Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kontroll av Steatorré hos deltagare med cystisk fibros och exokrin pankreasinsufficiens

5 mars 2014 uppdaterad av: Forest Laboratories

En öppen, multicenter, randomiserad, cross-over-studie för att jämföra säkerheten och effekten av PANZYTRAT® 25 000 med KREON® 25 000 vid kontroll av Steatorré hos försökspersoner i åldern 7 år och äldre med cystisk fibros (CF) och exokrin pankreasinsufficiens EPI)

Denna studie av Aptalis (tidigare Axcan) utvärderar effektiviteten och säkerheten av Panzytrat® 25 000 jämfört med Kreon® 25 000 vid kontroll av steatorré hos deltagare med cystisk fibros (CF) och exokrin pankreasinsufficiens (EPI).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas IV, multicenter, randomiserad, tvåperioders cross-over-studie för att jämföra effekten och säkerheten av Panzytrat® 25 000 med Kreon® 25 000 hos deltagare från 7 år och äldre som lider av CF och EPI. Studien består av en kvalificeringsfas (5 till 15 dagar); två behandlingsperioder på 14 dagar vardera (plus ett 3-dagarsfönster vid behov) och en 3-dagars avföring kommer att utföras från dag 12 till 15.

Ett säkerhetsuppföljningssamtal kommer att ordnas 7-10 dagar efter avslutad behandlingsfas eller efter ett tidigt avbrott.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

87

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Krakow, Polen
        • Wojewodzki Specjalistityczny Szpital Dziect Im Sw Ludwika
      • Lublin, Polen
        • Dziecięcy Szpital Kliniczny im. Prof. Antoniego Gębali
      • Poznan, Polen
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Rabka Zdrój, Polen
        • NZOZ Sanatorium Cassia Villa Medica
      • Rzeszow, Polen
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warszawa, Polen
        • Children's Health Memorial Institute
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland
        • Klinikum-Bochum
      • Dresden, Tyskland
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Erlangen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Erlangen
      • Jena, Tyskland
        • Jena University Hospital, Universitaetsklinikum Jena
      • München, Tyskland
        • Klinikum der Universitat Munchen Medizinische Klinik-Innenstadt
      • Tubingen, Tyskland
        • University Children's Clinic Tubingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren eller hans/hennes juridiska ombud undertecknade formuläret för informerat samtycke (ICF) innan några studieprocedurer påbörjades
  • Deltagare med klinisk diagnos av CF baserad på en eller flera typiska kliniska kännetecken för CF-fenotypen, förutom något av följande: en genotyp som dokumenterar närvaron av 2 CF-orsakande mutationer, eller ett svettkloridtest större än eller lika med 60 millimol per liter (mmol/L) genom kvantitativ pilokarpinjontofores vid två separata tillfällen
  • Deltagare med allvarlig EPI bekräftad genom enzymkopplad immunosorbentanalys (ELISA) mätning av fekalt elastas-1 (FE-1)
  • Manlig eller kvinnlig deltagare i åldern 7 år eller äldre
  • Deltagare som för närvarande får och har fått en stabil dos av lipas med antingen Panzytrat® 25 000 eller Kreon® 25 000 i minst 30 dagar före ICF-signaturen
  • Deltagaren har generellt god hälsa, förutom de underliggande symtomen associerade med CF och EPI, och är kliniskt stabil (ingen förändring under de senaste 30 dagarna av fysisk undersökning) vilket framgår av medicinska och medicinska historier, fysisk undersökning inklusive vitala tecken under screening och laboratorium tester
  • Deltagare som kan upprätthålla en CF-standardiserad diet med ett lipidinnehåll anpassat efter hans/hennes behov under studien enligt kvalificeringsfas-dagboken
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid studiestart och måste använda en medicinskt godtagbar preventivmetod under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare med känd kontraindikation, känslighet eller överkänslighet mot Panzytrat® 25 000 eller Kreon® 25 000, eller mot något svinprotein
  • Deltagare som nyligen fått behandling av en akut infektion med oral eller intravenös (IV) antibiotika som inte stoppades minst 14 dagar före randomisering
  • Deltagare med kronisk användning av narkotika som inte stoppades minst 7 dagar före kvalificeringsbesöket
  • Deltagare som använder förbjudna läkemedel eller produkter som anges i avsnittet om förbjudna läkemedel i protokollet
  • Deltagare med akut pankreatit eller exacerbation av kronisk pankreassjukdom
  • Deltagare med en historia av betydande tarmresektion som kan försämra fettupptaget
  • Deltagare med något tillstånd som är känt för att öka fettförlusten i avföring, inklusive men inte begränsat till: celiaki, Crohns sjukdom, tropisk sprue, bakteriell tarminfektion, leversjukdom, laktosintolerans, pseudomembranös kolit, gallvägs- och pankreascancer, strålningsenterit, Whipples sjukdom, Whipples sjukdom förfarande osv
  • Deltagare med några betydande gastrointestinala dysmotilitetsstörningar
  • Deltagare med kronisk buksmärta eller svår buksmärta vid studiestart
  • Deltagaren använder enteral sondmatning över dag och natt
  • Deltagare med historia eller närvaro av kliniskt signifikant portal hypertoni
  • Deltagare med historia eller närvaro av komplett distalt intestinalt obstruktionssyndrom (DIOS) under de senaste 6 månaderna, eller 2 eller fler episoder av DIOS under det senaste året
  • Deltagare med dåligt kontrollerad diabetes enligt utredarens åsikt
  • Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar
  • Deltagare med något tillstånd eller historia av någon sjukdom, eller laboratorieavvikelse före studien som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, kan sätta deltagaren i riskzonen, hindra deltagaren från att slutföra studien eller på annat sätt påverka studiens resultat
  • Deltagare som använder något prövningsläkemedel inom 30 dagar före datumet för undertecknandet av ICF

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Panzytrat® 25 000
Läkemedel: Panzytrat® 25 000
Panzytrat® 25 000 kapslar kommer att ges oralt dagligen i en stabiliserad dos, enligt utredarens bedömning, i 14 dagar. Stabiliserad dos för en deltagare kommer att vara den optimala dosen som bestäms under en kvalificeringsfas som föregår den första behandlingsperioden och kommer att baseras på deltagarens vanliga lipas- och lipidintag. Den totala dosen kommer inte att överstiga 10 000 enheter i Europeiska farmakopén (Ph.Eur.) lipas/kilogram (kg) kroppsvikt/dag i antingen första behandlingsperioden eller andra behandlingsperioden.
Aktiv komparator: Kreon® 25 000
Läkemedel: Kreon® 25 000
Kreon® 25 000 kapsel kommer att ges oralt dagligen i en stabiliserad dos, enligt utredarens bedömning, i 14 dagar. Stabiliserad dos för en deltagare kommer att vara den optimala dosen som bestäms under en kvalificeringsfas som föregår den första behandlingsperioden och kommer att baseras på deltagarens vanliga lipas- och lipidintag. Den totala dosen kommer inte att överstiga 10 000 Ph.Eur. enheter lipas/kg kroppsvikt/dag i antingen första behandlingsperioden eller andra behandlingsperioden.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procent Koefficient för fettabsorption (CFA)
Tidsram: Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Procent CFA beräknades som ([fettintag - fettutsöndring]/fettintag)*100, bestämd i avföringen som samlades in under en 3-dagarsperiod (dag 12 till morgon dag 15) under varje behandlingsperiod. Minsta kvadratiska medelprocent (%) CFA beräknades för dag 12 till dag 15 i första och andra behandlingsperioder. Procent CFA baserades på loggtransformerade data.
Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittligt dagligt antal avföring
Tidsram: Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Genomsnittligt dagligt antal avföring för varje deltagare beräknades från frekvensen av avföring av deltagaren per dag. Genomsnittligt dagligt antal avföring under uppsamlingsperioden (dag 12 till dag 15 i första och andra behandlingsperioder) för det totala antalet deltagare sammanfattades.
Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Andel avföring med normal konsistens
Tidsram: Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Normal konsistens av avföring definierades som formad hård, normal eller mjuk avföring och onormal konsistens definierades som lös och oformad, flytande avföring och diarré. Andel avföring med normal konsistens av varje deltagare beräknades som antalet avföring med normal konsistens i förhållande till det totala antalet avföring under insamlingsperioden. Genomsnittlig procentandel avföring med normal konsistens under uppsamlingsperioden (dag 12 till dag 15 i första och andra behandlingsperioder) för det totala antalet deltagare sammanfattades.
Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Totalvikt av avföring
Tidsram: Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Genomsnittlig totalvikt av avföring beräknades för dag 12 till dag 15 i första och andra behandlingsperioder.
Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Genomsnittlig vikt per avföringsprov
Tidsram: Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Medelvikten per avföringsprov beräknades för dag 12 till dag 15 i första och andra behandlingsperioder.
Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Relativ frekvens av dagar med abdominala symtom
Tidsram: Dag 1 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Buksymtom var buksmärtor och flatulens. Symtomen klassificerades efter svårighetsgrad som lindriga (ingen försämring av dagliga aktiviteter), måttlig (lätt försämring av dagliga aktiviteter) eller svåra (oförmögen att utföra dagliga aktiviteter). För varje typ av buksymtom beräknades den relativa frekvensen av dagar med symtom för varje deltagare i en behandlingsperiod som antalet dagar då symtomet rapporterades dividerat med det totala antalet dagar under vilket fallrapporten från buksymtomen (CRF) slutfördes. Genomsnittlig relativ frekvens av dagar med buksymtom beräknades under varje behandlingsperiod (dag 1 till dag 15).
Dag 1 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Andel deltagare med utspänd buk
Tidsram: Dag 1 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Abdominal distension är en känsla av ökat buktryck hos deltagaren som innebär en faktisk mätbar förändring av omkretsen av en deltagares buk vid fysisk undersökning. Procentandelen av deltagarna med utspänd buk beräknades för varje behandlingsperiod (dag 1 till dag 15).
Dag 1 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Procentuell fettabsorptionskoefficient (CFA) baserat på samtidig användning av protonpumpshämmare (PPI)
Tidsram: Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Procent CFA beräknades som ([fettintag - fettutsöndring]/fettintag)*100, bestämd i avföringen som samlades in under en 3-dagarsperiod (dag 12 till morgon dag 15) under varje behandlingsperiod. Minsta kvadratiska medelprocent (%) CFA beräknades för dag 12 till dag 15 i första och andra behandlingsperioder. Procent CFA baserades på loggtransformerade data. Procent CFA beräknades separat för deltagare som använde och inte använde syraundertryckande terapi (PPI) under studien.
Dag 12 upp till dag 15 i första och andra behandlingsperioden
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) eller allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till 30 dagar efter sista dosen
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse oavsett dess orsakssamband till studieläkemedlet. En TEAE definierades som varje händelse som inte förekom före exponering för studieläkemedlet eller någon händelse som redan förekom som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för testläkemedlet. En SAE definierades som varje händelse som leder till döden, är omedelbart livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga, eller är en medfödd anomali/födelsedefekt eller bedöms som medicinskt viktig.
Baslinje upp till 30 dagar efter sista dosen
Näringsstatus bedömd utifrån kroppsvikt
Tidsram: Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Genomsnittlig kroppsvikt beräknades vid slutet av behandlingen (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden).
Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Näringsstatus bedömd av Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Deltagarnas näringsstatus utvärderades genom att bestämma deras BMI. BMI beräknades genom att dividera kroppsvikten (kg) med kvadraten på höjden i meter (m). Medel-BMI beräknades vid slutet av behandlingen (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden).
Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Näringsstatus bedömd efter elektrolytnivå
Tidsram: Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Deltagarnas näringsstatus utvärderades genom att bestämma deras elektrolytnivåer (natrium, kalium och klorid). Genomsnittlig elektrolytnivå beräknades vid slutet av behandlingen (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden).
Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Näringsstatus bedömd av albumin, serumtransferrin och hemoglobinnivå
Tidsram: Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Deltagarnas näringsstatus utvärderades genom att bestämma deras albumin-, serumtransferrin- och hemoglobinnivåer. Genomsnittlig albumin-, serumtransferrin- och hemoglobinnivå beräknades vid slutet av behandlingen (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden).
Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Näringsstatus bedömd efter hematokritnivå
Tidsram: Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande
Deltagarnas näringsstatus utvärderades genom att bestämma deras hematokritnivå. Genomsnittlig hematokritnivå beräknades vid slutet av behandlingen (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden).
Baslinje, behandlingsslut (inom 3 dagar efter dag 15 av första och andra behandlingsperioden) eller tidigt avbrytande

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Forest Laboratories

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 mars 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2011

Första postat (Uppskatta)

4 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

10 april 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2014

Senast verifierad

1 mars 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MA-PA25CF10-01
  • 2010-019267-11 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera