中等度から重度の血友病B患者を対象に、オンデマンド治療とBeneFIXの予防レジメンを比較する研究
2015年5月12日 更新者：Pfizer
中等度から重度の血友病B患者を対象に、オンデマンド治療とノナコグアルファ（ベネフィックス）の予防レジメンを比較する多施設共同非盲検研究（修正:c）
この研究の目的は、中等度から重度の血友病 B 患者に対する週 1 回の BeneFIX 予防レジメンが安全で効果的かどうかを判断することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Zagreb、クロアチア、10000
- University Hospital Center Zagreb
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Singapore、シンガポール、169608
- Singapore General Hospital
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Plovdiv、ブルガリア、4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
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Warszawa、ポーランド、02-797
- Nzoz Triclinium
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Wroclaw、ポーランド、50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
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Kuala Lumpur、マレーシア、50400
- National Blood Centre
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Pahang
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Kuantan、Pahang、マレーシア、25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Aguascalientes、メキシコ、20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
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Nuevo Leon
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Monterrey、Nuevo Leon、メキシコ、64000
- Hospital y Clinica OCA
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Ankara、七面鳥、06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
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Bornova/Izmir、七面鳥、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Gaziantep、七面鳥、27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
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KAYSERİ, Erciyes、七面鳥、38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
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Kayseri、七面鳥、38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul
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Fatih、Istanbul、七面鳥、34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
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Daejeon、大韓民国、302-799
- Eulji University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 中等度から重度の血友病B（FIX活性</=2%）の記録された病歴。
- 12歳から65歳までの男性被験者。
- 第 IX 因子製品への暴露日数（ED）が少なくとも 100 日ある被験者。
- -スクリーニング訪問前の12か月間に、少なくとも12回の出血エピソードがあり、そのうち6回は関節出血でなければならない対象。
除外基準:
- スクリーニング訪問前の過去12か月以内に一次または二次予防レジメンとしてFIXを受けた対象。
- -スクリーニング訪問前の過去3か月以内に大手術または整形外科手術を受けた被験者。
- 研究参加期間内に大手術または整形外科手術が予定されている被験者。
- -FIX阻害剤の過去の病歴、または現在、報告検査機関のULN（正常の上限）を超えると定義された対象。
- FIX製品またはハムスタータンパク質に対する過敏症が既知の被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：ベネフィックス
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期間 1: オンデマンド期間中、治験責任医師の裁量で投与。
他の名前：
期間 2: 予防期間中、100 IU/kg を週 1 回投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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出血エピソードの年間換算数。
時間枠：2年
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年間出血率 (ABR) または年間の年間出血エピソード数は、次の式を使用して、各治療期間の各参加者について導出されます: ABR = 出血数 / (治療期間の日数 / 365.25)
ABR 計算の出血数には、治療期間中に第 IX 因子製剤による治療が必要なすべての出血が含まれます。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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すべての出血エピソードに対するオンデマンド治療への対応。
時間枠：2年
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参加者/介護者または研究者/有資格スタッフによって評価された、オンデマンド出血エピソードの 4 段階反応スケールの評価スコア。
4 段階評価は、非常に良い、良い、中程度、または無反応です。
観察数に対する反応が記録された。
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2年
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各出血エピソードの治療に使用されるノナコグ アルファ、組換え第 IX 因子 (BeneFIX) 注入の数。
時間枠：2年
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出血を治療するために投与される治験薬注入の数は、同じ出血（同じ出血開始日/時間）に対する最初の（オンデマンド）注入とその後の（オンデマンド）注入を加算することによって計算されます。
出血の治療に必要な注入回数は、1 回、2 回、3 回、4 回、および 4 回を超える注入のカテゴリに分類されます。
同一の出血開始日時を持つ複数の出血場所 (足首や関節など) があった場合、それは 1 つの出血発生として扱われました。
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2年
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BeneFIXの予防用量投与後48時間以内の突破（自然発生的/非外傷性）出血の数。
時間枠：2年
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BeneFIX の予防用量投与後 48 時間以内の自然発生的な非外傷性突出出血の数がまとめられました。
同一の出血開始日時を持つ複数の出血場所（足首や関節など）があった場合、それは 1 回の出血発生として扱われました。
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2年
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平均注入量。
時間枠：2年
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予防注入とオンデマンド注入の両方について、体重による注入ごとの平均用量（IU/kg）が報告されました。
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2年
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総要素消費量。
時間枠：2年
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記録された各注入で注入された総量 (IU) を合計して、各参加者の総因子消費量を計算しました。
各注入について、最近記録された体重測定値および総因子消費量を注入回数で割って IU/kg を計算し、平均注入量 (IU) と同様にまとめました。
重量による年次換算の TFC が報告されました。
体重別の年間 TFC = (合計 IU/kg / 治療間隔期間)*365.25。
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2年
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期待を下回る治療効果 (LETE) の発生率
時間枠：2年
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以下の基準は、この研究における LETE の定義です。 1. オンデマンド設定での LETE: オンデマンド設定で、2 回連続の BeneFIX 薬物注入後に 2 回連続「無反応」評価が記録された場合、LETE は発生します。交絡因子。
2. 予防設定での LETE: 交絡因子がない場合、BeneFIX の定期的な予防用量投与後 48 時間以内 (48 時間以内) に自然出血があった場合、予防設定で LETE が発生します。
3. LETE (低回復): LETE は、交絡因子の非存在下での BeneFIX 注入後の研究者の意見では、FIX の予想回復よりも低い可能性もあります。
報告された低回復性 LETE の発生をそれぞれリスト化しました。
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年9月1日
一次修了 (実際)
2014年4月1日
研究の完了 (実際)
2014年4月1日
試験登録日
最初に提出
2011年3月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年4月12日
最初の投稿 (見積もり)
2011年4月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年5月12日
最終確認日
2015年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。