Badanie mające na celu sprawdzenie, jak bezpieczny i skuteczny jest Gammaplex® u młodych ludzi z pierwotnym niedoborem odporności

Kryteria przyjęcia:

• Osoba jest w wieku od 2 do 16 lat, dowolnej płci, należy do dowolnej grupy etnicznej i waży co najmniej 10 kg. Ta waga jest oparta na ilości krwi wymaganej do badania.
• Osobnik cierpi na pierwotną chorobę niedoboru odporności, która ma jako istotny składnik hipogammaglobulinemię i/lub niedobór przeciwciał (np. pospolity zmienny niedobór odporności, sprzężone z chromosomem X i autosomalne formy agammaglobulinemii, zespół hiper-IgM, zespół Wiskotta-Aldricha). Uwaga Izolowany niedobór pojedynczej podklasy IgG lub swoistych przeciwciał bez hipogammaglobulinemii per se nie kwalifikuje się do włączenia.
• Osoby już otrzymujące terapię zastępczą IGIV wymagają przed pierwszym wlewem Gammaplex:
• Udokumentowane dawki IGIV i odstępy między zabiegami dla ostatnich 2 kolejnych rutynowych zabiegów IGIV (z których jedno może być wynikiem wizyty przesiewowej). Poprzednie dawki powinny również spełniać następujące warunki przed włączeniem do badania: nie uległy zmianie o ± 50% średniej dawki przez co najmniej 3 miesiące; wynosić od 300 do 800 mg/kg/wlew; podawać co 21-28 dni włącznie; być licencjonowanym lub badanym produktem (faza III lub IIIb).
• Udokumentowane poprzednie minimalne poziomy IgG dla ostatnich 2 kolejnych rutynowych terapii IGIV dla ostatnich 2 kolejnych rutynowych terapii IGIV: utrzymywane co najmniej 300 mg/dl powyżej wyjściowych poziomów IgG w surowicy (zdefiniowane jak przed rozpoczęciem jakiegokolwiek leczenia gamma globuliną u tego pacjenta); musi być większy/równy 600 mg/dl.
• Jeżeli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego opartego na HCG.
• Jeżeli pacjentem jest kobieta, która jest lub zaczyna być aktywna seksualnie, musi stosować antykoncepcję przy użyciu sprawdzonej metody przez cały czas trwania badania.
• Uczestnik jest skłonny przestrzegać wszystkich aspektów protokołu, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.
• Uczestnik, jeśli jest wystarczająco dorosły (zwykle od 6 do 16 lat), podpisał Formularz zgody dziecka, a rodzic lub opiekun prawny podmiotu podpisał Formularz świadomej zgody, oba zatwierdzone przez IEC/IRB.

Kryteria wyłączenia:

• Nie był leczony IGIV (pacjent nieleczony)
• Pacjent ma historię jakiejkolwiek ciężkiej reakcji anafilaktycznej na krew lub jakikolwiek produkt krwiopochodny.
• Wiadomo, że pacjent nie toleruje jakiegokolwiek składnika Gammaplex, takiego jak sorbitol (tj. nietolerancja fruktozy).
• Pacjent ma selektywny niedobór IgA, historię reakcji na produkty zawierające IgA lub ma historię przeciwciał przeciwko IgA.
• Osoby, które ukończyły badanie oraz osoby, które się wycofały, nie mogą brać udziału w badaniu po raz drugi.
• Pacjent obecnie otrzymuje lub otrzymywał jakikolwiek badany środek, inny niż preparat globuliny surowicy odpornościowej (ISG), który jest oceniany w badaniu fazy III lub IIIb, w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Uczestnik miał kontakt z krwią lub jakimkolwiek produktem krwiopochodnym lub pochodnym w ciągu ostatnich 6 miesięcy, innym niż dostępny w handlu IGIV lub inne formy dostępnego w handlu i licencjonowanego ISG. Jeśli podano nielicencjonowany produkt ISG, który jest w fazie III lub IIIb, pacjentowi nie można podawać Gammaplex we wlewie do 20 dni po podaniu ostatniej dawki.
• Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
• Podczas badania przesiewowego osobnik ma poziomy wyższe niż 2,5-krotność górnej granicy normy określonej w laboratorium centralnym któregokolwiek z poniższych: (transaminaza alaninowa (ALT); transaminaza asparaginianowa (AST) dehydrogenaza mleczanowa (LDH)).
• Pacjent ma ciężkie zaburzenie czynności nerek (zdefiniowane jako stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 2-krotności górnej granicy normy lub BUN powyżej 2,5-krotności górnej granicy normy dla zakresu laboratorium wykonującego analizę); pacjent jest dializowany; osobnik ma historię ostrej niewydolności nerek.
• Wiadomo, że osoba nadużywa alkoholu, opiatów, środków psychotropowych lub innych chemikaliów lub narkotyków, lub robiła to w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
• Pacjent ma historię DVT lub powikłań zakrzepowych terapii IGIV.
• Pacjent cierpi na jakąkolwiek ostrą lub przewlekłą chorobę (np. choroba nerek lub stany predysponujące do choroby nerek lub stan utraty białka), które w opinii badacza mogą zakłócać prowadzenie badania.
• Pacjent ma nabyty stan medyczny, taki jak przewlekła lub nawracająca neutropenia (ANC < 1000 x 109/l) lub AIDS, o którym wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności, lub jest po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych lub wraca do zdrowia.
• Pacjent otrzymuje następujące leki: Ogólnoustrojowe długoterminowe kortykosteroidy (tj. nie przerywany lub przerywany, codziennie, >1 mg ekwiwalentu prednizonu/kg mc./dobę).
• Pacjent otrzymuje leki immunosupresyjne lub immunomodulujące.
• Pacjent ma niekontrolowane nadciśnienie tętnicze.
• Pacjent ma anemię (hemoglobina <10 g/dl) podczas badania przesiewowego.