Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Controle van steatorroe bij deelnemers met cystische fibrose en exocriene pancreasinsufficiëntie

5 maart 2014 bijgewerkt door: Forest Laboratories

Een open-label, multicenter, gerandomiseerd, cross-over onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van PANZYTRAT® 25.000 te vergelijken met KREON® 25.000 bij de beheersing van steatorroe bij proefpersonen van 7 jaar en ouder met cystische fibrose (CF) en exocriene pancreasinsufficiëntie ( EPI)

Deze studie door Aptalis (voorheen Axcan) beoordeelt de werkzaamheid en veiligheid van Panzytrat® 25.000 in vergelijking met Kreon® 25.000 bij de controle van steatorroe bij deelnemers met cystische fibrose (CF) en exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, fase IV, multicenter, gerandomiseerde cross-over studie van twee perioden om de werkzaamheid en veiligheid van Panzytrat® 25.000 te vergelijken met Kreon® 25.000 bij deelnemers van 7 jaar en ouder die lijden aan CF en EPI. De studie bestaat uit een kwalificatiefase (5 tot 15 dagen); twee behandelingsperioden van elk 14 dagen (plus een periode van 3 dagen indien nodig) en een 3-daagse ontlasting worden uitgevoerd van dag 12 tot dag 15.

Er zal 7-10 dagen na voltooiing van de behandelingsfase of na vroegtijdige stopzetting een veiligheidsopvolggesprek worden georganiseerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

87

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland
        • Klinikum-Bochum
      • Dresden, Duitsland
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus
      • Erlangen, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Erlangen
      • Jena, Duitsland
        • Jena University Hospital, Universitaetsklinikum Jena
      • München, Duitsland
        • Klinikum der Universitat Munchen Medizinische Klinik-Innenstadt
      • Tubingen, Duitsland
        • University Children's Clinic Tubingen
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Krakow, Polen
        • Wojewodzki Specjalistityczny Szpital Dziect Im Sw Ludwika
      • Lublin, Polen
        • Dziecięcy Szpital Kliniczny im. Prof. Antoniego Gębali
      • Poznan, Polen
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Rabka Zdrój, Polen
        • NZOZ Sanatorium Cassia Villa Medica
      • Rzeszow, Polen
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warszawa, Polen
        • Children's Health Memorial Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger ondertekende het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) voorafgaand aan het starten van een studieprocedure
  • Deelnemer met klinische diagnose van CF op basis van een of meer typische klinische kenmerken van het CF-fenotype, naast een van de volgende: een genotype dat de aanwezigheid van 2 CF-veroorzakende mutaties documenteert, of een zweetchloridetest groter dan of gelijk aan 60 millimol per liter (mmol/L) door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese bij twee afzonderlijke gelegenheden
  • Deelnemer met ernstige EPI bevestigd door enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) meting van fecaal elastase-1 (FE-1)
  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemer van 7 jaar of ouder
  • Deelnemer ontvangt momenteel en heeft een stabiele dosis lipase gekregen met Panzytrat® 25.000 of Kreon® 25.000 gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan ICF-ondertekening
  • Deelnemer verkeert over het algemeen in goede gezondheid, met uitzondering van de onderliggende symptomen geassocieerd met CF en EPI, en is klinisch stabiel (geen verandering in de laatste 30 dagen van lichamelijk onderzoek), zoals blijkt uit medische en medicatiegeschiedenis, lichamelijk onderzoek inclusief vitale functies tijdens screening en laboratoriumonderzoek testen
  • Deelnemer die in staat is om tijdens het onderzoek een gestandaardiseerd CF-dieet te volgen met een vetgehalte dat is aangepast aan zijn/haar behoeften volgens het dagboek van de kwalificatiefase
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij aanvang van het onderzoek en moeten een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken voor de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer met bekende contra-indicatie, gevoeligheid of overgevoeligheid voor Panzytrat® 25.000 of Kreon® 25.000, of voor een varkenseiwit
  • Deelnemer die onlangs is behandeld voor een opkomende acute infectie met orale of intraveneuze (IV) antibiotica die niet is gestopt ten minste 14 dagen voorafgaand aan randomisatie
  • Deelnemer met chronisch gebruik van verdovende middelen die ten minste 7 dagen voorafgaand aan het kwalificatiebezoek niet is gestopt
  • Deelnemer die verboden medicijnen of producten gebruikt die worden vermeld in het gedeelte over verboden medicijnen van het protocol
  • Deelnemer met acute pancreatitis of verergering van chronische pancreasziekte
  • Deelnemer met een voorgeschiedenis van significante darmresectie die de vetopname zou kunnen belemmeren
  • Deelnemer met een aandoening waarvan bekend is dat deze het verlies van fecaal vet verhoogt, inclusief maar niet beperkt tot: coeliakie, de ziekte van Crohn, tropische spruw, bacteriële darminfectie, leverziekte, lactose-intolerantie, pseudomembraneuze colitis, gal- en alvleesklierkanker, enteritis door straling, de ziekte van Whipple, de ziekte van Whipple werkwijze, enz
  • Deelnemer met significante gastro-intestinale dysmotiliteitsstoornissen
  • Deelnemer met chronische buikpijn of ernstige buikpijn bij aanvang van de studie
  • Deelnemer die dag en nacht enterale sondevoeding gebruikt
  • Deelnemer met voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante portale hypertensie
  • Deelnemer met voorgeschiedenis of aanwezigheid van volledig distaal darmobstructiesyndroom (DIOS) in de afgelopen 6 maanden, of 2 of meer afleveringen van DIOS in het afgelopen jaar
  • Deelnemer met slecht gecontroleerde diabetes volgens de mening van de onderzoeker
  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Deelnemer met een aandoening of voorgeschiedenis van een ziekte, of laboratoriumafwijkingen voorafgaand aan de studie die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, de deelnemer in gevaar kunnen brengen, de deelnemer ervan kunnen weerhouden het onderzoek af te ronden of anderszins de uitkomst van het onderzoek kunnen beïnvloeden
  • Deelnemer die een onderzoeksgeneesmiddel gebruikt binnen 30 dagen voorafgaand aan de datum van ondertekening van de ICF

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Panzytrat® 25.000
Geneesmiddel: Panzytrat® 25.000
Panzytrat® 25.000 capsules worden dagelijks oraal toegediend in een gestabiliseerde dosis, naar goeddunken van de onderzoeker, gedurende 14 dagen. De gestabiliseerde dosis voor een deelnemer is de optimale dosis die wordt bepaald tijdens een kwalificatiefase die voorafgaat aan de eerste behandelingsperiode en is gebaseerd op de gebruikelijke lipase- en lipideninname van de deelnemer. De totale dosis zal niet hoger zijn dan 10.000 Europese Farmacopee (Ph.Eur.) eenheden lipase/kilogram (kg) lichaamsgewicht/dag in zowel de eerste behandelingsperiode als de tweede behandelingsperiode.
Actieve vergelijker: Kreon® 25.000
Geneesmiddel: Kreon® 25.000
Kreon® 25.000 capsules zullen dagelijks oraal worden toegediend in een gestabiliseerde dosis, naar goeddunken van de onderzoeker, gedurende 14 dagen. De gestabiliseerde dosis voor een deelnemer is de optimale dosis die wordt bepaald tijdens een kwalificatiefase die voorafgaat aan de eerste behandelingsperiode en is gebaseerd op de gebruikelijke lipase- en lipideninname van de deelnemer. De totale dosis zal niet hoger zijn dan 10.000 Ph.Eur. eenheden lipase/kg lichaamsgewicht/dag in ofwel de eerste behandelingsperiode ofwel de tweede behandelingsperiode.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage vetabsorptiecoëfficiënt (CFA)
Tijdsspanne: Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Percentage CFA werd berekend als ([vetopname - vetuitscheiding]/vetopname)*100, bepaald in de ontlasting die gedurende een periode van 3 dagen (dag 12 tot de ochtend van dag 15) tijdens elke behandelingsperiode werd verzameld. Kleinste kwadraten gemiddelde percentage (%) CFA werd berekend voor dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode. Percentage CFA was gebaseerd op log-getransformeerde gegevens.
Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddeld dagelijks aantal ontlasting
Tijdsspanne: Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Het gemiddelde dagelijkse aantal ontlasting van elke deelnemer werd berekend op basis van de frequentie van ontlasting door de deelnemer per dag. Het gemiddelde dagelijkse aantal stoelgangen tijdens de verzamelperiode (dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode) voor het totale aantal deelnemers werd samengevat.
Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Percentage ontlasting met normale consistentie
Tijdsspanne: Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Normale consistentie van ontlasting werd gedefinieerd als gevormde harde, normale of zachte ontlasting en abnormale consistentie werd gedefinieerd als losse en ongevormde, vloeibare ontlasting en diarree. Percentage ontlasting met normale consistentie van elke deelnemer werd berekend als het aantal ontlasting met normale consistentie ten opzichte van het totale aantal ontlasting tijdens de verzamelperiode. Het gemiddelde percentage ontlasting met normale consistentie tijdens de verzamelperiode (dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode) voor het totale aantal deelnemers werd samengevat.
Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Totaal gewicht van krukken
Tijdsspanne: Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Het gemiddelde totale gewicht van de ontlasting werd berekend voor dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode.
Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Gemiddeld gewicht per ontlastingsmonster
Tijdsspanne: Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Het gemiddelde gewicht per ontlastingsmonster werd berekend voor dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode.
Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Relatieve frequentie van dagen met buiksymptomen
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Buiksymptomen waren onder meer buikpijn en winderigheid. Symptomen werden naar ernst geclassificeerd als mild (geen beperking van dagelijkse activiteiten), matig (lichte beperking van dagelijkse activiteiten) of ernstig (niet in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren). Voor elk type buiksymptoom werd de relatieve frequentie van het aantal dagen met het symptoom voor elke deelnemer aan een behandelperiode berekend als het aantal dagen waarop het symptoom werd gemeld, gedeeld door het totale aantal dagen waarop het buiksymptoomcasusformulier (CRF) is voltooid. De gemiddelde relatieve frequentie van dagen met buiksymptomen werd berekend tijdens elke behandelingsperiode (dag 1 tot dag 15).
Dag 1 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Percentage deelnemers met opgezette buik
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Opgezette buik is een gevoel van verhoogde buikdruk door de deelnemer dat bij lichamelijk onderzoek een werkelijk meetbare verandering in de omtrek van de buik van een deelnemer met zich meebrengt. Percentage deelnemers met opgezette buik werd berekend voor elke behandelingsperiode (dag 1 tot dag 15).
Dag 1 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Percentage vetabsorptiecoëfficiënt (CFA) op basis van gelijktijdig gebruik van protonpompremmers (PPI's)
Tijdsspanne: Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Percentage CFA werd berekend als ([vetopname - vetuitscheiding]/vetopname)*100, bepaald in de ontlasting die gedurende een periode van 3 dagen (dag 12 tot de ochtend van dag 15) tijdens elke behandelingsperiode werd verzameld. Kleinste kwadraten gemiddelde percentage (%) CFA werd berekend voor dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode. Percentage CFA was gebaseerd op log-getransformeerde gegevens. Percentage CFA werd apart berekend voor deelnemers die wel en geen zuuronderdrukkende therapie (PPI's) gebruikten tijdens het onderzoek.
Dag 12 tot dag 15 in de eerste en tweede behandelingsperiode
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) of ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Baseline tot 30 dagen na de laatste dosis
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval, ongeacht de oorzakelijke relatie met het onderzoeksgeneesmiddel. Een TEAE werd gedefinieerd als elke gebeurtenis die niet aanwezig was voorafgaand aan blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel of elke gebeurtenis die al aanwezig was en verergerde in intensiteit of frequentie na blootstelling aan het testgeneesmiddel. Een SAE werd gedefinieerd als elke gebeurtenis die de dood tot gevolg heeft, onmiddellijk levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is of als medisch belangrijk wordt beoordeeld.
Baseline tot 30 dagen na de laatste dosis
Voedingsstatus zoals beoordeeld door lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
Het gemiddelde lichaamsgewicht werd berekend aan het einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode).
Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
Voedingsstatus zoals beoordeeld door Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
De voedingsstatus van de deelnemers werd beoordeeld door hun BMI te bepalen. BMI werd berekend door het lichaamsgewicht (kg) te delen door het kwadraat van de lengte in meter (m). De gemiddelde BMI werd berekend aan het einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode).
Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
Voedingsstatus zoals beoordeeld door elektrolytenniveau
Tijdsspanne: Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
De voedingsstatus van de deelnemers werd beoordeeld door hun elektrolytenniveau (natrium, kalium en chloride) te bepalen. Het gemiddelde elektrolytengehalte werd berekend aan het einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode).
Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
Voedingsstatus zoals beoordeeld door albumine, serumtransferrine en hemoglobineniveau
Tijdsspanne: Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
De voedingsstatus van de deelnemers werd beoordeeld door hun albumine-, serumtransferrine- en hemoglobinegehalte te bepalen. Het gemiddelde albumine-, serumtransferrine- en hemoglobinegehalte werd berekend aan het einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode).
Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
Voedingsstatus zoals beoordeeld door hematocrietniveau
Tijdsspanne: Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting
De voedingsstatus van de deelnemers werd beoordeeld door hun hematocrietniveau te bepalen. De gemiddelde hematocrietwaarde werd berekend aan het einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode).
Basislijn, einde van de behandeling (binnen 3 dagen na dag 15 van de eerste en tweede behandelingsperiode) of vroegtijdige stopzetting

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Forest Laboratories

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 maart 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 maart 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

4 april 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 april 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 maart 2014

Laatst geverifieerd

1 maart 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MA-PA25CF10-01
  • 2010-019267-11 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Panzytrat® 25.000

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren