囊性纤维化和胰腺外分泌功能不全患者脂肪泻的控制
2014年3月5日 更新者：Forest Laboratories
一项开放标签、多中心、随机、交叉研究，比较 PANZYTRAT® 25,000 与 KREON® 25,000 在控制 7 岁及以上患有囊性纤维化 (CF) 和胰腺外分泌功能不全的受试者的脂肪泻方面的安全性和有效性（外延）
Aptalis（前身为 Axcan）的这项研究评估了 Panzytrat® 25,000 与 Kreon® 25,000 在控制囊性纤维化 (CF) 和胰腺外分泌功能不全 (EPI) 参与者脂肪泻方面的有效性和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、IV 期、多中心、随机、两期交叉研究，旨在比较 Panzytrat® 25,000 与 Kreon® 25,000 在 7 岁及以上患有 CF 和 EPI 的参与者中的疗效和安全性。 该研究包括资格阶段（5 至 15 天）；从第 12 天到第 15 天将进行两个为期 14 天的治疗期（如果需要，加上 3 天的窗口期）和为期 3 天的粪便收集。
治疗阶段结束后或提前停药后 7-10 天，将安排安全跟进电话。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
87
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bochum、德国
- Klinikum-Bochum
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Dresden、德国
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
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Erlangen、德国
- Universitaetsklinikum Erlangen
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Jena、德国
- Jena University Hospital, Universitaetsklinikum Jena
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München、德国
- Klinikum der Universitat Munchen Medizinische Klinik-Innenstadt
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Tubingen、德国
- University Children's Clinic Tubingen
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Gdansk、波兰
- Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
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Krakow、波兰
- Wojewodzki Specjalistityczny Szpital Dziect Im Sw Ludwika
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Lublin、波兰
- Dziecięcy Szpital Kliniczny im. Prof. Antoniego Gębali
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Poznan、波兰
- Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
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Rabka Zdrój、波兰
- NZOZ Sanatorium Cassia Villa Medica
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Rzeszow、波兰
- NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
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Warszawa、波兰
- Children's Health Memorial Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者或其法定代表在开始任何研究程序之前签署了知情同意书 (ICF)
- 根据 CF 表型的一个或多个典型临床特征以及以下之一进行 CF 临床诊断的参与者：记录存在 2 个 CF 致突变的基因型，或大于或等于 60 的汗液氯化物测试毫摩尔每升 (mmol/L) 通过定量毛果芸香碱离子电渗疗法在两个不同的场合
- 通过粪便弹性蛋白酶 1 (FE-1) 的酶联免疫吸附测定 (ELISA) 测量确认患有严重 EPI 的参与者
- 7岁或以上的男性或女性参与者
- 在 ICF 签名前至少 30 天，目前正在接受和已经接受稳定剂量的含有 Panzytrat® 25,000 或 Kreon® 25,000 的脂肪酶的参与者
- 除与 CF 和 EPI 相关的潜在症状外，参与者总体健康状况良好，并且临床稳定（在过去 30 天的体检中没有变化），医疗和用药史、体检包括筛查期间的生命体征和实验室检查证明测试
- 根据资格阶段日记，参与者能够在研究期间维持 CF 标准化饮食，其脂质含量根据他/她的需要定制
- 有生育能力的女性在进入研究时必须进行阴性妊娠试验，并且必须在研究期间使用医学上可接受的避孕方法
排除标准：
- 已知对 Panzytrat® 25,000 或 Kreon® 25,000 或任何猪蛋白有禁忌症、敏感性或超敏性的参与者
- 最近接受口服或静脉内 (IV) 抗生素治疗突发急性感染且在随机分组前至少 14 天未停止治疗的参与者
- 在资格访问前至少 7 天未停止长期使用麻醉剂的参与者
- 参与者使用协议禁用药物部分中列出的任何禁用药物或产品
- 患有急性胰腺炎或慢性胰腺疾病恶化的参与者
- 有可能影响脂肪吸收的显着肠切除史的参与者
- 患有任何已知会增加粪便脂肪流失的疾病的参与者，包括但不限于：乳糜泻、克罗恩病、热带口炎性腹泻、细菌性肠道感染、肝病、乳糖不耐症、伪膜性结肠炎、胆道癌和胰腺癌、放射性肠炎、惠普尔病、惠普尔氏症手续等
- 患有任何严重胃肠动力障碍的参与者
- 在研究开始时患有慢性腹痛或严重腹痛的参与者
- 参与者日夜使用肠内管饲
- 有临床显着门脉高压病史或存在的参与者
- 在过去 6 个月内有或存在完全性远端肠梗阻综合征 (DIOS) 的参与者，或在过去一年内有 2 次或更多次 DIOS 发作
- 根据研究者的意见，糖尿病控制不佳的参与者
- 怀孕或哺乳的女性参与者
- 参与者有任何疾病的任何状况或病史，或研究前实验室异常，研究者或申办者认为这些异常可能会使参与者处于危险之中，阻止参与者完成研究，或以其他方式影响研究结果
- 在 ICF 签署日期前 30 天内使用任何研究药物的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Panzytrat® 25,000
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Panzytrat® 25,000 粒胶囊将根据研究者的判断每天以稳定剂量口服给药，持续 14 天。
参与者的稳定剂量将是在第一个治疗期之前的资格阶段确定的最佳剂量，并将基于参与者通常的脂肪酶和脂质摄入量。
在第一个治疗期或第二个治疗期，总剂量将不超过 10,000 欧洲药典 (Ph.Eur.) 单位脂肪酶/千克 (kg) 体重/天。
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有源比较器：Kreon® 25,000
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根据研究者的判断，Kreon® 25,000 胶囊将每天以稳定剂量口服给药，持续 14 天。
参与者的稳定剂量将是在第一个治疗期之前的资格阶段确定的最佳剂量，并将基于参与者通常的脂肪酶和脂质摄入量。
总剂量不会超过 10,000 Ph.Eur。
第一治疗期或第二治疗期的单位脂肪酶/kg体重/天。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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脂肪吸收百分比系数 (CFA)
大体时间：第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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CFA 百分比计算为（[脂肪摄入量-脂肪排泄量]/脂肪摄入量）*100，在每个治疗期的 3 天时间段（第 12 天至第 15 天早晨）收集的粪便中确定。
计算第一个和第二个治疗期第 12 天至第 15 天的最小二乘平均百分比 (%) CFA。
CFA 百分比基于对数转换数据。
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第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均每日大便次数
大体时间：第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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每个参与者的平均每日大便次数是根据参与者每天的大便频率计算的。
汇总了所有参与者在收集期间（第一和第二治疗期第 12 天至第 15 天）的平均每日大便次数。
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第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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大便硬度正常的百分比
大体时间：第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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正常的大便稠度定义为硬、正常或软的大便，不正常的大便稠度定义为稀疏和不成形、稀便和腹泻。
每个参与者的正常稠度粪便百分比计算为收集期间具有正常稠度的粪便数量相对于粪便总数的百分比。
汇总了所有参与者在收集期间（第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天）粪便浓度正常的平均百分比。
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第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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凳子总重量
大体时间：第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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计算第一和第二治疗期第 12 天至第 15 天的平均粪便总重量。
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第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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每个粪便样本的平均重量
大体时间：第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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计算第一和第二治疗期第 12 天至第 15 天每个粪便样本的平均重量。
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第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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出现腹部症状的天数的相对频率
大体时间：第一和第二治疗期的第 1 天至第 15 天
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腹部症状包括腹痛和胀气。
症状按严重程度分为轻度（日常活动无障碍）、中度（日常活动轻微障碍）或重度（无法进行日常活动）。
对于每种类型的腹部症状，每个参与者在治疗期间出现症状的天数的相对频率计算为报告症状的天数除以腹部症状病例报告表的总天数(CRF) 完成。
在每个治疗期间（第 1 天至第 15 天）计算出现腹部症状的天数的平均相对频率。
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第一和第二治疗期的第 1 天至第 15 天
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腹胀参与者的百分比
大体时间：第一和第二治疗期的第 1 天至第 15 天
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腹胀是参与者腹部压力增加的感觉，涉及参与者在身体检查时腹部周长的实际可测量变化。
计算每个治疗期（第 1 天至第 15 天）腹胀参与者的百分比。
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第一和第二治疗期的第 1 天至第 15 天
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基于同时使用质子泵抑制剂 (PPI) 的脂肪吸收系数百分比 (CFA)
大体时间：第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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CFA 百分比计算为（[脂肪摄入量-脂肪排泄量]/脂肪摄入量）*100，在每个治疗期的 3 天时间段（第 12 天至第 15 天早晨）收集的粪便中确定。
计算第一个和第二个治疗期第 12 天至第 15 天的最小二乘平均百分比 (%) CFA。
CFA 百分比基于对数转换数据。
对于在研究期间使用和未使用抑酸疗法 (PPI) 的参与者，分别计算 CFA 百分比。
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第一和第二治疗期的第 12 天至第 15 天
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 或严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：最后一次给药后 30 天内的基线
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AE 被定义为任何不良的医疗事件，无论其与研究药物的因果关系如何。
TEAE 被定义为在暴露于研究药物之前不存在的任何事件或在暴露于测试药物之后在强度或频率上恶化的任何已经存在的事件。
SAE 被定义为导致死亡、立即危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、或先天性异常/出生缺陷或被评估为具有医学重要性的任何事件。
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最后一次给药后 30 天内的基线
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通过体重评估营养状况
大体时间：基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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在治疗结束时（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）计算平均体重。
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基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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通过体重指数 (BMI) 评估的营养状况
大体时间：基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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通过确定他们的 BMI 来评估参与者的营养状况。
BMI 的计算方法是将体重 (kg) 除以以米 (m) 为单位的身高的平方。
在治疗结束时（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）计算平均 BMI。
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基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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通过电解质水平评估的营养状况
大体时间：基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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通过确定参与者的电解质（钠、钾和氯化物）水平来评估参与者的营养状况。
在治疗结束时（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）计算平均电解质水平。
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基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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通过白蛋白、血清转铁蛋白和血红蛋白水平评估营养状况
大体时间：基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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通过确定参与者的白蛋白、血清转铁蛋白和血红蛋白水平来评估参与者的营养状况。
在治疗结束时（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）计算平均白蛋白、血清转铁蛋白和血红蛋白水平。
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基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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由血细胞比容水平评估的营养状况
大体时间：基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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参与者的营养状况通过确定他们的血细胞比容水平来评估。
在治疗结束时（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）计算平均血细胞比容水平。
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基线、治疗结束（第一和第二治疗期第 15 天后 3 天内）或提前停药
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年4月1日
初级完成 (实际的)
2012年5月1日
研究完成 (实际的)
2012年5月1日
研究注册日期
首次提交
2011年3月28日
首先提交符合 QC 标准的
2011年3月31日
首次发布 (估计)
2011年4月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年4月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年3月5日
最后验证
2014年3月1日
更多信息
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