En undersøgelse for at finde ud af, hvor sikker og effektiv Gammaplex® er hos unge mennesker med primær immundefekt

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen er mellem 2 og 16 år gammel, af begge køn, tilhørende enhver etnisk gruppe, og over en minimumsvægt på 10 kg. Denne vægt er baseret på mængden af ​​blod, der kræves til testning.
• Forsøgspersonen har en primær immundefektsygdom, som har som en væsentlig komponent af hypogammaglobulinæmi og/eller antistofmangel (f.eks. almindelig variabel immundefekt, X-bundne og autosomale former for agammaglobulinæmi, hyper-IgM syndrom, Wiskott-Aldrich syndrom). NB Isoleret mangel på en enkelt IgG-underklasse eller af specifikke antistoffer uden hypogammaglobulinæmi i sig selv kvalificerer ikke til inklusion.
• Forsøgspersoner, der allerede modtager IGIV-erstatningsterapi, kræver følgende før deres første infusion af Gammaplex:
• Dokumenterede IGIV-dosis(er) og behandlingsintervaller for de sidste 2 på hinanden følgende rutinemæssige IGIV-behandlinger (hvoraf den ene kan være resultatet af screeningsbesøget). De tidligere doser bør også opfylde følgende betingelser før undersøgelsens start: Har ikke ændret sig med ± 50 % af middeldosis i mindst 3 måneder; være mellem 300 og 800 mg/kg/infusion; gives hver 21.-28. dag, inklusive; være et licenseret eller forsøgsprodukt (fase III eller IIIb).
• Dokumenterede tidligere IgG-dalniveauer for de sidste 2 på hinanden følgende rutine-IGIV-behandlinger for de sidste 2 på hinanden følgende rutine-IGIV-behandlinger: Opretholdt mindst 300 mg/dL over baseline-serum-IgG-niveauer (defineret som før påbegyndelse af enhver gamma-globulinbehandling for det pågældende individ); skal være mere end/lig med 600 mg/dL.
• Hvis en forsøgsperson er en kvinde i den fødedygtige alder, skal hun have et negativt resultat på en HCG-baseret graviditetstest.
• Hvis en forsøgsperson er en kvinde, der er eller bliver seksuelt aktiv, skal hun praktisere prævention ved at bruge en metode med dokumenteret pålidelighed i hele undersøgelsens varighed.
• Forsøgspersonen er villig til at overholde alle aspekter af protokollen, herunder blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.
• Forsøgspersonen har, hvis den er gammel nok (normalt 6 år til 16), underskrevet en samtykkeerklæring til børn, og forsøgspersonens forælder eller værge har underskrevet formularen til informeret samtykke, begge godkendt af IEC/IRB.

Ekskluderingskriterier:

• Er ikke blevet behandlet med IGIV (behandlingsnaivt individ)
• Personen har en historie med enhver alvorlig anafylaktisk reaktion på blod eller et hvilket som helst blodafledt produkt.
• Individet er kendt for at være intolerant over for enhver komponent af Gammaplex, såsom sorbitol (dvs. intolerance over for fruktose).
• Forsøgspersonen har selektiv IgA-mangel, tidligere reaktion på produkter, der indeholder IgA, eller har en historie med antistoffer mod IgA.
• Forsøgspersoner, der har gennemført undersøgelsen, og forsøgspersoner, der har trukket sig, kan ikke deltage i undersøgelsen for anden gang.
• Forsøgspersonen modtager i øjeblikket eller har modtaget ethvert forsøgsmiddel, bortset fra et immunserumglobulin (ISG) præparat, der evalueres i et fase III- eller IIIb-studie inden for de foregående 3 måneder.
• Forsøgspersonen er blevet eksponeret for blod eller et hvilket som helst blodprodukt eller derivat inden for de sidste 6 måneder, bortset fra en kommercielt tilgængelig IGIV eller andre former for kommercielt tilgængelig og licenseret ISG. Hvis et ulicenseret ISG-produkt, der er i fase III eller IIIb, er blevet givet, kan forsøgspersonen ikke infunderes med Gammaplex før 20 dage efter den sidste dosis blev givet.
• Forsøgspersonen er gravid eller ammer.
• Forsøgspersonen har ved screening niveauer, der er større end 2,5 gange den øvre grænse for normalen som defineret i centrallaboratoriet for et af følgende: (Alanintransaminase (ALT); Aspartattransaminase (AST) Lactatdehydrogenase (LDH)).
• Forsøgspersonen har en alvorlig nyreinsufficiens (defineret som serumkreatinin større end 2 gange den øvre grænse for normal eller BUN større end 2,5 gange den øvre grænse for normal for rækkevidden af ​​laboratoriet, der udfører analysen); forsøgspersonen er i dialyse; forsøgspersonen har en historie med akut nyresvigt.
• Personen er kendt for at misbruge alkohol, opiater, psykotrope midler eller andre kemikalier eller stoffer, eller har gjort det inden for de seneste 12 måneder.
• Forsøgspersonen har en historie med DVT eller trombotiske komplikationer af IGIV-behandling.
• Individet lider af enhver akut eller kronisk medicinsk tilstand (f. nyresygdom eller disponerende tilstande for nyresygdom eller proteintabstilstand), som efter investigatorens mening kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
• Individet har en erhvervet medicinsk tilstand, såsom kronisk eller tilbagevendende neutropeni (ANC < 1000 x 109/L) eller AIDS, der vides at forårsage sekundær immundefekt, eller er efter eller i bedring efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
• Forsøgspersonen får følgende medicin: Systemiske langtidskortikosteroider (dvs. ikke intermitterende eller bristende, dagligt, >1 mg prednisonækvivalent/kg/dag).
• Forsøgspersonen får immunsuppressive eller immunmodulerende lægemidler.
• Individet har ikke-kontrolleret arteriel hypertension.
• Forsøgspersonen har anæmi (hæmoglobin <10 g/dL) ved screening.