Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Steatorrhean hallinta potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja eksokriininen haiman vajaatoiminta

keskiviikko 5. maaliskuuta 2014 päivittänyt: Forest Laboratories

Avoin, monikeskus, satunnaistettu, ristikkäinen tutkimus, jossa verrataan PANZYTRAT® 25 000:n ja KREON® 25 000:n turvallisuutta ja tehoa steatorrean hallinnassa 7-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja eksokriininen haimatulehdus EPI)

Tämä Aptalisin (entinen Axcan) tekemä tutkimus arvioi Panzytrat® 25 000:n tehoa ja turvallisuutta verrattuna Kreon® 25 000:een steatorrean hallinnassa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, vaihe IV, monikeskus, satunnaistettu, kaksijaksoinen ristikkäinen tutkimus, jossa verrataan Panzytrat® 25 000:n ja Kreon® 25 000:n tehoa ja turvallisuutta 7-vuotiailla ja sitä vanhemmilla CF- ja EPI-potilailla. Tutkimus koostuu pätevöintivaiheesta (5-15 päivää); Kaksi 14 päivän hoitojaksoa (plus tarvittaessa 3 päivän ikkuna) ja 3 päivän ulostekeruu suoritetaan päivinä 12–15.

Turvallisuusseurantapuhelu järjestetään 7-10 päivää hoitovaiheen päättymisen tai ennenaikaisen lopettamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

87

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Gdansk, Puola
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Krakow, Puola
        • Wojewodzki Specjalistityczny Szpital Dziect Im Sw Ludwika
      • Lublin, Puola
        • Dziecięcy Szpital Kliniczny im. Prof. Antoniego Gębali
      • Poznan, Puola
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Rabka Zdrój, Puola
        • NZOZ Sanatorium Cassia Villa Medica
      • Rzeszow, Puola
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warszawa, Puola
        • Children's Health Memorial Institute
  • Saksa
      • Bochum, Saksa
        • Klinikum-Bochum
      • Dresden, Saksa
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Erlangen, Saksa
        • Universitaetsklinikum Erlangen
      • Jena, Saksa
        • Jena University Hospital, Universitaetsklinikum Jena
      • München, Saksa
        • Klinikum der Universitat Munchen Medizinische Klinik-Innenstadt
      • Tubingen, Saksa
        • University Children's Clinic Tubingen

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja tai hänen laillinen edustajansa allekirjoitti tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista
  • Osallistuja, jolla on kliininen CF-diagnoosi, joka perustuu yhteen tai useampaan CF-fenotyypin tyypilliseen kliiniseen piirteeseen, yhden seuraavista lisäksi: genotyyppi, joka dokumentoi 2 CF:n aiheuttavan mutaation olemassaolon, tai hikikloriditesti, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 60 millimoolia litraa kohden (mmol/l) kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla kahdessa erillisessä tapauksessa
  • Osallistuja, jolla on vaikea EPI, joka on vahvistettu entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) ulosteen elastaasi-1:n (FE-1) mittauksella
  • Mies tai nainen osallistuja vähintään 7 vuotta
  • Osallistuja saa ja on saanut vakaan annoksen lipaasia joko Panzytrat® 25 000:lla tai Kreon® 25 000:lla vähintään 30 päivän ajan ennen ICF-allekirjoitusta
  • Osallistuja on yleisesti ottaen hyvässä kunnossa, lukuun ottamatta CF:n ja EPI:n taustalla olevia oireita, ja on kliinisesti vakaa (ei muutosta viimeisen 30 päivän aikana fyysisessä tarkastuksessa), mikä näkyy lääketieteellisten ja lääkityshistorian, fyysisen tutkimuksen mukaan lukien seulonnan ja laboratoriotutkimuksen aikana testejä
  • Osallistuja, joka pystyy ylläpitämään CF-standardoitua ruokavaliota, jonka lipidipitoisuus on räätälöity hänen tarpeisiinsa tutkimuksen aikana pätevöitymisvaihepäiväkirjan mukaan
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti tutkimukseen saapuessaan, ja heidän on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja, jolla on tunnettu vasta-aihe, herkkyys tai yliherkkyys Panzytrat® 25 000:lle tai Kreon® 25 000:lle tai mille tahansa sian proteiinille
  • Osallistuja, joka on äskettäin saanut äskettäin ilmenevän akuutin infektion hoitoa oraalisilla tai suonensisäisillä (IV) antibiooteilla, joita ei lopetettu vähintään 14 päivää ennen satunnaistamista
  • Osallistuja, jolla on krooninen huumausaineiden käyttö, jota ei lopetettu vähintään 7 päivää ennen tutkintokäyntiä
  • Osallistuja käyttää kaikkia kiellettyjä lääkkeitä tai tuotteita, jotka on lueteltu pöytäkirjan kiellettyjen lääkkeiden osassa
  • Osallistuja, jolla on akuutti haimatulehdus tai kroonisen haimasairauden paheneminen
  • Osallistuja, jolla on ollut merkittävä suolen resektio, joka saattaa heikentää rasvan imeytymistä
  • Osallistuja, jolla on mikä tahansa sairaus, jonka tiedetään lisäävän ulosteen rasvan menetystä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: keliakia, Crohnin tauti, trooppinen suolistotulehdus, bakteeriperäinen suolitulehdus, maksasairaus, laktoosi-intoleranssi, pseudomembranoottinen paksusuolitulehdus, sappi- ja haimasyöpä, säteilysuolitulehdus, Whipplen tauti, Whipplen tauti menettely jne
  • Osallistuja, jolla on merkittäviä maha-suolikanavan dysmotiliteettihäiriöitä
  • Osallistuja, jolla on krooninen vatsakipu tai vaikea vatsakipu tutkimukseen tullessa
  • Osallistuja käyttää enteraalista letkuruokintaa päivällä ja yöllä
  • Osallistuja, jolla on kliinisesti merkittävä portaaliverenpaine
  • Osallistuja, jolla on ollut täydellinen distaalisen suolitukoksen oireyhtymä (DIOS) tai hänellä on ollut DIOS-oireyhtymä viimeisen 6 kuukauden aikana tai 2 tai useampi DIOS-jakso viimeisen vuoden aikana
  • Osallistuja, jolla on huonosti hallinnassa oleva diabetes tutkijan mielipiteen mukaan
  • Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Osallistuja, jolla on jokin sairaus tai anamneesissa mikä tahansa sairaus tai tutkimusta edeltävä laboratoriopoikkeama, joka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä saattaa vaarantaa osallistujan, estää osallistujaa suorittamasta tutkimusta loppuun tai muuten vaikuttaa tutkimuksen tulokseen
  • Osallistuja, joka käyttää mitä tahansa tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen ICF:n allekirjoituspäivää

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Panzytrat® 25 000
Lääke: Panzytrat® 25 000
Panzytrat® 25 000 kapselia annetaan suun kautta päivittäin vakiintuneella annoksella tutkijan harkinnan mukaan 14 päivän ajan. Stabiloitu annos osallistujalle on optimaalinen annos, joka määritetään ensimmäistä hoitojaksoa edeltävän kelpoisuusvaiheen aikana, ja se perustuu osallistujan tavanomaiseen lipaasin ja lipidien saantiin. Kokonaisannos ei ylitä 10 000 Euroopan farmakopean (Ph.Eur.) yksikköä lipaasia/kg (kg) ruumiinpainoa/vrk ensimmäisellä tai toisella hoitojaksolla.
Active Comparator: Kreon® 25 000
Lääke: Kreon® 25 000
Kreon® 25 000 kapseli annetaan suun kautta päivittäin vakiintuneella annoksella tutkijan harkinnan mukaan 14 päivän ajan. Stabiloitu annos osallistujalle on optimaalinen annos, joka määritetään ensimmäistä hoitojaksoa edeltävän kelpoisuusvaiheen aikana, ja se perustuu osallistujan tavanomaiseen lipaasin ja lipidien saantiin. Kokonaisannos ei ylitä 10 000 Ph.Eur. yksikköä lipaasia/kg ruumiinpainoa/vrk joko ensimmäisellä hoitojaksolla tai toisella hoitojaksolla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rasvan imeytymisprosentti (CFA)
Aikaikkuna: Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
CFA-prosentti laskettiin muodossa ([rasvan saanti - rasvan erittyminen]/rasvan saanti)*100, määritettynä ulosteista, jotka kerättiin 3 päivän aikana (päivä 12 päivän 15 aamuun) kunkin hoitojakson aikana. Pienimmän neliösumman keskimääräinen prosenttiosuus (%) CFA laskettiin päivästä 12 päivään 15 ensimmäisen ja toisen hoitojakson aikana. CFA-prosentti perustui lokimuunnettuihin tietoihin.
Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen päivittäinen ulosteiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Kunkin osallistujan keskimääräinen päivittäinen ulosteiden lukumäärä laskettiin osallistujan päivittäisestä ulostetiheydestä. Keskimääräinen päivittäinen ulosteiden lukumäärä keräysjakson aikana (päivästä 12 päivään 15 ensimmäisen ja toisen hoitojakson aikana) kaikkien osallistujien osalta tehtiin yhteenveto.
Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Prosenttiosuus ulosteista, joiden koostumus on normaali
Aikaikkuna: Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Ulosteen normaali konsistenssi määriteltiin muodostuneeksi kovaksi, normaaliksi tai pehmeäksi ulosteeksi ja epänormaali konsistenssi määriteltiin löysäksi ja muodostumattomaksi, nestemäiseksi ulosteeksi ja ripuliksi. Kunkin osallistujan normaalin koostumuksen omaavien ulosteiden prosenttiosuus laskettiin normaalin koostumuksen omaavien ulosteiden lukumääränä suhteessa ulosteiden kokonaismäärään keräysjakson aikana. Keskimääräinen prosenttiosuus ulosteesta, jonka konsistenssi oli normaali, keräysjakson aikana (päivä 12 - päivä 15 ensimmäisen ja toisen hoitojakson aikana) kaikista osallistujista tehtiin yhteenveto.
Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Ulosteiden kokonaispaino
Aikaikkuna: Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Ulosteiden keskimääräinen kokonaispaino laskettiin päivästä 12 päivään 15 ensimmäisen ja toisen hoitojakson aikana.
Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Keskimääräinen paino ulostenäytettä kohti
Aikaikkuna: Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Keskimääräinen paino ulostenäytettä kohti laskettiin päivältä 12-15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla.
Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Vatsaoireineen päivien suhteellinen tiheys
Aikaikkuna: Päivä 1–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Vatsan oireita olivat vatsakipu ja ilmavaivat. Oireet luokiteltiin vaikeusasteen mukaan lieviksi (ei päivittäisten toimintojen heikkenemistä), keskivaikeiksi (päivittäisten toimintojen lievä heikkeneminen) tai vakaviin (ei pystynyt suorittamaan päivittäisiä toimintoja). Kunkin vatsaoiretyypin osalta oireiden päivien suhteellinen esiintymistiheys kullekin hoitojakson osanottajalle laskettiin jakamalla päivien lukumäärä, joina oireista ilmoitettiin, jaettuna niiden päivien kokonaismäärällä, jolloin vatsaoireita koskeva tapausraportti muodostuu. (CRF) valmistui. Vatsan oireita sisältävien päivien keskimääräinen suhteellinen esiintymistiheys laskettiin kunkin hoitojakson aikana (päivä 1 - päivä 15).
Päivä 1–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on vatsan turvotus
Aikaikkuna: Päivä 1–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Vatsan turvotus on osallistujan lisääntyneen vatsan paineen tunne, johon liittyy todellinen mitattavissa oleva muutos osallistujan vatsan ympärysmitassa fyysisessä tarkastuksessa. Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli vatsan turvotus, laskettiin kullekin hoitojaksolle (päivä 1 - 15).
Päivä 1–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Prosenttisen rasvan imeytymiskerroin (CFA), joka perustuu protonipumpun estäjien (PPI) samanaikaiseen käyttöön
Aikaikkuna: Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
CFA-prosentti laskettiin muodossa ([rasvan saanti - rasvan erittyminen]/rasvan saanti)*100, määritettynä ulosteista, jotka kerättiin 3 päivän aikana (päivä 12 päivän 15 aamuun) kunkin hoitojakson aikana. Pienimmän neliösumman keskimääräinen prosenttiosuus (%) CFA laskettiin päivästä 12 päivään 15 ensimmäisen ja toisen hoitojakson aikana. CFA-prosentti perustui lokimuunnettuihin tietoihin. CFA-prosentti laskettiin erikseen niille osallistujille, jotka käyttivät happoa vähentävää hoitoa (PPI) ja eivät käyttäneet niitä tutkimuksen aikana.
Päivä 12–15 ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) tai vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi riippumatta sen syy-yhteydestä tutkimuslääkkeeseen. TEAE määriteltiin tapahtumaksi, jota ei esiintynyt ennen altistusta tutkimuslääkkeelle, tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetin tai esiintymistiheyden suhteen testilääkkeelle altistuksen jälkeen. SAE määriteltiin tapahtumaksi, joka johtaa kuolemaan, on välittömästi hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai se on arvioitu lääketieteellisesti tärkeäksi.
Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Ravitsemustila painon mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Keskimääräinen ruumiinpaino laskettiin hoidon lopussa (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen).
Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Ravitsemustila painoindeksin (BMI) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Osallistujien ravitsemustila arvioitiin määrittämällä heidän BMI. BMI laskettiin jakamalla ruumiinpaino (kg) pituuden neliöllä metreinä (m). Keskimääräinen BMI laskettiin hoidon lopussa (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen).
Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Ravitsemustila elektrolyyttitasolla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Osallistujien ravitsemustila arvioitiin määrittämällä heidän elektrolyyttitasonsa (natrium, kalium ja kloridi). Keskimääräinen elektrolyyttitaso laskettiin hoidon lopussa (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen).
Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Ravitsemustila albumiinin, seerumin transferriinin ja hemoglobiinitason mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Osallistujien ravitsemustila arvioitiin määrittämällä heidän albumiini-, seerumintransferriini- ja hemoglobiinitasonsa. Keskimääräinen albumiini-, seerumin transferriini- ja hemoglobiinitaso laskettiin hoidon lopussa (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen).
Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Ravitsemustila hematokriittitason mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen
Osallistujien ravitsemustila arvioitiin määrittämällä heidän hematokriittitasonsa. Keskimääräinen hematokriittitaso laskettiin hoidon lopussa (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen).
Lähtötilanne, hoidon lopettaminen (3 päivän sisällä ensimmäisen ja toisen hoitojakson 15. päivän jälkeen) tai hoidon varhainen lopettaminen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Forest Laboratories

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 4. huhtikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 10. huhtikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. maaliskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MA-PA25CF10-01
  • 2010-019267-11 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa