원발성 면역 결핍이 있는 젊은 사람들에게 Gammaplex®가 얼마나 안전하고 효과적인지 알아보기 위한 연구
2014년 12월 15일 업데이트: Bio Products Laboratory
소아 및 청소년의 원발성 면역결핍 질환(PID)에서 감마플렉스의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 IV상, 다기관, 공개 라벨 연구
주요 목표는 12개월 동안 Gammaplex로 치료하는 동안 심각한 급성 세균 감염의 수를 측정하여 Gammaplex의 효능을 결정하는 것입니다.
2차 목표는 Gammaplex의 안전성과 내약성을 평가하고 성인 피험자로부터 수집한 데이터를 GMX01 연구의 PID와 비교하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92697.
- Department of Medicine, University of California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Centennial, Colorado, 미국, 80112
- IMMUNOe International Reseach Centers
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Georgia
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Atlanta,, Georgia, 미국, 30342
- Family Allergy & Asthma Center, PC
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Illinois
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Chicago,, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Irving, Texas, 미국, 75063
- Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Children's Hospital of Richmond, VA
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Tel-Hashomer, 이스라엘, 52621
- Safra Children's Hospital, Sheba Medical Center
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Santiago, 칠레, 8380418
- Hospital de Niños Roberto del Río
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 성별에 상관없이 2세 이상 16세 사이이고 모든 인종 그룹에 속하며 최소 체중이 10kg 이상입니다. 이 무게는 검사에 필요한 혈액의 양을 기준으로 합니다.
- 피험자는 저감마글로불린혈증 및/또는 항체 결핍(예: 공통 가변성 면역결핍, 무감마글로불린혈증의 X-연관 및 상염색체 형태, 고-IgM 증후군, Wiskott-Aldrich 증후군)의 중요한 구성 요소인 원발성 면역결핍 질환을 앓습니다. NB 단일 IgG 하위 클래스 또는 저감마글로불린혈증 자체가 없는 특정 항체의 분리된 결핍은 포함 자격이 없습니다.
- 이미 IGIV 대체 요법을 받고 있는 피험자는 Gammaplex를 처음 주입하기 전에 다음이 필요합니다.
- 마지막 2회 연속 일상 IGIV 치료에 대한 문서화된 IGIV 용량 및 치료 간격(이 중 하나는 스크리닝 방문 결과일 수 있음). 이전 용량은 또한 연구 시작 전에 다음 조건을 충족해야 합니다: 최소 3개월 동안 평균 용량의 ± 50%만큼 변경되지 않았습니다. 300 내지 800mg/kg/주입; 포함하여 21-28일마다 제공됩니다. 허가 또는 연구용 제품이어야 합니다(3상 또는 IIIb상).
- 마지막 2개의 연속적인 일상적인 IGIV 치료에 대한 마지막 2개의 연속적인 일상적인 IGIV 치료에 대한 문서화된 이전 IgG 최저 수준: 기준 혈청 IgG 수준보다 최소 300mg/dL 이상 유지됨(해당 피험자에 대한 임의의 감마 글로불린 치료 시작 전으로 정의됨); 600mg/dL 이상이어야 합니다.
- 피험자가 가임기 여성인 경우 HCG 기반 임신 검사에서 음성 결과가 나와야 합니다.
- 피험자가 성적으로 왕성한 여성인 경우 연구 기간 동안 신뢰성이 입증된 방법을 사용하여 피임법을 시행해야 합니다.
- 피험자는 연구 기간 동안 혈액 샘플링을 포함하여 프로토콜의 모든 측면을 기꺼이 준수합니다.
- 충분히 나이가 들면(일반적으로 6세에서 16세) 피험자는 아동 동의서에 서명하고 피험자의 부모 또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의서에 서명하며 둘 다 IEC/IRB의 승인을 받습니다.
제외 기준:
- IGIV로 치료받지 않은 자(치료 나이브 피험자)
- 피험자는 혈액 또는 혈액 유래 제품에 대한 심각한 아나필락시스 반응의 병력이 있습니다.
- 피험자는 소르비톨(즉, 과당에 대한 편협).
- 피험자는 선택적 IgA 결핍, IgA 함유 제품에 대한 반응 이력이 있거나 IgA에 대한 항체 이력이 있습니다.
- 연구를 완료한 피험자와 철회한 피험자는 두 번째로 연구에 참여할 수 없습니다.
- 피험자는 이전 3개월 이내에 III상 또는 IIIb상 연구에서 평가 중인 면역 혈청 글로불린(ISG) 제제 이외의 임의의 조사 제제를 현재 받고 있거나 받은 적이 있습니다.
- 피험자는 지난 6개월 이내에 상업적으로 이용 가능한 IGIV 또는 상업적으로 이용 가능하고 허가된 다른 형태의 ISG가 아닌 혈액 또는 혈액 제제 또는 파생물에 노출되었습니다. 3상 또는 3b상에 있는 허가되지 않은 ISG 제품을 투여한 경우, 피험자는 마지막 투여 후 20일까지 Gammaplex를 주입할 수 없습니다.
- 피험자는 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 대상체는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 다음 중 임의의 것으로 정의된 정상 상한치의 2.5배를 초과하는 수준을 갖는다: (알라닌 트랜스아미나제(ALT); 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 락테이트 데하이드로게나제(LDH)).
- 피험자는 중증 신장 손상(분석을 수행하는 실험실 범위에 대해 정상 상한의 2배를 초과하는 혈청 크레아티닌 또는 정상 상한의 2.5배를 초과하는 BUN으로 정의됨)을 가집니다. 피험자는 투석 중입니다. 피험자는 급성 신부전 병력이 있습니다.
- 피험자는 알코올, 아편제, 향정신성 제제 또는 기타 화학 물질이나 약물을 남용하는 것으로 알려져 있거나 지난 12개월 이내에 남용한 적이 있습니다.
- 피험자는 DVT 또는 IGIV 요법의 혈전성 합병증의 병력이 있습니다.
- 피험자는 임의의 급성 또는 만성 의학적 상태(예: 신장 질환 또는 신장 질환에 대한 소인 상태 또는 단백질 소실 상태)가 연구자의 의견으로는 연구 수행을 방해할 수 있습니다.
- 피험자는 만성 또는 재발성 호중구 감소증(ANC < 1000 x 109/L) 또는 2차 면역 결핍을 유발하는 것으로 알려진 AIDS와 같은 후천적 의학적 상태를 가지고 있거나 조혈 줄기 세포 이식 후 또는 그로부터 회복 중입니다.
- 피험자는 다음 약물을 투여받고 있습니다: 전신 장기 코르티코스테로이드(즉, 간헐적이거나 폭발적이지 않음, 매일 >1 mg의 프레드니손 당량/kg/일).
- 피험자는 면역억제제 또는 면역조절제를 받고 있습니다.
- 피험자는 제어되지 않는 동맥성 고혈압이 있습니다.
- 피험자는 스크리닝 시 빈혈(헤모글로빈 <10g/dL)이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 감마플렉스
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GAMMAPLEX 5g/100mL, 용량은 300-800mg/kg/infusion 매 21일 또는 28일 정맥 주사.
GAMMAPLEX의 총 치료 기간은 12개월이며 3개월 추적 관찰됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 12 개월
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효능의 척도로서 중증, 급성, 세균 감염이 있는 피험자 수
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 효능
기간: 15주부터
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첫 번째 Gammaplex 주입 전 최소 2개의 이전 최저 수준의 평균 이상으로 높은 최저 IgG 수준을 유지하는 피험자의 수 및 비율
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15주부터
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치료 효능
기간: 12 개월
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휴교 일수
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12 개월
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치료 효능
기간: 12 개월
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입원 일수
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12 개월
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치료 효능
기간: 12 개월
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의사 및/또는 응급실 방문
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12 개월
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치료 효능
기간: 12 개월
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치료용 항생제 복용 일수
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Tim J. Aldwinckle, MD, Medical director
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 2월 3일
처음 게시됨 (추정)
2011년 2월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 12월 15일
마지막으로 확인됨
2014년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GMX04
- IND 12569 (레지스트리 식별자: CBER)
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