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Studio per confrontare il trattamento su richiesta con un regime di profilassi di BeneFIX in soggetti con emofilia B da moderatamente grave a grave

12 maggio 2015 aggiornato da: Pfizer

Uno studio multicentrico in aperto per confrontare il trattamento su richiesta con un regime di profilassi di nonacog-alfa (Benefix) in soggetti con emofilia B da moderatamente grave a grave (Fix: c

Lo scopo di questo studio sarà determinare se un regime di profilassi una volta alla settimana di BeneFIX in soggetti con emofilia B da moderatamente grave a grave sia sicuro ed efficace.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Corea, Repubblica di
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 302-799
        • Eulji University Hospital
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • University hospital center Zagreb
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25200
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
  • Messico
      • Aguascalientes, Messico, 20127
        • Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Messico, 64000
        • Hospital y Clinica OCA
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-797
        • Nzoz Triclinium
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
      • Bornova/Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Gaziantep, Tacchino, 27300
        • Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
      • KAYSERİ, Erciyes, Tacchino, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
      • Kayseri, Tacchino, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Tacchino, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Storia documentata di emofilia B da moderatamente grave a grave (attività FIX </=2%).
  • Soggetti maschi, di età compresa tra 12 e 65 anni.
  • Soggetti con almeno 100 giorni di esposizione (ED) a prodotti a base di fattore IX.
  • Soggetti con un minimo di 12 episodi di sanguinamento, 6 dei quali devono essere sanguinamenti articolari, nel periodo di 12 mesi prima della visita di screening.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che hanno ricevuto FIX come regime di profilassi primaria o secondaria negli ultimi 12 mesi prima della visita di screening.
  • - Soggetti che hanno subito un intervento chirurgico importante o una procedura chirurgica ortopedica negli ultimi 3 mesi prima della visita di screening.
  • Soggetti per i quali è previsto un intervento chirurgico importante o un intervento di chirurgia ortopedica entro la durata della partecipazione allo studio.
  • Soggetti con una storia passata o un attuale inibitore di FIX, definito come >ULN (limite superiore della norma) del laboratorio refertante.
  • Soggetti con nota ipersensibilità a qualsiasi prodotto FIX o proteine ​​di criceto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: BeneFIX
Biologico: Nonacog alfa
Periodo 1: durante il periodo su richiesta, dosaggio a discrezione dello sperimentatore.
Altri nomi:
  • BeneFIX
Biologico: Nonacog alfa
Periodo 2: durante il periodo di profilassi, 100 UI/kg una volta alla settimana
Altri nomi:
  • BeneFIX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero annualizzato di episodi di sanguinamento.
Lasso di tempo: 2 anni
Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) o il numero annualizzato di episodi di sanguinamento all'anno sarà derivato per ciascun partecipante per ciascun periodo di trattamento utilizzando la seguente formula: ABR = numero di sanguinamenti / (giorni nel periodo di trattamento / 365,25) Il numero di sanguinamenti per il calcolo dell'ABR include tutti i sanguinamenti che richiedono un trattamento con il prodotto a base di fattore IX durante il periodo di trattamento.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento su richiesta per tutti gli episodi di sanguinamento.
Lasso di tempo: 2 anni
Punteggi di valutazione su una scala di risposta a 4 punti per un episodio di sanguinamento su richiesta, come valutato dal partecipante/caregiver o investigatore/personale qualificato. Le valutazioni della scala a 4 punti sono Eccellente, Buono, Moderato o Nessuna risposta. Sono state annotate le risposte al numero di osservazioni.
2 anni
Numero di infusioni di Nonacog Alfa, fattore IX ricombinante (BeneFIX) utilizzate per trattare ogni episodio di sanguinamento.
Lasso di tempo: 2 anni
Il numero di infusioni del farmaco oggetto dello studio somministrate per trattare un'emorragia sarà calcolato sommando l'infusione iniziale (su richiesta) a eventuali infusioni successive (su richiesta) per la stessa emorragia (stessa data/ora di inizio dell'emorragia). Il numero di infusioni necessarie per trattare un'emorragia sarà classificato nelle seguenti categorie: 1, 2, 3, 4 e >4 infusioni. Se c'era più di una sede di sanguinamento (ad es. caviglia e articolazione) con data e ora di inizio sanguinamento identiche, veniva trattata come un evento di sanguinamento.
2 anni
Numero di sanguinamenti intermezzi (spontanei/non traumatici) entro 48 ore da una dose profilattica di BeneFIX.
Lasso di tempo: 2 anni
È stato riassunto il numero di sanguinamenti da rottura spontanei e non traumatici entro 48 ore dopo una dose di profilassi di BeneFIX. Se c'era più di una sede di sanguinamento (ad es. caviglia e articolazione) con data e ora di inizio sanguinamento identiche, veniva trattata come un evento di sanguinamento.
2 anni
Dose media per infusione.
Lasso di tempo: 2 anni
La dose media per infusione in peso (UI/kg) è stata riportata sia per la profilassi che per le infusioni al bisogno
2 anni
Consumo totale dei fattori.
Lasso di tempo: 2 anni
La quantità totale (UI) infusa per ciascuna infusione registrata è stata sommata per calcolare il consumo totale di fattori per ciascun partecipante. Per ogni infusione è stata calcolata l'UI/kg, utilizzando l'ultima misurazione del peso registrata e il consumo totale dei fattori, diviso per il numero di infusioni, ed è stata riassunta analogamente alla dose media di infusione (UI). È stato riportato il TFC annualizzato in peso. TFC annualizzato in peso = (UI totali/kg / durata dell'intervallo di trattamento)*365,25.
2 anni
Incidenza di effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE)
Lasso di tempo: 2 anni
I seguenti criteri sono le definizioni di LETE in questo studio: 1. LETE nell'impostazione on-demand: LETE si verifica nell'impostazione on-demand se vengono registrate 2 classificazioni successive di "Nessuna risposta" dopo 2 infusioni successive di farmaci BeneFIX in assenza di fattori di confondimento. 2. LETE nell'impostazione di profilassi: LETE si verifica nell'impostazione di profilassi se si verifica un'emorragia spontanea entro 48 ore (≤ 48 ore) dopo una dose profilattica regolarmente programmata di BeneFIX in assenza di fattori confondenti. 3. LETE (basso recupero): LETE può anche essere inferiore al recupero previsto di FIX secondo il parere dello sperimentatore dopo l'infusione di BeneFIX in assenza di fattori confondenti. È stata elencata ogni occorrenza segnalata di LETE a basso recupero.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 marzo 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 aprile 2011

Primo Inserito (Stima)

13 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 giugno 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B1821010
  • 3090A1-3306 (Altro identificatore: Alias Study Number)
  • 2011-000520-15 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia B

Prove cliniche su Nonacog alfa

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