一项旨在了解 Gammaplex® 在患有原发性免疫缺陷的年轻人中的安全性和有效性的研究

纳入标准：

• 受试者年龄在 2 岁至 16 岁之间，性别不限，属于任何种族，体重至少为 10 公斤。 该重量基于测试所需的血液量。
• 受试者患有原发性免疫缺陷病，其具有低丙种球蛋白血症和/或抗体缺陷的重要组成部分（例如常见的可变免疫缺陷、X 连锁和常染色体形式的无丙种球蛋白血症、高 IgM 综合征、Wiskott-Aldrich 综合征）。 注意 单个 IgG 亚类的孤立缺陷，或本身没有低丙种球蛋白血症的特定抗体，不符合纳入条件。
• 已经接受 IGIV 替代疗法的受试者在首次输注 Gammaplex 之前需要满足以下条件：
• 记录最后 2 次连续常规 IGIV 治疗的 IGIV 剂量和治疗间隔（其中一次可以是筛查访视结果）。 研究开始前既往剂量还应满足以下条件： 至少 3 个月内未改变平均剂量的 ± 50%；在 300 和 800 mg/kg/输注之间；每 21-28 天给药一次，包括在内；是许可产品或研究产品（III 期或 IIIb 期）。
• 记录最近 2 次连续常规 IGIV 治疗的先前 IgG 谷水平 过去 2 次连续常规 IGIV 治疗： 维持至少 300 mg/dL 高于基线血清 IgG 水平（定义为该受试者开始任何丙种球蛋白治疗之前）；必须大于/等于 600 mg/dL。
• 如果受试者是有生育能力的女性，她必须在基于 HCG 的妊娠试验中获得阴性结果。
• 如果受试者是性活跃或变得性活跃的女性，则她必须在研究期间使用经证实可靠的方法进行避孕。
• 在研究期间，受试者愿意遵守方案的所有方面，包括采血。
• 如果受试者年龄足够大（通常为 6 岁至 16 岁），则已签署儿童同意书并且受试者的父母或法定监护人已签署知情同意书，两者均已获得 IEC/IRB 批准。

排除标准：

• 未接受过 IGIV 治疗（未接受过治疗的受试者）
• 受试者有对血液或任何血液衍生产品的任何严重过敏反应的病史。
• 已知受试者不耐受 Gammaplex 的任何成分，例如山梨糖醇（即 对果糖不耐受）。
• 受试者有选择性 IgA 缺乏症，对含有 IgA 的产品有反应史，或有 IgA 抗体史。
• 完成研究的受试者和退出的受试者不能再次参加研究。
• 在过去 3 个月内，受试者目前正在或已经接受任何研究药物，但在 III 期或 IIIb 期研究中正在评估的免疫血清球蛋白 (ISG) 制剂除外。
• 受试者在过去 6 个月内接触过血液或任何血液制品或衍生物，但市售 IGIV 或其他形式的市售和许可 ISG 除外。 如果已给予处于 III 期或 IIIb 期的未经许可的 ISG 产品，则受试者在最后一次给药后 20 天内不能输注 Gammaplex。
• 受试者怀孕或正在哺乳。
• 在筛选时，受试者的以下任何一项的水平超过中心实验室定义的正常上限的 2.5 倍：（丙氨酸转氨酶 (ALT)；天冬氨酸转氨酶 (AST) 乳酸脱氢酶 (LDH)）。
• 受试者有严重的肾功能损害（定义为血清肌酐大于正常上限的 2 倍或 BUN 大于进行分析的实验室范围的正常上限的 2.5 倍）；受试者正在接受透析；受试者有急性肾功能衰竭病史。
• 已知受试者滥用酒精、鸦片制剂、精神药物或其他化学品或药物，或在过去 12 个月内曾这样做过。
• 受试者有 DVT 病史或 IGIV 治疗的血栓并发症。
• 受试者患有任何急性或慢性疾病（例如 肾脏疾病或肾脏疾病的易感条件，或蛋白质丢失状态），研究者认为可能会干扰研究的进行。
• 受试者患有获得性医学病症，例如慢性或复发性中性粒细胞减少症 (ANC < 1000 x 109/L) 或已知会导致继发性免疫缺陷的 AIDS，或者正在接受造血干细胞移植或正在从中恢复。
• 受试者正在接受以下药物治疗： 全身性长期皮质类固醇（即 不是间歇性或爆发性的，每天，>1 mg 泼尼松当量/kg/天）。
• 受试者正在接受免疫抑制或免疫调节药物。
• 受试者患有未控制的动脉高血压。
• 受试者在筛选时患有贫血（血红蛋白<10 g/dL）。