중등도 내지 중증 B형 혈우병 환자 대상 주문형 치료와 BeneFIX의 예방 요법을 비교하기 위한 연구
2015년 5월 12일 업데이트: Pfizer
중등도에서 중증 B형 혈우병(Fix:c
이 연구의 목적은 중등도에서 중증 B형 혈우병 환자의 주 1회 BeneFIX 예방 요법이 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Daejeon, 대한민국, 302-799
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, 말레이시아, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Aguascalientes, 멕시코, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, 멕시코, 64000
- Hospital y Clinica OCA
-
-
-
-
-
Plovdiv, 불가리아, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
-
-
-
-
-
Singapore, 싱가포르, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, 칠면조, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
-
Bornova/Izmir, 칠면조, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Gaziantep, 칠면조, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
-
KAYSERİ, Erciyes, 칠면조, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
-
Kayseri, 칠면조, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, 칠면조, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, 크로아티아, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
-
Warszawa, 폴란드, 02-797
- Nzoz Triclinium
-
Wroclaw, 폴란드, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 중등도 내지 중증 혈우병 B의 기록된 병력(FIX 활동 </=2%).
- 12세에서 65세 사이의 남성 피험자.
- 인자 IX 제품에 대해 최소 100일 노출일(ED)이 있는 피험자.
- 스크리닝 방문 전 12개월 동안 최소 12회 출혈 에피소드(이 중 6회는 관절 출혈이어야 함)가 있는 피험자.
제외 기준:
- 스크리닝 방문 전 지난 12개월 이내에 1차 또는 2차 예방 요법으로 FIX를 받은 피험자.
- 스크리닝 방문 전 지난 3개월 이내에 대수술 또는 정형외과 수술을 받은 피험자.
- 연구 참여 기간 내에 대수술 또는 정형외과 수술이 예정된 피험자.
- 보고 실험실의 >ULN(정상의 상한)으로 정의되는 FIX 억제제의 과거 병력 또는 현재 FIX 억제제가 있는 피험자.
- FIX 제품 또는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 베네픽스
|
기간 1: 주문형 기간 동안 조사자의 재량에 따라 투약.
다른 이름들:
2기 : 예방기간 동안 주 1회 100 IU/kg
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
연간 출혈 에피소드 수.
기간: 2 년
|
연간 출혈률(ABR) 또는 연간 출혈 에피소드의 연간 수는 다음 공식을 사용하여 각 치료 기간 동안 각 참가자에 대해 도출됩니다. ABR = 출혈 수 / (치료 기간의 일수 / 365.25)
ABR 계산을 위한 출혈 수에는 치료 시간 동안 인자 IX 제품으로 치료해야 하는 모든 출혈이 포함됩니다.
|
2 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 출혈 사례에 대한 주문형 치료에 대한 대응.
기간: 2 년
|
참가자/간병인 또는 조사자/유자격 직원이 평가한 주문형 출혈 에피소드에 대한 4점 반응 척도의 평가 점수.
4점 척도 평가는 우수, 양호, 보통 또는 응답 없음입니다.
관찰 횟수에 대한 응답이 기록되었습니다.
|
2 년
|
|
각 출혈 에피소드를 치료하는 데 사용되는 Nonacog Alfa, Recombinant Factor IX(BeneFIX) 주입 횟수.
기간: 2 년
|
출혈을 치료하기 위해 투여된 연구 약물 주입의 수는 동일한 출혈(동일한 출혈 시작 날짜/시간)에 대한 임의의 후속(주문형) 주입에 초기(주문형) 주입을 추가하여 계산됩니다.
출혈을 치료하는 데 필요한 주입 횟수는 다음 범주로 분류됩니다: 1, 2, 3, 4 및 >4 주입.
출혈 시작 날짜와 시간이 동일한 출혈 위치(예: 발목 및 관절)가 둘 이상인 경우 출혈 발생 1회로 처리했습니다.
|
2 년
|
|
BeneFIX 예방 투여 후 48시간 이내에 발생하는(자발적/비외상적) 출혈의 수.
기간: 2 년
|
BeneFIX의 예방 투여 후 48시간 이내에 발생한 자발적, 비외상성 돌발 출혈의 수를 요약했습니다.
출혈 시작 날짜와 시간이 동일한 출혈 위치(예: 발목 및 관절)가 둘 이상인 경우 출혈 발생 1회로 처리했습니다.
|
2 년
|
|
평균 주입 용량.
기간: 2 년
|
체중별 주입당 평균 용량(IU/kg)은 예방 및 주문형 주입 모두에 대해 보고되었습니다.
|
2 년
|
|
총 요소 소비.
기간: 2 년
|
기록된 각 주입에 대해 주입된 총량(IU)을 합산하여 각 참가자의 총 인자 소비량을 계산했습니다.
각 주입에 대해 IU/kg은 가장 최근에 기록된 체중 측정치와 총 인자 소모량을 주입 횟수로 나눈 값을 사용하여 계산되었으며 평균 주입 용량(IU)과 유사하게 요약되었습니다.
중량에 의한 연간 TFC가 보고되었다.
중량에 의한 연간 TFC = (총 IU/kg / 치료 간격 기간)*365.25.
|
2 년
|
|
예상보다 적은 치료 효과의 발생률(LETE)
기간: 2 년
|
다음 기준은 본 연구에서 LETE에 대한 정의입니다. 1. 주문형 설정에서의 LETE: LETE는 2회의 연속적인 BeneFIX 약물 주입 후 2개의 연속적인 "무반응" 등급이 기록되는 경우 주문형 설정에서 발생합니다. 교란 요인.
2. 예방 설정에서의 LETE: LETE는 교란 요인이 없는 상태에서 정기적으로 계획된 예방적 BeneFIX 투여 후 48시간(≤ 48시간) 이내에 자연 출혈이 있는 경우 예방 설정에서 발생합니다.
3. LETE(낮은 회복): LETE는 교란 요인이 없는 상태에서 BeneFIX 주입 후 연구자의 의견에 따라 FIX의 예상 회복보다 낮을 수도 있습니다.
낮은 복구 LETE의 보고된 각 발생이 나열되었습니다.
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 4월 12일
처음 게시됨 (추정)
2011년 4월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 6월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2015년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .