).
• Задокументированные предыдущие минимальные уровни IgG для последних 2 последовательных рутинных процедур IGIV для последних 2 последовательных рутинных процедур IGIV: Поддерживались как минимум на 300 мг/дл выше исходных уровней IgG в сыворотке (определялись как до начала любого лечения гамма-глобулином для этого субъекта); должно быть больше/равно 600 мг/дл.
• Если субъект является женщиной детородного возраста, у нее должен быть отрицательный результат теста на беременность на основе ХГЧ.
• Если субъектом является женщина, которая ведет половую жизнь или становится сексуально активной, она должна практиковать контрацепцию, используя метод с доказанной надежностью на протяжении всего исследования.
• Субъект готов соблюдать все аспекты протокола, включая забор крови, на протяжении всего исследования.
• Субъект, если он достаточно взрослый (как правило, от 6 до 16 лет), подписал форму согласия ребенка, а родитель или законный опекун субъекта подписал форму информированного согласия, оба одобрены IEC / IRB.

Критерий исключения:

• Не лечился ИГВВ (субъект, ранее не получавший лечения)
• Субъект имеет в анамнезе любую серьезную анафилактическую реакцию на кровь или любой продукт, полученный из крови.
• Известно, что субъект не переносит любой компонент Gammaplex, такой как сорбит (т.е. непереносимость фруктозы).
• Субъект имеет селективный дефицит IgA, историю реакции на продукты, содержащие IgA, или наличие антител к IgA в анамнезе.
• Субъекты, завершившие исследование, и субъекты, вышедшие из исследования, не могут участвовать в исследовании во второй раз.
• Субъект в настоящее время получает или получал какой-либо исследуемый агент, кроме препарата иммуноглобулина сыворотки (ISG), который оценивается в исследовании фазы III или IIIb, в течение предшествующих 3 месяцев.
• Субъект подвергался воздействию крови или любого продукта крови или производных в течение последних 6 месяцев, кроме коммерчески доступного IGIV или других форм коммерчески доступных и лицензированных ISG. Если был введен нелицензированный продукт ISG, который находится в фазе III или IIIb, субъекту нельзя вводить Gammaplex в течение 20 дней после введения последней дозы.
• Субъект беременна или кормит грудью.
• У субъекта на момент скрининга уровни более чем в 2,5 раза превышают верхний предел нормы, определенный в центральной лаборатории, любого из следующего: (аланинтрансаминаза (АЛТ); аспартатаминотрансфераза (АСТ) лактатдегидрогеназа (ЛДГ)).
• Субъект имеет тяжелую почечную недостаточность (определяемую как уровень креатинина в сыворотке, превышающий верхний предел нормы более чем в 2 раза, или уровень мочевины мочевины, превышающий верхний предел нормы более чем в 2,5 раза для диапазона лаборатории, проводящей анализ); субъект находится на диализе; у субъекта в анамнезе была острая почечная недостаточность.
• Известно, что субъект злоупотреблял алкоголем, опиатами, психотропными средствами или другими химическими веществами или наркотиками или злоупотреблял ими в течение последних 12 месяцев.
• Субъект имеет в анамнезе ТГВ или тромботические осложнения терапии IGIV.
• Субъект страдает любым острым или хроническим заболеванием (например, заболевание почек или предрасполагающие к заболеванию почек состояния, или состояние потери белка), которые, по мнению исследователя, могут помешать проведению исследования.
• Субъект имеет приобретенное заболевание, такое как хроническая или рецидивирующая нейтропения (ANC < 1000 x 109/л) или СПИД, который, как известно, вызывает вторичный иммунодефицит, или перенес трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или выздоравливает от нее.
• Субъект получает следующие лекарства: системные кортикостероиды длительного действия (т.е. не прерывистый или взрывной, ежедневно, >1 мг эквивалента преднизолона/кг/день).
• Субъект получает иммунодепрессанты или иммуномодулирующие препараты.
• У субъекта неконтролируемая артериальная гипертензия.
• У субъекта анемия (гемоглобин <10 г/дл) при скрининге.