Studie för att jämföra on-demand-behandling med en profylaxbehandling av BeneFIX hos patienter med måttligt svår till svår hemofili B
12 maj 2015 uppdaterad av: Pfizer
En multicenter, öppen studie för att jämföra on-demand-behandling med en profylaxbehandling av Nonacog-alfa (Benefix) hos patienter med måttligt svår till svår hemofili B (Fix:c
Syftet med denna studie är att avgöra om en profylaxbehandling en gång i veckan med BeneFIX hos personer med måttligt svår till svår hemofili B är säker och effektiv.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
25
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
-
Bornova/Izmir, Kalkon, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Gaziantep, Kalkon, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
-
KAYSERİ, Erciyes, Kalkon, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
-
Kayseri, Kalkon, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Kalkon, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, Republiken av, 302-799
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malaysia, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexiko, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64000
- Hospital y Clinica OCA
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-797
- Nzoz Triclinium
-
Wroclaw, Polen, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad historia av måttligt svår till svår hemofili B (FIX-aktivitet </=2%).
- Manliga försökspersoner, i åldern 12 år till 65 år.
- Försökspersoner med minst 100 exponeringsdagar (ED) för faktor IX-produkter.
- Försökspersoner med minst 12 blödningsepisoder, varav 6 måste vara ledblödningar, under 12-månadersperioden före screeningbesöket.
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner som har fått FIX som primär eller sekundär profylax inom de senaste 12 månaderna före screeningbesöket.
- Försökspersoner som har genomgått en större operation eller ett ortopedisk kirurgiskt ingrepp under de senaste 3 månaderna före screeningbesöket.
- Ämnen för vilka en större operation eller ortopedisk kirurgi planeras inom studiedeltagandet.
- Patienter med tidigare anamnes på eller aktuell FIX-hämmare, definierad som >ULN (övre normalgräns) för det rapporterande laboratoriet.
- Personer med känd överkänslighet mot någon FIX-produkt eller hamsterprotein.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: BeneFIX
|
Period 1: Under beställningsperioden, dosering efter prövarens gottfinnande.
Andra namn:
Period 2: Under profylaxperioden 100 IE/kg en gång i veckan
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årligt antal blödningsepisoder.
Tidsram: 2 år
|
Den årliga blödningsfrekvensen (ABR) eller det årliga antalet blödningsepisoder per år kommer att härledas för varje deltagare för varje behandlingsperiod med hjälp av följande formel: ABR = antal blödningar / (Dagar på behandlingsperioden / 365,25)
Antalet blödningar för ABR-beräkningen inkluderar alla blödningar som kräver behandling med faktor IX-produkt under behandlingstiden.
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Svar på on-demand-behandling för alla blödningsepisoder.
Tidsram: 2 år
|
Bedömningspoäng på en 4-punkts svarsskala för en blödningsepisod på begäran, bedömd av deltagare/vårdgivare eller utredare/kvalificerad personal.
Bedömningarna i 4-gradig skala är Utmärkt, Bra, Måttlig eller Ingen respons.
Svar på antalet observationer noterades.
|
2 år
|
|
Antal Nonacog Alfa, rekombinant faktor IX (BeneFIX) infusioner som används för att behandla varje blödningsepisod.
Tidsram: 2 år
|
Antalet studieläkemedelsinfusioner som administreras för att behandla en blödning kommer att beräknas genom att addera den initiala (on-demand) infusionen till eventuella efterföljande (on-demand) infusioner för samma blödning (samma blödningsstartdatum/-tid).
Antalet infusioner som behövs för att behandla en blödning kommer att klassificeras i följande kategorier: 1, 2, 3, 4 och >4 infusioner.
Om det fanns mer än en blödningsplats (t.ex. ankel och led) med identiskt startdatum och tidpunkt för blödningen, behandlades det som en blödningsförekomst.
|
2 år
|
|
Antal genombrott (spontana/icke-traumatiska) blödningar inom 48 timmar efter en profylaxdos av BeneFIX.
Tidsram: 2 år
|
Antalet spontana, icke-traumatiska genombrottsblödningar inom 48 timmar efter en profylaxdos av BeneFIX sammanfattades.
Om det fanns mer än en blödningsplats (t.ex. fotled och led) med identiskt startdatum och tidpunkt för blödningen, behandlades det som en blödningsförekomst.
|
2 år
|
|
Genomsnittlig infusionsdos.
Tidsram: 2 år
|
Medeldosen per infusion i vikt (IE/kg) rapporterades för både profylax och infusioner vid behov
|
2 år
|
|
Total faktorförbrukning.
Tidsram: 2 år
|
Den totala mängden (IE) infunderad för varje registrerad infusion summerades för att beräkna den totala faktorförbrukningen för varje deltagare.
För varje infusion beräknades IE/kg med den senast registrerade viktmätningen och den totala faktorförbrukningen, dividerat med antalet infusioner, och sammanfattades på samma sätt som den genomsnittliga infusionsdosen (IE).
Annualiserad TFC i vikt rapporterades.
Annualiserad TFC i vikt = (Total IE/kg / behandlingsintervallvaraktighet)*365,25.
|
2 år
|
|
Förekomst av mindre än förväntad terapeutisk effekt (LETE)
Tidsram: 2 år
|
Följande kriterier är definitionerna för LETE i denna studie: 1. LETE i On-Demand-inställningen: LETE inträffar i on-demand-inställningen om 2 på varandra följande "No Response"-klassificeringar registreras efter 2 på varandra följande BeneFIX-läkemedelsinfusioner i frånvaro av förvirrande faktorer.
2. LETE i profylaxinställningen: LETE inträffar i profylaxinställningen om det finns en spontan blödning inom 48 timmar (≤ 48 timmar) efter en regelbundet schemalagd profylaktisk dos av BeneFIX i frånvaro av störande faktorer.
3. LETE (låg återhämtning): LETE kan också vara lägre än förväntat återhämtning av FIX enligt utredarens åsikt efter infusion av BeneFIX i frånvaro av störande faktorer.
Varje rapporterad förekomst av låg återhämtning LETE listades.
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2014
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 mars 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 april 2011
Första postat (Uppskatta)
13 april 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
8 juni 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 maj 2015
Senast verifierad
1 maj 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- B1821010
- 3090A1-3306 (Annan identifierare: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .