嚢胞性線維症および膵外分泌機能不全の参加者における脂肪便の制御
2014年3月5日 更新者：Forest Laboratories
嚢胞性線維症（CF）および膵外分泌機能不全を有する7歳以上の被験者の脂肪便の管理におけるPANZYTRAT® 25,000とKREON® 25,000の安全性と有効性を比較するための、非盲検、多施設、無作為化、クロスオーバー研究（エピ)
Aptalis (以前の Axcan) によるこの研究では、嚢胞性線維症 (CF) および膵外分泌機能不全 (EPI) の参加者の脂肪便のコントロールにおける Panzytrat® 25,000 の有効性と安全性を Kreon® 25,000 と比較して評価しています。
調査の概要
詳細な説明
これは、CF および EPI に苦しむ 7 歳以上の参加者を対象に、Panzytrat® 25,000 と Kreon® 25,000 の有効性と安全性を比較するための、非盲検、第 IV 相、多施設、無作為化、2 期間のクロスオーバー試験です。 この研究は、認定段階 (5 ～ 15 日間) で構成されています。それぞれ14日間の2回の治療期間（必要に応じて3日間のウィンドウを追加）と、12日目から15日目まで3日間の便収集が行われます。
安全フォローアップの電話は、治療段階の完了後または早期の中止後 7 ～ 10 日後に手配されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
87
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bochum、ドイツ
- Klinikum-Bochum
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Dresden、ドイツ
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
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Erlangen、ドイツ
- Universitaetsklinikum Erlangen
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Jena、ドイツ
- Jena University Hospital, Universitaetsklinikum Jena
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München、ドイツ
- Klinikum der Universitat Munchen Medizinische Klinik-Innenstadt
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Tubingen、ドイツ
- University Children's Clinic Tubingen
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Gdansk、ポーランド
- Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
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Krakow、ポーランド
- Wojewodzki Specjalistityczny Szpital Dziect Im Sw Ludwika
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Lublin、ポーランド
- Dziecięcy Szpital Kliniczny im. Prof. Antoniego Gębali
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Poznan、ポーランド
- Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
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Rabka Zdrój、ポーランド
- NZOZ Sanatorium Cassia Villa Medica
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Rzeszow、ポーランド
- NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
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Warszawa、ポーランド
- Children's Health Memorial Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者またはその法定代理人は、研究手順を開始する前にインフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名しました。
- -次のいずれかに加えて、CF表現型の1つ以上の典型的な臨床的特徴に基づいてCFの臨床診断を受けた参加者：2つのCFを引き起こす突然変異の存在を記録する遺伝子型、または60以上の汗塩化物試験ミリモル/リットル (mmol/L)
- 糞便エラスターゼ-1（FE-1）の酵素免疫測定法（ELISA）測定により確認された重度のEPIを有する参加者
- 7歳以上の男女参加者
- -参加者は現在、Panzytrat® 25,000またはKreon® 25,000のいずれかで安定した用量のリパーゼを現在受けており、ICF署名の前に少なくとも30日間受けています
- -参加者は、CFおよびEPIに関連する根本的な症状を除いて、一般的に健康であり、医学的および薬歴によって証明されるように、臨床的に安定しています（最後の30日間の身体検査に変化はありません）、スクリーニングおよび検査中のバイタルサインを含む身体検査テスト
- -資格段階の日記に従って、研究中に自分のニーズに合わせて脂質含有量をカスタマイズしたCF標準化された食事を維持できる参加者
- -出産の可能性のある女性は、研究登録時に妊娠検査で陰性でなければならず、研究期間中、医学的に許容される避妊方法を使用しなければなりません
除外基準:
- -Panzytrat® 25,000またはKreon® 25,000に対する既知の禁忌、過敏症または過敏症のある参加者、または任意のブタタンパク質
- -ランダム化の少なくとも14日前に中止されなかった経口または静脈内（IV）抗生物質による緊急急性感染症の治療を最近受けた参加者
- -麻薬を慢性的に使用している参加者 資格訪問の少なくとも7日前に止められなかった
- -プロトコルの禁止薬物セクションに記載されている禁止薬物または製品を使用する参加者
- -急性膵炎または慢性膵疾患の悪化を伴う参加者
- -脂肪吸収を損なう可能性のある重大な腸切除の歴史を持つ参加者
- -セリアック病、クローン病、熱帯性スプルー、細菌性腸感染症、肝臓病、乳糖不耐症、偽膜性大腸炎、胆道および膵臓癌、放射線腸炎、ホイップル病、ホイップル病手続きなど
- -重大な胃腸運動障害のある参加者
- -研究登録時に慢性的な腹痛または重度の腹痛のある参加者
- 昼夜を問わず経管栄養を使用している参加者
- -臨床的に重要な門脈圧亢進症の病歴または存在のある参加者
- -過去6か月間に完全な遠位腸閉塞症候群（DIOS）の病歴または存在がある参加者、または過去1年間にDIOSの2回以上のエピソード
- -治験責任医師の意見によると、糖尿病の管理が不十分な参加者
- 妊娠中または授乳中の女性参加者
- -任意の状態または病歴のある参加者、または調査員またはスポンサーの意見では、参加者を危険にさらしたり、参加者が研究を完了するのを妨げたり、研究の結果に影響を与えたりする可能性のある研究前の検査室異常。
- -ICFの署名日の前30日以内に治験薬を使用している参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Panzytrat® 25,000
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Panzytrat® 25,000 カプセルは、研究者の裁量により、14 日間、安定した用量で毎日経口投与されます。
参加者の安定化用量は、最初の治療期間に先行する資格段階で決定された最適な用量であり、参加者の通常のリパーゼおよび脂質摂取量に基づいています。
総用量は、最初の治療期間または2番目の治療期間のいずれかで、10,000欧州薬局方（Ph.Eur.）単位のリパーゼ/キログラム（kg）体重/日を超えません。
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アクティブコンパレータ：クレオン® 25,000
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Kreon® 25,000 カプセルは、治験責任医師の裁量により、14 日間、安定した用量で毎日経口投与されます。
参加者の安定化用量は、最初の治療期間に先行する資格段階で決定された最適な用量であり、参加者の通常のリパーゼおよび脂質摂取量に基づいています。
総投与量は 10,000 Ph.Eur を超えません。
最初の治療期間または 2 番目の治療期間の単位リパーゼ/kg 体重/日。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脂肪吸収率 (CFA)
時間枠：1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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CFA パーセントは、([脂肪摂取量 - 脂肪排出量]/脂肪摂取量) * 100 として計算され、各治療期間中の 3 日間 (12 日目から 15 日目の朝) にわたって収集された便で決定されました。
最小二乗平均パーセント (%) CFA は、1 回目および 2 回目の治療期間の 12 日目から 15 日目まで計算されました。
パーセント CFA は、対数変換されたデータに基づいていました。
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1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1 日の平均排便回数
時間枠：1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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各参加者の 1 日あたりの平均排便回数は、参加者による 1 日あたりの排便回数から計算されました。
全参加者の収集期間中（第 1 および第 2 治療期間の 12 日目から 15 日目）の平均 1 日便数をまとめました。
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1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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硬さが正常な便の割合
時間枠：1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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便の正常な粘稠度は、形成された硬便、正常または軟便として定義され、異常な硬さは、ゆるくて形のない液体便および下痢として定義されました。
各参加者の正常な硬さの便の割合は、収集期間中の便の総数に対する正常な硬さの便の数として計算されました。
参加者全体の収集期間中 (第 1 および第 2 治療期間の 12 日目から 15 日目) の正常な硬さの便の平均割合をまとめました。
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1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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便の総重量
時間枠：1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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糞便の平均総重量は、第 1 および第 2 治療期間の 12 日目から 15 日目まで計算されました。
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1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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便サンプルあたりの平均重量
時間枠：1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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糞便サンプルあたりの平均重量は、第 1 および第 2 治療期間の 12 日目から 15 日目まで計算されました。
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1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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腹部症状のある日の相対頻度
時間枠：1回目と2回目の治療期間の1日目から15日目まで
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腹部症状には、腹痛および鼓腸が含まれた。
症状は、軽度（日常活動に障害がない）、中等度（日常活動にわずかな障害がある）、または重度（日常活動を行うことができない）に重症度によって分類されました。
腹部症状の種類ごとに、治療期間中の各参加者の症状の相対頻度は、症状が報告された日数を腹部症状の症例報告が作成された合計日数で割って計算されました（CRF）が完成しました。
各治療期間 (1 日目から 15 日目) 中に腹部症状を伴う平均相対頻度を計算しました。
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1回目と2回目の治療期間の1日目から15日目まで
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腹部膨満のある参加者の割合
時間枠：1回目と2回目の治療期間の1日目から15日目まで
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腹部膨満感とは、身体検査で参加者の腹部の周囲に実際に測定可能な変化を伴う、参加者による腹圧の増加の感覚です。
腹部膨満を伴う参加者の割合は、各治療期間 (1 日目から 15 日目) について計算されました。
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1回目と2回目の治療期間の1日目から15日目まで
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プロトンポンプ阻害剤（PPI）の併用に基づく脂肪吸収率（CFA）
時間枠：1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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CFA パーセントは、([脂肪摂取量 - 脂肪排出量]/脂肪摂取量) * 100 として計算され、各治療期間中の 3 日間 (12 日目から 15 日目の朝) にわたって収集された便で決定されました。
最小二乗平均パーセント (%) CFA は、1 回目および 2 回目の治療期間の 12 日目から 15 日目まで計算されました。
パーセント CFA は、対数変換されたデータに基づいていました。
研究中に酸抑制療法（PPI）を使用した参加者と使用しなかった参加者について、CFAの割合を個別に計算しました。
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1回目および2回目の治療期間の12日目から15日目まで
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治療に伴う有害事象（TEAE）または重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：最終投与後 30 日までのベースライン
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有害事象は、治験薬との因果関係に関係なく、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。
TEAE は、治験薬への曝露前には存在しなかった事象、または試験薬への曝露後に強度または頻度のいずれかで悪化するすでに存在する事象として定義されました。
SAE は、死に至る、直ちに生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な障害/無能力をもたらす、または先天異常/先天性欠損症である、または医学的に重要であると評価されるあらゆる事象として定義されました。
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最終投与後 30 日までのベースライン
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体重で評価される栄養状態
時間枠：ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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平均体重は、治療終了時（第1および第2治療期間の15日目から3日以内）に計算されました。
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ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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ボディマス指数（BMI）によって評価される栄養状態
時間枠：ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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参加者の栄養状態は、BMI を測定することによって評価されました。
BMI は、体重 (kg) を身長 (m) の 2 乗で割って計算しました。
平均 BMI は、治療終了時 (1 回目と 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) に計算されました。
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ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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電解質レベルによって評価される栄養状態
時間枠：ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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参加者の栄養状態は、電解質 (ナトリウム、カリウム、塩化物) レベルを測定することによって評価されました。
平均電解質レベルは、治療終了時 (第 1 および第 2 治療期間の 15 日目から 3 日以内) に計算されました。
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ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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アルブミン、血清トランスフェリンおよびヘモグロビンレベルによって評価される栄養状態
時間枠：ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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参加者の栄養状態は、アルブミン、血清トランスフェリン、およびヘモグロビンのレベルを測定することによって評価されました。
アルブミン、血清トランスフェリン、およびヘモグロビンの平均値は、治療終了時 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) に計算されました。
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ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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ヘマトクリットレベルで評価される栄養状態
時間枠：ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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参加者の栄養状態は、ヘマトクリット値を測定することによって評価されました。
平均ヘマトクリット値は、治療終了時（第 1 および第 2 治療期間の 15 日目から 3 日以内）に計算されました。
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ベースライン、治療の終了 (1 回目および 2 回目の治療期間の 15 日目から 3 日以内) または早期中止
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年4月1日
一次修了 (実際)
2012年5月1日
研究の完了 (実際)
2012年5月1日
試験登録日
最初に提出
2011年3月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年3月31日
最初の投稿 (見積もり)
2011年4月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年4月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年3月5日
最終確認日
2014年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。