Badanie porównujące leczenie na żądanie ze schematem profilaktycznym BeneFIX u pacjentów z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B
12 maja 2015 zaktualizowane przez: Pfizer
Wieloośrodkowe, otwarte badanie porównujące leczenie na żądanie ze schematem profilaktycznym nonakog-alfa (Benefix) u pacjentów z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B (poprawka: c
Celem tego badania będzie określenie, czy raz w tygodniu profilaktyka BeneFIX u pacjentów z umiarkowanie ciężką lub ciężką postacią hemofilii B jest bezpieczna i skuteczna.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Plovdiv, Bułgaria, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
-
Bornova/Izmir, Indyk, 35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
-
Gaziantep, Indyk, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
-
KAYSERİ, Erciyes, Indyk, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
-
Kayseri, Indyk, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Indyk, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malezja, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Meksyk, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Meksyk, 64000
- Hospital y Clinica OCA
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 02-797
- Nzoz Triclinium
-
Wroclaw, Polska, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Daejeon, Republika Korei, 302-799
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowana historia średnio-ciężkiej do ciężkiej hemofilii B (aktywność FIX </=2%).
- Mężczyźni w wieku od 12 do 65 lat.
- Osoby z co najmniej 100 dniami ekspozycji (ED) na produkty czynnika IX.
- Pacjenci z co najmniej 12 epizodami krwawień, z których 6 musi być krwawieniami do stawów, w okresie 12 miesięcy przed wizytą przesiewową.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy otrzymywali FIX jako schemat profilaktyki pierwotnej lub wtórnej w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą przesiewową.
- Pacjenci, którzy przeszli poważną operację lub ortopedyczny zabieg chirurgiczny w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
- Pacjenci, u których planowana jest poważna operacja lub operacja ortopedyczna w czasie trwania udziału w badaniu.
- Pacjenci z historią lub obecnym inhibitorem FIX, zdefiniowanym jako >ULN (górna granica normy) laboratorium raportującego.
- Osoby ze znaną nadwrażliwością na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: BeneFIX
|
Okres 1: W okresie na żądanie, dawkowanie według uznania badacza.
Inne nazwy:
Okres 2: W okresie profilaktyki 100 j.m./kg raz w tygodniu
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna liczba epizodów krwawienia.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) lub roczna liczba epizodów krwawień w ciągu roku zostanie obliczona dla każdego uczestnika dla każdego okresu leczenia przy użyciu następującego wzoru: ABR = liczba krwawień / (dni w okresie leczenia / 365,25)
Liczba krwawień do obliczenia ABR obejmuje wszystkie krwawienia wymagające leczenia produktem zawierającym czynnik IX w czasie leczenia.
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź na leczenie na żądanie dla wszystkich epizodów krwawienia.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Wyniki oceny na 4-punktowej skali odpowiedzi dla epizodu krwawienia na żądanie, według oceny uczestnika/opiekuna lub badacza/wykwalifikowanego personelu.
Oceny na 4-punktowej skali to: Doskonała, Dobra, Umiarkowana lub Brak odpowiedzi.
Odnotowano odpowiedzi na liczbę obserwacji.
|
2 lata
|
|
Liczba infuzji nonacog alfa, rekombinowanego czynnika IX (BeneFIX) stosowanych w leczeniu każdego epizodu krwawienia.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Liczba infuzji badanego leku podawanych w celu leczenia krwawienia zostanie obliczona poprzez dodanie początkowej (na żądanie) infuzji do wszelkich kolejnych (na żądanie) infuzji dla tego samego krwawienia (ta sama data/godzina rozpoczęcia krwawienia).
Liczba infuzji potrzebnych do leczenia krwawienia zostanie podzielona na następujące kategorie: 1, 2, 3, 4 i >4 infuzje.
Jeśli wystąpiło więcej niż jedno miejsce krwawienia (np. kostka i staw) z identyczną datą i godziną rozpoczęcia krwawienia, było to traktowane jako jedno wystąpienie krwawienia.
|
2 lata
|
|
Liczba krwawień międzymiesiączkowych (spontanicznych/nieurazowych) w ciągu 48 godzin od podania dawki profilaktycznej szczepionki BeneFIX.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Podsumowano liczbę samoistnych, nieurazowych krwawień międzymiesiączkowych w ciągu 48 godzin po profilaktycznej dawce preparatu BeneFIX.
Jeśli wystąpiło więcej niż jedno miejsce krwawienia (np. kostka i staw) z identyczną datą i godziną rozpoczęcia krwawienia, było to traktowane jako jedno wystąpienie krwawienia.
|
2 lata
|
|
Średnia dawka infuzyjna.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Średnią dawkę na infuzję w przeliczeniu na masę ciała (j.m./kg) podano zarówno w przypadku profilaktyki, jak i infuzji na żądanie
|
2 lata
|
|
Całkowite zużycie czynników.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Całkowitą ilość (j.m.) podaną w każdej zarejestrowanej infuzji zsumowano, aby obliczyć całkowite zużycie czynnika dla każdego uczestnika.
Dla każdej infuzji obliczono j.m./kg na podstawie ostatnio zarejestrowanego pomiaru masy ciała i całkowitego zużycia czynnika, podzielonego przez liczbę infuzji, i podsumowano podobnie do średniej dawki infuzji (j.m.).
Zgłoszono roczny TFC według wagi.
TFC w ujęciu rocznym według masy = (całkowita j.m./kg/czas trwania przerwy w leczeniu)*365,25.
|
2 lata
|
|
Częstość występowania efektu terapeutycznego mniejszego niż oczekiwany (LETE)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Następujące kryteria stanowią definicje LETE w tym badaniu: 1. LETE w trybie na żądanie: LETE występuje w trybie na żądanie, jeśli po 2 kolejnych wlewach leku BeneFIX przy braku czynniki zakłócające.
2. LETE w profilaktyce: LETE występuje w profilaktyce, jeśli wystąpi samoistne krwawienie w ciągu 48 godzin (≤ 48 godzin) po regularnie zaplanowanej profilaktycznej dawce BeneFIX przy braku czynników zakłócających.
3. LETE (niska regeneracja): LETE może również być niższa niż oczekiwana regeneracja FIX w opinii badacza po infuzji BeneFIX przy braku czynników zakłócających.
Wymieniono każde zgłoszone wystąpienie niskiego powrotu do zdrowia LETE.
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 marca 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 kwietnia 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 kwietnia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
8 czerwca 2015
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 maja 2015
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- B1821010
- 3090A1-3306 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .