Estudio para comparar el tratamiento a demanda con un régimen de profilaxis de BeneFIX en sujetos con hemofilia B de moderadamente grave a grave
12 de mayo de 2015 actualizado por: Pfizer
Un estudio abierto multicéntrico para comparar el tratamiento a pedido con un régimen profiláctico de nonacog-alfa (Benefix) en sujetos con hemofilia B moderadamente grave a grave (Fix:c
El propósito de este estudio será determinar si un régimen profiláctico de BeneFIX una vez por semana en sujetos con hemofilia B de moderadamente grave a grave es seguro y eficaz.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Daejeon, Corea, república de, 302-799
- Eulji University Hospital
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Zagreb, Croacia, 10000
- University Hospital Center Zagreb
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Kuala Lumpur, Malasia, 50400
- National Blood Centre
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Pahang
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Kuantan, Pahang, Malasia, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Aguascalientes, México, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
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Nuevo Leon
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Monterrey, Nuevo Leon, México, 64000
- Hospital y Clinica OCA
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Ankara, Pavo, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
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Bornova/Izmir, Pavo, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Gaziantep, Pavo, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
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KAYSERİ, Erciyes, Pavo, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
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Kayseri, Pavo, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul
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Fatih, Istanbul, Pavo, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
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Warszawa, Polonia, 02-797
- Nzoz Triclinium
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Wroclaw, Polonia, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
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Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Antecedentes documentados de hemofilia B moderadamente grave a grave (actividad FIX </=2%).
- Sujetos masculinos, de 12 años a 65 años.
- Sujetos con al menos 100 días de exposición (DE) a productos de factor IX.
- Sujetos con un mínimo de 12 episodios hemorrágicos, 6 de los cuales deben ser hemorragias articulares, en el período de 12 meses anterior a la visita de selección.
Criterio de exclusión:
- Sujetos que hayan recibido FIX como régimen profiláctico primario o secundario en los últimos 12 meses antes de la visita de Selección.
- Sujetos que hayan tenido una cirugía mayor o un procedimiento quirúrgico ortopédico en los últimos 3 meses antes de la visita de selección.
- Sujetos para los que se planea una cirugía mayor o una cirugía ortopédica dentro de la duración de la participación en el estudio.
- Sujetos con antecedentes de, o actual inhibidor de FIX, definido como >LSN (límite superior de lo normal) del laboratorio de notificación.
- Sujetos con hipersensibilidad conocida a cualquier producto FIX o proteína de hámster.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: BeneFIX
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Período 1: durante el período bajo demanda, dosificación a discreción del investigador.
Otros nombres:
Período 2: Durante el período de profilaxis, 100 UI/kg una vez por semana
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número anualizado de episodios de sangrado.
Periodo de tiempo: 2 años
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La tasa de sangrado anualizada (ABR) o el número anualizado de episodios de sangrado por año, se derivará para cada participante para cada período de tratamiento mediante la siguiente fórmula: ABR = número de sangrados / (días en el período de tratamiento / 365,25)
El número de hemorragias para el cálculo de ABR incluye todas las hemorragias que requieren tratamiento con producto de factor IX durante el tiempo de tratamiento.
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta al tratamiento a demanda para todos los episodios hemorrágicos.
Periodo de tiempo: 2 años
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Puntuaciones de evaluación en una escala de respuesta de 4 puntos para un episodio hemorrágico a demanda, evaluado por el participante/cuidador o investigador/personal calificado.
Las evaluaciones de la escala de 4 puntos son Excelente, Bueno, Moderado o Sin respuesta.
Se anotaron las respuestas al número de observaciones.
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2 años
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Número de infusiones de Nonacog Alfa, factor IX recombinante (BeneFIX) utilizadas para tratar cada episodio de sangrado.
Periodo de tiempo: 2 años
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La cantidad de infusiones del fármaco del estudio administradas para tratar una hemorragia se calculará sumando la infusión inicial (bajo demanda) a cualquier infusión posterior (bajo demanda) para la misma hemorragia (misma fecha/hora de inicio de hemorragia).
El número de infusiones necesarias para tratar una hemorragia se clasificará en las siguientes categorías: 1, 2, 3, 4 y >4 infusiones.
Si hubo más de un lugar de sangrado (p. ej., tobillo y articulación) con fecha y hora de inicio de sangrado idénticas, se trató como un evento de sangrado.
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2 años
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Número de hemorragias intercurrentes (espontáneas/no traumáticas) dentro de las 48 horas posteriores a una dosis profiláctica de BeneFIX.
Periodo de tiempo: 2 años
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Se resumió el número de hemorragias intermenstruales espontáneas no traumáticas dentro de las 48 horas siguientes a una dosis profiláctica de BeneFIX.
Si hubo más de un lugar de sangrado (p. ej., tobillo y articulación) con fecha y hora de inicio de sangrado idénticas, se trató como un evento de sangrado.
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2 años
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Dosis media de infusión.
Periodo de tiempo: 2 años
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La dosis media por infusión por peso (UI/kg) se informó tanto para la profilaxis como para las infusiones a demanda.
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2 años
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Consumo Total de Factores.
Periodo de tiempo: 2 años
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La cantidad total (UI) infundida para cada infusión registrada se sumó para calcular el consumo total de factor para cada participante.
Para cada infusión, se calcularon las UI/kg utilizando la medición de peso registrada más recientemente y el consumo total de factor, dividido por el número de infusiones, y se resumió de manera similar a la dosis promedio de infusión (UI).
Se informó el TFC anualizado por peso.
TFC anualizado por peso = (Total UI/kg/duración del intervalo de tratamiento)*365,25.
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2 años
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Incidencia de Efecto Terapéutico Menos de lo Esperado (LETE)
Periodo de tiempo: 2 años
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Los siguientes criterios son las definiciones de LETE en este estudio: 1. LETE en el entorno bajo demanda: LETE ocurre en el entorno bajo demanda si se registran 2 clasificaciones sucesivas de "Sin respuesta" después de 2 infusiones sucesivas del fármaco BeneFIX en ausencia de factores confusos.
2. LETE en el entorno de profilaxis: LETE ocurre en el entorno de profilaxis si hay una hemorragia espontánea dentro de las 48 horas (≤ 48 horas) después de una dosis profiláctica programada regularmente de BeneFIX en ausencia de factores de confusión.
3. LETE (recuperación baja): LETE también puede ser una recuperación de FIX inferior a la esperada en opinión del investigador después de la infusión de BeneFIX en ausencia de factores de confusión.
Se enumeró cada ocurrencia informada de LETE de baja recuperación.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de marzo de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de abril de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de abril de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
8 de junio de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2015
Última verificación
1 de mayo de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B1821010
- 3090A1-3306 (Otro identificador: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .